أظهرت البيانات المختبرية أن الفيروس الغدي المرتبط ذاتي التكميل من النوع 9 (scAAV9) مكّن من زيادة التعبير عن بروتين MeCP2 بمقدار 30 ضعفًا تقريبًا مقارنةً بالفيروس الغدي المرتبط أحادي السلسلة من النوع 9 (ssAAV9)، مما يدعم القدرة على توصيل TSHA-102 بشكل فعال إلى الجهاز العصبي المركزي عن طريق الحقن داخل القراب القطني.

يُعدّ MiniMeCP2 قابلاً للمقارنة وظيفيًا مع MeCP2 كامل الطول من حيث الوظائف الجزيئية والكيميائية الحيوية، حيث يُظهر كلا البروتينين تعبيرًا مستقرًا ومماثلاً في الخلايا العصبية

تؤكد البيانات بشكل إضافي صحة اختيار scAAV9 وminiMeCP2 في بنية TSHA-102 وتوفر دعمًا ترجميًا لبيانات المرحلة الأولى/الثانية من الجزء أ من دراسة REVEAL السريرية على مرضى متلازمة ريت

دالاس، 27 أبريل 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة تايشا للعلاجات الجينية (ناسداك: TSHA) (تايشا أو الشركة)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات جينية تعتمد على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV) للأمراض أحادية الجين الحادة التي تصيب الجهاز العصبي المركزي، اليوم أنها ستعرض بيانات ما قبل السريرية جديدة من دراسة مقارنة مباشرة بين TSHA-102 (scAAV9-mini MeCP2 ) وبنية ssAAV9 مماثلة تحتوي على جين MECP2 كامل الطول في نماذج الخلايا العصبية. وسيتم عرض هذه البيانات خلال عرض ملصق في الاجتماع السنوي القادم للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT)، الذي سيعقد في بوسطن في الفترة من 11 إلى 15 مايو 2026.

يُعدّ TSHA-102 علاجًا جينيًا قائمًا على ناقل scAAV9، ويخضع حاليًا للتقييم السريري لمتلازمة ريت، حيث يحمل جين MECP2 وظيفيًا مصغرًا، وهي ميزة تصميمية أساسية تدعم كفاءة النقل الجيني واستقراره. تتوافق البيانات المعروضة مع مقارنات النواقل المنشورة سابقًا، والتي تُظهر أن ناقل scAAV9 يُحفّز تعبيرًا أعلى بكثير لبروتين MeCP2 مقارنةً بناقل ssAAV9، مما يدعم قدرة شركة Taysha على إيصال TSHA-102 بفعالية إلى الجهاز العصبي المركزي باستخدام طريقة حقن نخاعية قطنية طفيفة التوغل. إضافةً إلى ذلك، تُظهر البيانات أن بروتين miniMeCP2 يُضاهي بروتين MeCP2 كامل الطول وظيفيًا من حيث الوظائف الجزيئية والكيميائية الحيوية، ويُظهر تعبيرًا مستقرًا ومماثلًا في الخلايا العصبية.

أوضح الدكتور سوكومار ناجيندران، رئيس قسم البحث والتطوير في شركة تايشا، قائلاً: "تُظهر هذه النتائج أن بروتين miniMeCP2 يُضاهي بروتين MeCP2 كامل الطول من الناحية الوظيفية، وأن ناقل scAAV9 يُتيح إنتاجًا أعلى بكثير من البروتين، حيث يُوفر ما يصل إلى 30 ضعفًا من MeCP2 مقارنةً ببنية ssAAV9 المُماثلة في نماذج الخلايا العصبية. كما أن كفاءة النقل المُحسّنة والاستقرار الجينومي المُعزز لناقل scAAV9 يدعمان قدرتنا على توصيل TSHA-102 بفعالية إلى الجهاز العصبي المركزي باستخدام طريقة حقن نخاعي قطني طفيفة التوغل. والأهم من ذلك، تُقدم هذه البيانات تأكيدًا آليًا مباشرًا لتصميم البنية المُميزة لـ TSHA-102، وتُوفر دعمًا سريريًا للمكاسب الوظيفية المبكرة والمستدامة والمتزايدة التي تم إثباتها بعد العلاج بـ TSHA-102 في الجزء (أ) من تجارب المرحلة الأولى/الثانية REVEAL. ونتطلع إلى نشر بيانات السلامة والفعالية على المدى الطويل من الجزء (أ) من تجارب المرحلة الأولى/الثانية REVEAL في وقت لاحق من هذا الربع."

تفاصيل عرض الملصق كالتالي :

العنوان : التعبير الفائق عن الفيروس الغدي المرتبط ذاتي التكميل والوظائف المتقاربة لبروتين MECP2 المصغر والكامل يدعمان تصميم العلاج الجيني TSHA-102 لمتلازمة ريت

مقدم العرض : ريان شاباريان، كبير العلماء في مجال التحليلات الحيوية، في شركة تايشا للعلاجات الجينية

موعد ووقت جلسة عرض الملصقات : الخميس 14 مايو من الساعة 5:00 إلى 6:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة

الجلسة : استقبال الملصقات

رقم الملصق : 3481

يمكن الاطلاع على تفاصيل إضافية حول الاجتماع على الموقع الإلكتروني للاجتماع السنوي لجمعية ASGCT.

