• تطوير مجموعة من منتجات CAR-T المرشحة للاستخدام في الجسم الحي لتطبيقات الأورام والمناعة، والتي تتميز بنهج توصيل mRNA/LNP الموجه لـ CD7
• يجمع المرشح الرئيسي TPST-4003 بين تقنية توصيل mRNA/LNP الخاصة والموجهة إلى CD7 وبنية CAR مزدوجة الاستهداف CD19/BCMA التي تم التحقق من صحتها سريريًا لدعم إعادة ضبط سلالة الخلايا البائية على نطاق واسع عبر مؤشرات متعددة
• من المتوقع أن تشمل أول تجربة سريرية بمبادرة من الباحثين حوالي 10 مرضى يعانون من أمراض المناعة الذاتية في الجهاز العصبي، بما في ذلك الوهن العضلي الشديد والتصلب المتعدد، مع توقع إعطاء الجرعة الأولى للمرضى في الربع الأخير من عام 2026 وتوقع الحصول على البيانات السريرية الأولية في النصف الأول من عام 2027
  

بريزبن، كاليفورنيا، 15 يوليو/تموز 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة تيمبست ثيرابيوتكس (ناسداك: TPST) ("تيمبست")، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير مجموعة من منتجات الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T)، اليوم عن تفاصيل منصتها المتطورة لعلاج الخلايا التائية المعدلة وراثيًا داخل الجسم الحي. وتخطط الشركة لبدء تجربة سريرية أولية بقيادة الباحثين على TPST-4003، وهو منتجها الرائد في علاج الخلايا التائية المعدلة وراثيًا داخل الجسم الحي، وذلك على مرضى يعانون من أمراض المناعة الذاتية في الجهاز العصبي، مع التركيز مبدئيًا على الوهن العضلي الوبيل والتصلب المتعدد. ومن المتوقع أن تشمل الدراسة حوالي 10 مرضى، على أن تبدأ أولى جرعات العلاج للمرضى في الربع الأخير من عام 2026.

يجمع TPST-4003 بين منصة توصيل جزيئات mRNA النانوية الدهنية من الجيل التالي والموجهة لـ CD7 ("CD7-tLNP") من شركة Tempest، وبنية مستقبلات المستضدات الخيمرية ("CAR") ثنائية الاستهداف لمستضد نضوج الخلايا البائية CD19 ("CD19/BCMA") المستخدمة في TPST-2003، وهو برنامج CAR-T في المرحلة السريرية للشركة. وتُقدم البيانات السريرية المؤقتة للمرحلتين 1/2أ، التي تم الحصول عليها باستخدام TPST-2003 والتي تُظهر تحقيق معدل استجابة كاملة بنسبة 100%، إلى جانب نجاح تصنيعه في الولايات المتحدة، دعمًا هامًا لبنية CAR الأساسية، مما يُرسي أساسًا متينًا لـ TPST-4003.

صرّح الدكتور مات أنجيل، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة تمبست: "يسرّنا الإعلان عن إعطاء الأولوية الاستراتيجية لجيلنا القادم من علاجات CAR-T داخل الجسم الحي ، وخطتنا لتطوير TPST-4003 تمهيدًا لإعطاء أول جرعة للمرضى في وقت لاحق من هذا العام. نعتقد أن منصتنا المتميزة لعلاجات CAR-T داخل الجسم الحي ستتيح تغطية أوسع للخلايا التائية المستهدفة، وتدعم إمكانية تكرار الجرعات على نطاق واسع بمجرد تطويرها وتسويقها، مما يعزز جاذبية علاج CAR-T داخل الجسم الحي تجاريًا في المستقبل. يتم تصميم TPST-4003، المنتج الرائد في خط إنتاجنا، لتمكين استنزاف وإعادة ضبط سلالة الخلايا البائية على نطاق واسع من خلال بنيته التي تستهدف CD19/BCMA بشكل مزدوج، بهدف تحقيق فعالية واستدامة محسّنة مقارنةً بنهج CAR أحادي الهدف. نتطلع إلى تطوير TPST-4003 سريريًا في وقت لاحق من هذا العام."

تجربة سريرية مخططة بمبادرة من الباحث لـ TPST-4003

من المتوقع أن تُقيّم أول تجربة سريرية مُخطط لها، والتي يبادر بها الباحثون، دواء TPST-4003 على حوالي 10 مرضى يعانون من أمراض المناعة الذاتية في الجهاز العصبي، مع التركيز مبدئيًا على الوهن العضلي الشديد والتصلب المتعدد. وقد شمل التخطيط الأولي للدراسة مناقشات مع ستة مراكز سريرية مُحتملة وباحثين رئيسيين ذوي خبرة في أمراض المناعة الذاتية العصبية. وتتوقع الشركة بدء تسجيل المرضى وبدء إعطاء الجرعات في الربع الأخير من عام 2026.

