أعلنت شركة Sionna Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SION )، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية مهمتها تطوير أدوية جديدة للتليف الكيسي (CF)، اليوم عن البيانات الأولية من برنامجين لمثبتات نطاق ربط النيوكليوتيد 1 (NBD1)، وهما تجربة PreciSION CF Phase 2a لإثبات المفهوم (POC) لـ SION-719 عند إضافته إلى Trikafta® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) في المشاركين المصابين بالتليف الكيسي، وتجربة المرحلة 1 للمجموعات المزدوجة الخاصة القائمة على SION-451 في الأشخاص الأصحاء.

المرحلة 2أ من تجربة PreciSION CF

• لم تحقق تجربة PreciSION CF نقطة النهاية الرئيسية للنشاط، حيث بلغ متوسط التغير في كلوريد العرق المعدل بالدواء الوهمي -1.0 مليمول/لتر (p=0.7).
• لوحظت عوامل مؤثرة محتملة في التجربة، بما في ذلك، على سبيل المثال، مستويات تباين أعلى من المتوقع في مستويات كلوريد العرق لدى الأفراد، واختلافات في مستويات التعرض لدواء تريكافتا بين فترتي تناول دواء SION-719 والدواء الوهمي. وتقوم الشركة حاليًا بتقييم تأثير هذه العوامل على تفسير بيانات التجربة.
• بشكل عام، كان دواء SION-719 جيد التحمل عند إضافته إلى دواء Trikafta لمدة 14 يومًا، حيث كانت معظم الآثار الجانبية التي ظهرت أثناء العلاج خفيفة إلى متوسطة، ولم تُسجّل أي آثار جانبية خطيرة، كما لم تُلاحظ أي تغيرات ذات دلالة إحصائية في الآثار الجانبية المتعلقة باختبارات وظائف الكبد. وبناءً على هذه النتائج، لا تخطط شركة Sionna للمضي قدمًا في استخدام SION-719 كعلاج إضافي للعلاج القياسي. وقد تلقت الشركة البيانات الأولية يوم الجمعة الموافق 7 أغسطس 2026، وتواصل تحليل نتائج دراسة PreciSION CF.
  
  
  
  

المرحلة الأولى من تجربة العلاج الثنائي المركب للمتطوعين الأصحاء

• حققت المرحلة الأولى من تجربة SION-451 في تركيبات مزدوجة مع إما SION-2222 أو SION-109 في الأشخاص الأصحاء أهداف السلامة والتحمل والحركية الدوائية (PK)، بما في ذلك التعرضات المستهدفة المحددة قبل نتائج المرحلة 2a PreciSION CF.
• استنادًا إلى مجمل البيانات وتغطية الهدف التي تمت ملاحظتها، تم تحديد SION-451 + SION-2222 باعتباره التركيبة الثنائية المفضلة.
• بشكل عام، تم تحمل جميع جرعات SION-451 مرتين يومياً + SION-2222 مرة واحدة يومياً بشكل جيد. توقف أحد المشاركين عن تناول الدواء بسبب ظهور طفح جلدي.
• في مجموعات المرضى الذين تناولوا SION-451 مرتين يوميًا بالإضافة إلى SION-2222 مرتين يوميًا، كانت معظم الأعراض الجانبية التي ظهرت أثناء العلاج خفيفة إلى متوسطة، ولم يتم الإبلاغ عن أي أعراض جانبية خطيرة. توقف اثنان من المشاركين عن العلاج بسبب ارتفاع نتائج اختبارات وظائف الكبد وظهور أعراض شبيهة بالإنفلونزا. وبشكل عام، كانت أنظمة العلاج SION-451 + SION-109 جيدة التحمل.
• تقوم شركة سيونا بتقييم الخطوات التالية لبرنامج SION-451.
  
  
  
  

أعرب مايك كلونان، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة سيونا، عن خيبة أمله إزاء النتائج غير المتوقعة التي أسفرت عنها المرحلة الثانية من التجارب السريرية، قائلاً: "نُجري حاليًا تقييمًا إضافيًا للبيانات لاتخاذ القرار بشأن الخطوات التالية المتعلقة بالعلاج الثنائي SION-451. ونود أن نتقدم بالشكر الجزيل للمشاركين في دراسة التليف الكيسي، والباحثين، والمراكز الطبية على دعمهم في دراسة PreciSION CF، كما نتوجه بالشكر إلى مجتمع مرضى التليف الكيسي الأوسع، وموظفينا، ومساهمينا على دعمهم المتواصل طوال هذه العملية."

أنهت شركة سيونا الربع الثاني برصيد نقدي وما يعادله من أصول وأوراق مالية قابلة للتداول يبلغ حوالي 268.3 مليون دولار. وتعتزم الشركة اتخاذ إجراءات للحفاظ على رأس المال مع تقييم الخطوات التالية.