حول TSHA-102
TSHA-102 هو علاج تجريبي لنقل الجينات، يعتمد على ناقل AAV9، ويُعطى داخل القراب، ويخضع حاليًا للتقييم السريري لمتلازمة ريت. صُمم TSHA-102 كعلاج لمرة واحدة، ويهدف إلى معالجة السبب الجيني الجذري للمرض عن طريق إيصال شكل وظيفي من بروتين MECP2 إلى خلايا الجهاز العصبي المركزي. يستخدم TSHA-102 تقنية جديدة تُسمى عنصر التنظيم الذاتي المستجيب للـ miRNA (miRARE)، والمصممة للتحكم في مستويات MECP2 في الجهاز العصبي المركزي على مستوى كل خلية على حدة، دون خطر فرط التعبير. حصل TSHA-102 على تصنيفات العلاج المبتكر، والعلاج المتقدم في الطب التجديدي، والمسار السريع، ودواء اليتيم، ودواء الأمراض النادرة لدى الأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتصنيف دواء اليتيم من المفوضية الأوروبية، وتصنيف مسار الترخيص والوصول المبتكر من وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية.

حول متلازمة ريت
متلازمة ريت اضطراب عصبي نمائي نادر، ينتج عن طفرات في جين MECP2 المرتبط بالكروموسوم X، والذي يُشفّر بروتين MeCP2 (بروتين ربط ميثيل CpG 2)، وهو بروتين أساسي لتنظيم وظائف الخلايا العصبية والتشابكات العصبية في الدماغ. تتميز هذه المتلازمة بفقدان القدرة على التواصل ووظائف اليد، وبطء أو تراجع النمو، وضعف الحركة والتنفس، ونوبات صرع، وإعاقات ذهنية، وقصر متوسط العمر المتوقع. ينقسم تطور متلازمة ريت إلى أربع مراحل رئيسية، تبدأ بتوقف النمو المبكر بين عمر 6 و18 شهرًا، يليه تراجع سريع، ثم مرحلة استقرار، وأخيرًا تدهور حركي متأخر. تُصيب متلازمة ريت الإناث بشكل رئيسي، وهي من أكثر الأسباب الوراثية شيوعًا للإعاقة الذهنية الشديدة. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتعديل مسار المرض ومعالجة السبب الوراثي الجذري له. يُقدّر أن متلازمة ريت الناتجة عن طفرة MECP2 ممرضة أو يُحتمل أن تكون ممرضة تُصيب ما بين 15,000 و20,000 مريض في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة.

نبذة عن شركة تايشا للعلاجات الجينية
شركة تايشا للعلاجات الجينية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: TSHA) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، تركز على تطوير علاجات جينية تعتمد على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV) لعلاج الأمراض الوراثية الشديدة التي تصيب الجهاز العصبي المركزي. ويجري حاليًا تطوير برنامجها السريري الرائد TSHA-102 لعلاج متلازمة ريت، وهي اضطراب نادر في النمو العصبي، ولا توجد علاجات معتمدة لتعديل مسار المرض تعالج السبب الجيني الجذري له. وبتركيزها الفريد على تطوير أدوية ثورية، تهدف تايشا إلى تلبية الاحتياجات الطبية الملحة غير الملباة وتحسين حياة المرضى ومقدمي الرعاية لهم بشكل جذري. يتمتع فريق إدارة الشركة بخبرة مثبتة في تطوير وتسويق العلاجات الجينية. وتستفيد تايشا من هذه الخبرة، وعملية التصنيع الخاصة بها، وغلاف AAV9 المُثبت سريريًا وتجاريًا، في مسعى منها لتسريع نقل العلاجات من المختبر إلى سرير المريض. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.tayshagtx.com .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتُستخدم كلمات مثل "يتوقع" و"يعتقد" و"يأمل" و"ينوي" و"يُخطط" و"يُتوقع" و"يُخطط" و"مستقبلي" أو تعابير مشابهة لتحديد البيانات الاستشرافية. وتشمل هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بإمكانية تأثير TSHA-102 ومرشحي منتجات Taysha الآخرين إيجابًا على جودة الحياة وتغيير مسار المرض لدى المرضى الذين تسعى Taysha لعلاجهم، والتوقيت المتوقع للإبلاغ عن بيانات السلامة والفعالية طويلة الأجل من الجزء (أ) من تجارب REVEAL من المرحلة 1/2، وقدرة scAAV9 على توصيل TSHA-102 بفعالية إلى الجهاز العصبي المركزي باستخدام الحقن داخل القراب القطني. وتستند هذه البيانات الاستشرافية إلى توقعات الإدارة الحالية، وتخضع لمخاطر وشكوك متنوعة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا وسلبيًا عن تلك المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات الاستشرافية. وبناءً على ذلك، لا تُشكّل هذه البيانات التطلعية ضمانات للأداء المستقبلي، ويُنصح بعدم الاعتماد عليها بشكل مفرط. ترد تفاصيل المخاطر المتعلقة بأعمال شركة تايشا في ملفات الشركة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك تقريرها السنوي على النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمتاح على موقع الهيئة الإلكتروني www.sec.gov . وسيتم توفير معلومات إضافية في ملفات أخرى تُقدّمها تايشا إلى الهيئة من حين لآخر. وتُعتبر هذه البيانات التطلعية سارية فقط اعتبارًا من تاريخها، وتُخلي تايشا مسؤوليتها عن أي التزام بتحديثها إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

للتواصل مع الشركة:
هايلي كولينز
مدير أول، الاتصالات المؤسسية وعلاقات المستثمرين
شركة تايشا للعلاجات الجينية
hcollins@tayshagtx.com

للتواصل الإعلامي:
كارولين هاولي
بداية الاستحضار
Carolyn.hawley@inizioevoke.com