من المتوقع أن تقيّم الدراسة السلامة، والحركية الخلوية، والنشاط الدوائي بعد الجرعة الأولية. تشمل التقييمات الرئيسية المتوقعة الأحداث الضائرة الناجمة عن العلاج والأحداث الضائرة الخطيرة؛ وتوليد وتكاثر خلايا CD4+ وCD8+ CAR-T وخلايا CD56+ CAR-NK في الدم المحيطي؛ وعدد نسخ جين CAR؛ وعمق وحركية استنزاف خلايا B من نوع CD19+ وإعادة تكوين مجموعات فرعية من خلايا B. عند الاقتضاء سريريًا، قد تشمل التقييمات الاستكشافية أيضًا الكشف عن الخلايا المناعية الإيجابية لـ CAR في السائل النخاعي وتقييم استنزاف خلايا B في الأنسجة اللمفاوية.

سيتم تقييم النشاط السريري الخاص بكل مرض باستخدام معايير معتمدة. من المتوقع الحصول على بيانات السلامة والديناميكية الدوائية الأولية من المرضى الأوائل في النصف الأول من عام 2027، يليها تحديث سريري مؤقت يتضمن بيانات السلامة والديناميكية الدوائية والفعالية الأولية في النصف الثاني من عام 2027.

تستفيد برامج ما قبل السريرية الإضافية من حمولات متطورة وتُنشئ مجموعة علاجية معيارية بتقنية CAR-T داخل الجسم الحي . وتشمل هذه البرامج TPST-001 لعلاج الأورام الدموية الخبيثة غير المرتبطة بالخلايا البائية، وTPST-002 لعلاج الأورام الصلبة.

يتم تصميم منصة CAR-T داخل الجسم الحي من شركة Tempest، CD7-tLNP، لتوسيع إمكانات الجيل التالي من علاج CAR-T داخل الجسم الحي من خلال ثلاثة عوامل تمييز أساسية:

• نطاق أوسع للخلايا التائية: يجري تصميم هذه المنصة لاستهداف كلٍ من الخلايا التائية CD4+ والخلايا التائية CD8+ بكفاءة، وذلك من خلال استهداف التعبير الواسع عن مستقبلات المستضدات الخيمرية (CAR) عبر المحركات الخلوية الرئيسية للمناعة المستدامة. ويهدف هذا التفاعل الشامل مع الخلايا التائية إلى دعم استجابة علاجية أكثر توازناً وفعالية.
• منطق توصيل مُحسَّن: يجري تصميم ربيطة استهدافية مُتمايزة، مُقترنة بامتصاص خلوي سريع وحمولة mRNA مُحسَّنة كيميائيًا، لزيادة التوصيل داخل الخلايا والتعبير عن بروتين CAR إلى أقصى حد. يستهدف كل من mRNA المُعدَّل بالنيوكليوزيد وبنية التركيب المُحسَّنة معًا تقليل استشعار المناعة الفطرية، وإطالة نشاط mRNA الوظيفي، والتعبير القوي والعابر عن CAR، مما يُحسِّن كفاءة التوصيل مع الحفاظ على مزايا النهج الحيوي .
• العلاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا القابلة للتطوير في الجسم الحي : من خلال زيادة التعبير عن مستقبلات الخلايا التائية المعدلة وراثيًا على أساس كل جسيم، يتم تصميم المنصة لتحقيق نشاط بيولوجي ذي مغزى بجرعات أقل، مما يدعم تحسين كفاءة التصنيع، وخفض تكلفة السلع، وإمكانية العلاج القابل للتطوير والتكرار.
  
  

ونعتقد مجتمعين أن هذه القدرات قد تجعل منصة CD7-tLNP حلاً متميزاً للجيل القادم من علاجات CAR-T في الجسم الحي .

