أعلنت شركة ProQR Therapeutics NV (NASDAQ: PRQR ) يوم الخميس عن بيانات سريرية إيجابية في المراحل المبكرة لعلاجها التجريبي لتحرير الحمض النووي الريبي AX-0810، وفي الوقت نفسه أعلنت عن طرح مضمون بقيمة 50 مليون دولار يهدف إلى دعم تطوير خط إنتاجها وعملياتها المؤسسية الأوسع.

أظهر المركب AX-0810 فعالية مبكرة قوية في المرحلة الأولى من التجارب السريرية.

وقالت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية إن نتائج دراستها الجارية من المرحلة الأولى بجرعات متصاعدة متعددة أظهرت دليلاً على استهداف AX-0810، وهو أول أوليغونوكليوتيد تحرير الحمض النووي الريبي قيد الدراسة، لدى متطوعين أصحاء.

تم تصميم AX-0810 لتعديل NTCP بشكل انتقائي، وهو ناقل يشارك في امتصاص الأحماض الصفراوية في الكبد.

يهدف العلاج إلى تقليل تراكم الأحماض الصفراوية السامة المرتبطة بأمراض الكبد الركودية الصفراوية، بما في ذلك رتق القناة الصفراوية.

شملت الدراسة الجارية 33 متطوعًا سليمًا، منهم 24 مشاركًا تلقوا دواء AX-0810 وتسعة تلقوا دواءً وهميًا، وذلك ضمن ثلاث مجموعات جرعات. وشملت النتائج التي نُشرت يوم الأربعاء 22 مشاركًا عولجوا بجرعتي 3 ملغم/كغم و6 ملغم/كغم.

وفقًا لشركة ProQR، أدى AX-0810 إلى زيادات تعتمد على الجرعة في أحماض الصفراء في الدم تصل إلى ثمانية أضعاف ، متجاوزًا عتبة الضعف المحددة مسبقًا للشركة من أجل تعديل NTCP ذي مغزى.

وقد دعمت التغيرات الإضافية في المؤشرات الحيوية، بما في ذلك زيادة مستويات TUDCA في الدورة الدموية وزيادة إفراز الأحماض الصفراوية المقترنة في البول، استهداف الهدف بشكل أكبر.

يدعم ملف السلامة التطوير المستمر

أعلنت الشركة أن عقار AX-0810 أظهر سلامة وتحملاً جيدين في المجموعات التي خضعت للتقييم. ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة أو حالات حكة، بينما أشارت بيانات الحرائك الدوائية إلى عمر نصف تقديري يبلغ حوالي ثمانية أسابيع .

وأضافت شركة ProQR أن مستويات الهرمونات ظلت دون تغيير، مما يشير إلى أن العلاج يقوم بتعديل جيب ربط الأحماض الصفراوية NTCP بشكل انتقائي مع الحفاظ على وظائف البروتين الأخرى.

تتوقع الشركة عرض النتائج الكاملة للمرحلة الأولى في مؤتمر طبي أو علمي في وقت لاحق من هذا العام.

وفي سياق منفصل، سلطت شركة ProQR الضوء على التقدم المحرز في AX-0811، وهو مرشح لتحرير الحمض النووي الريبي يستهدف NTCP من الجيل التالي، والذي تم تطويره باستخدام منصة الاكتشاف المدعومة بالذكاء الاصطناعي.

تخطط الشركة لتقديم طلب لإجراء تجربة سريرية لـ AX-0811 في منتصف عام 2026 .

شركة ProQR تجمع رأس المال لتطوير خط الإنتاج

إلى جانب التحديث السريري، قامت شركة ProQR بتسعير طرحها المباشر المسجل والمضمون لـ 27.6 مليون سهم بسعر 1.81 دولار للسهم الواحد، مما أدى إلى تحقيق عائدات إجمالية تبلغ حوالي 50 مليون دولار .

وفي صفقة تم التفاوض عليها بشكل منفصل، وافق المساهم الحالي والشريك الاستراتيجي إيلي ليلي وشركاه (المدرجة في بورصة نيويورك تحت الرمز: LLY ) على شراء ما يقرب من 5.1 مليون سهم مقابل حوالي 9.2 مليون دولار للحفاظ على حصته النسبية في الملكية.

وقالت شركة ProQR إن عائدات الطرح، والاكتتاب الخاص المتزامن، والموارد النقدية الحالية ستمول في المقام الأول أنشطة البحث والتطوير السريري، ورأس المال العامل، والنفقات الرأسمالية، وأغراض الشركة العامة الأخرى.

حركة سعر سهم PRQR: انخفضت أسهم شركة ProQR Therapeutics بنسبة 12.71% لتصل إلى 1.58 دولارًا وقت النشر يوم الخميس، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock