تم تحديد تاريخ إجراء PDUFA في 25 أكتوبر 2025 -

- sNDA قيد المراجعة بموجب برنامج RTOR التابع لإدارة الغذاء والدواء -

– لدى ريفومينيب القدرة على أن يصبح مثبط مينين الأول والوحيد المعتمد في كل من سرطان الدم النخاعي الحاد R/R mNPM1 وسرطان الدم الحاد R/R KMT2Ar –

أعلنت شركة سينداكس للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز SNDX )، وهي شركة أدوية حيوية في مرحلة تجارية تعمل على تطوير علاجات مبتكرة للسرطان، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت أولوية مراجعة طلب تسجيل دواء جديد إضافي (sNDA) لدواء ريفوفوري® (ريفومينيب) لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد (AML) الناتج عن طفرة NPM1 (mNPM1) المتكررة أو المقاومة للعلاج. يخضع طلب تسجيل دواء جديد إضافي (sNDA) للمراجعة بموجب برنامج مراجعة الأورام الآنية (RTOR) التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وقد تم تحديد تاريخ بدء العمل بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) في 25 أكتوبر 2025. يتيح قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة مراجعة أكثر كفاءة وتعاونًا وثيقًا بين الجهة الراعية وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية طوال عملية التقديم.

يسرّنا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منحت مراجعةً أوليةً لطلبنا الخاص بالأدوية الجديدة (sNDA) في علاج سرطان الدم النقوي الحاد (R/R mNPM1 AML)، وهو طلبٌ يستند إلى الموافقة الأولية على دواء Revuforj لعلاج سرطان الدم الحاد (R/R) مع انتقال جين KMT2A في عام 2024، كما صرّح مايكل أ. ميتزجر، الرئيس التنفيذي. وأضاف: "تتمتع سينداكس بمكانةٍ فريدةٍ تُمكّنها من مواصلة قيادة هذه الفئة العلاجية الجديدة والمثيرة، بفضل مثبط مينين الأول والأفضل في فئته، مدعومًا ببياناتٍ محوريةٍ شاملةٍ تغطي أوسع شريحةٍ من المرضى، وقاعدةٍ متينةٍ راسخةٍ بالفعل بين الأطباء والجهات الدافعة وأصحاب المصلحة الرئيسيين الآخرين".

ريفوفوري هو مثبط مينين فموي من الدرجة الأولى، وقد وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عام ٢٠٢٤ لعلاج سرطان الدم الحاد R/R مع انتقال جين KMT2A لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر سنة واحدة فما فوق. في حال الموافقة على طلب دواء جديد (sNDA)، سيوسع نطاق استخدام ريفوفوري ليشمل مرضى سرطان الدم النخاعي الحاد R/R الذين لديهم طفرة في الجين NPM1، وهو الطفرة الجينية الأكثر شيوعًا في سرطان الدم النخاعي الحاد. ويدعم طلب دواء جديد (sNDA) بيانات محورية إيجابية من تجربة AUGMENT-101 على ريفوفوريب لدى مرضى سرطان الدم النخاعي الحاد R/R mNPM1. نُشرت نتائج هذه الدراسة في مجلة Blood في مايو ٢٠٢٥، وعُرضت في المؤتمر السنوي للجمعية الأوروبية لأمراض الدم (EHA) في يونيو ٢٠٢٥.

حول طفرة NPM1 (mNPM1) في سرطان الدم النقوي الحاد (AML)

الطفرات في جين NPM1 هي أكثر التغيرات الجينية شيوعًا لدى البالغين المصابين بسرطان الدم النخاعي الحاد، حيث تحدث في حوالي 30% من الحالات. تلعب الطفرات في هذا الجين دورًا حاسمًا في تطور سرطان الدم النخاعي الحاد المتحور NPM1 (mNPM1)، وهو سرطان دم عدواني يرتبط بمعدلات عالية من الانتكاس. يعاني المرضى المصابون بسرطان الدم النخاعي الحاد المتكرر أو المقاوم للعلاج mNPM1 من تشخيص سيئ وحاجة حرجة غير ملباة. على غرار سرطان الدم الحاد المعاد ترتيبه KMT2A، يعتمد mNPM1 AML بشكل كبير على تفاعل مينين-KMT2A، وقد ثبت أن تعطيل هذا التفاعل يؤدي إلى انخفاض تنظيم بعض الجينات المسببة لسرطان الدم. يتم تشخيص mNPM1 AML بشكل روتيني من خلال تقنيات الفحص المتاحة حاليًا. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة تستهدف بشكل انتقائي آليات المرض الكامنة التي تسبب mNPM1 AML.