حول TPST-4003

TPST-4003 هو منتج مرشح للعلاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T) يستهدف CD19/BCMA بشكل مزدوج في مرحلة ما قبل التجارب السريرية، ويجمع بين تقنية توصيل mRNA/LNP الخاصة التي تستهدف CD7 وبنية CAR ثنائية الهدف مُثبتة سريريًا، والمستخدمة في برنامج TPST-2003 CAR-T التابع للشركة. يستهدف TPST-4003 استنزاف وإعادة ضبط مجموعة واسعة من سلالات الخلايا البائية، وهو مصمم لعلاج مجموعة من أمراض المناعة الذاتية والأورام، بما في ذلك مبدئيًا الوهن العضلي الشديد والتصلب المتعدد.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية (بما في ذلك بالمعنى المقصود في المادة 21E من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة، والمادة 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة)، تتعلق بشركة تمبست. قد تتناول هذه البيانات الأهداف والنوايا والتوقعات المتعلقة بالخطط والاتجاهات والأحداث ونتائج العمليات أو الوضع المالي المستقبلي، أو غير ذلك، استنادًا إلى المعتقدات الحالية لإدارة تمبست، بالإضافة إلى الافتراضات التي وضعتها الإدارة والمعلومات المتاحة لها حاليًا. تشمل البيانات التطلعية عمومًا البيانات ذات الطبيعة التنبؤية والتي تعتمد على أحداث أو ظروف مستقبلية أو تشير إليها، وتتضمن كلمات مثل "قد"، "سوف"، "ينبغي"، "يمكن"، "نتوقع"، "نتنبأ"، "نخطط"، "من المرجح"، "نعتقد"، "نقدر"، "نتوقع"، "ننوي"، "نهدف"، "نقترح"، "نستهدف" وغيرها من التعبيرات المماثلة. جميع البيانات التي لا تمثل حقائق تاريخية هي بيانات تطلعية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات فيما يتعلق بما يلي: تحديد شركة تمبست لأولوياتها الاستراتيجية لبرنامج منصة CAR-T داخل الجسم الحي من الجيل التالي؛ والتقدم والتطوير والتصميم والفوائد المحتملة والتمييز بين TPST-4003 وTPST-001 وTPST-002 ومنصة CD7-tLNP الخاصة بشركة تمبست؛ والتجربة السريرية المخطط لها التي يبدأها الباحثون لـ TPST-4003، بما في ذلك فئة المرضى المتوقعة، ودواعي الاستعمال، وعدد المرضى، وتوقيت تسجيل أول مريض وتحديد الجرعة، والتقييمات المتوقعة، والتوقيت المتوقع وطبيعة البيانات السريرية الأولية والمؤقتة؛ والقدرة المحتملة لـ TPST-4003 على تمكين استنفاد وإعادة ضبط سلالة الخلايا البائية على نطاق واسع، وتحقيق فعالية أو استدامة محسّنة مقارنةً بنهج CAR أحادي الهدف؛ وقابلية التوسع المحتملة، وتكرار الجرعات، وكفاءة التصنيع، وفوائد تكلفة البضائع، والجاذبية التجارية لنهج CAR-T داخل الجسم الحي الخاص بشركة تمبست؛ وإمكانية تطبيق منصة تمبست ومرشحي منتجاتها عبر مؤشرات أمراض المناعة الذاتية والأورام؛ وقدرة تمبست على تحقيق الخطط التشغيلية. تستند جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي إلى توقعات شركة تمبست الحالية وتقديراتها وتنبؤاتها بشأن قطاعها، بالإضافة إلى معتقدات الإدارة الحالية وتوقعاتها للأحداث المستقبلية، وذلك اعتبارًا من اليوم فقط، وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا وسلبيًا عن تلك المذكورة صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر، حاجة شركة تمبست إلى رأس مال إضافي لتمويل برامجها وعملياتها المخطط لها، والاستمرار في العمل كشركة قائمة؛ وبيانات السلامة أو الفعالية غير المتوقعة التي تُلاحظ خلال التجارب ما قبل السريرية أو السريرية؛ واحتمالية ألا تكون نتائج التجارب السريرية والدراسات ما قبل السريرية السابقة مؤشرًا بالضرورة على النتائج المستقبلية؛ وقد لا تكون النتائج السابقة مؤشرًا على النتائج المستقبلية؛ وانخفاض معدلات تفعيل مواقع التجارب السريرية أو التسجيل فيها عن المتوقع؛ وفقدان الكوادر الرئيسية؛ والتغيرات في المنافسة المتوقعة أو القائمة؛ والتغيرات في البيئة التنظيمية؛ والمخاطر المتعلقة بالتقلبات وعدم اليقين في أسواق رأس المال لشركات التكنولوجيا الحيوية؛ والتقاضي غير المتوقع أو النزاعات الأخرى. هذه العوامل وغيرها قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المذكورة صراحةً أو ضمنًا. تُناقش هذه العوامل، سواءً كانت صريحة أو ضمنية، بمزيد من التفصيل في قسم "عوامل الخطر" من التقرير السنوي لشركة تمبست على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية ("SEC") في 30 مارس 2026، وفي وثائق أخرى تُقدمها تمبست من حين لآخر إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تلتزم تمبست بمراجعة أو تحديث أي بيان تطلعي، أو تقديم أي بيانات تطلعية أخرى، سواءً كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل وجهة نظر تمبست في أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي، ولا ينبغي الاعتماد عليها كتنبؤ بالأحداث المستقبلية. في ضوء ما سبق، يُنصح المستثمرون بعدم الاعتماد على أي بيان تطلعي عند التوصل إلى أي استنتاج أو اتخاذ أي قرار استثماري بشأن أي أوراق مالية لشركة تمبست.

جهات الاتصال بالمستثمرين:

سيلفيا ويلر
مستشارو ويلهاوس لعلوم الحياة
swheeler@wheelhouselsa.com

ألجانا رينولدز
مستشارو ويلهاوس لعلوم الحياة
areynolds@wheelhouselsa.com