حقق جميع المرضى الذين خضعوا للتقييم تحسناً في العديد من السمات المميزة لـ
اعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بـ MYBPC3

استمرت الفوائد لدى مرضى المجموعة الأولى لمدة تصل إلى عامين؛ بينما أظهر مرضى المجموعة الثانية تحسناً أكبر في الأعراض ووظائف القلب في وقت مبكر.

حصل عقار TN-201 على تصنيف PRIME من وكالة الأدوية الأوروبية؛ وتم قبول استخدامه لدى الأطفال في عملية مبادئ الأدلة الخاصة بالأمراض النادرة التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

ستعقد إدارة شركة تينايا مؤتمراً عبر الإنترنت لمراجعة النتائج في تمام الساعة 8:00 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة / 5:00 صباحاً بتوقيت المحيط الهادئ

جنوب سان فرانسيسكو، كاليفورنيا، 3 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة تينايا ثيرابيوتكس (ناسداك: TNYA) عن بيانات سلامة وفعالية مؤقتة جديدة واعدة من المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية MyPEAK™-1 لعقار TN-201. ويجري تطوير TN-201 لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بجين MYBPC3 ، وهي حالة مرضية ناتجة عن انخفاض مستويات بروتين ربط الميوسين C (MyBP-C).

تستند البيانات المُعلنة اليوم إلى نتائج مرحلية عُرضت سابقًا، مع متابعة لمدة تتراوح بين 78 و104 أسابيع لثلاثة مرضى تلقوا العلاج الجيني TN-201 بجرعة 3E13 vg/kg (المجموعة 1)، ومتابعة لمدة تتراوح بين 26 و52 أسبوعًا لأربعة مرضى تلقوا العلاج نفسه بجرعة 6E13 vg/kg (المجموعة 2). ومن بين النتائج الجديدة حتى تاريخ جمع البيانات في مايو 2026، أظهر المرضى الستة الذين خضعوا لتقييم فعالية العلاج تحسنًا في العديد من المؤشرات السريرية للمرض، بما في ذلك قياسات تضخم عضلة القلب باستخدام تخطيط صدى القلب، ومؤشر واحد أو أكثر من مؤشرات شدة الأعراض. إضافةً إلى ذلك، شهد ثلاثة مرضى، من بينهم اثنان من مجموعة الجرعة العالية، تحسنًا في القدرة على ممارسة الرياضة بمقدار مؤشر واحد على الأقل.

"من المشجع رؤية تحسن مستمر في أعراض المرضى وقدرتهم الوظيفية ومؤشرات تضخم عضلة القلب - السمة الرئيسية لمرضهم - في دراسة MyPEAK-1. يُعرَّف اعتلال عضلة القلب الضخامي بتضخم البطين الأيسر نتيجة زيادة سمك عضلة القلب، لذا فإن انخفاض كتلة عضلة القلب لدى جميع المرضى بعد العلاج بـ TN-201 يشير إلى حدوث إعادة تشكيل للقلب بمرور الوقت"، هذا ما صرّح به الدكتور ويت تينغلي، كبير المسؤولين الطبيين في شركة تينايا. "ومن الجدير بالذكر أيضًا في هذه البيانات المُحدَّثة استمرار الاستجابات التي لوحظت في المجموعة الأولى، والمؤشرات المبكرة التي تُشير إلى أن المرضى الذين يتلقون جرعات أعلى يحققون تغييرات جوهرية بشكل أسرع. وبناءً على ذلك، يُظهر TN-201 أدلة متزايدة على فائدته في مجموعة المرضى الذين يعانون من مرض شديد."

النتائج الأولية من التجربة السريرية MyPEAK-1 المرحلة 1ب/2
تهدف التجربة السريرية MyPEAK-1 من المرحلة 1ب/2 إلى تقييم سلامة وتحمل جرعة واحدة من العلاج الجيني TN-201 بجرعتين مختلفتين. جميع المرضى المسجلين في MyPEAK-1 كانوا يعانون من اعتلال عضلة القلب الضخامي غير الانسدادي الشديد، مع تضخم ملحوظ وأعراض قصور القلب رغم تلقيهم العلاج القياسي. تشمل البيانات المُعلنة اليوم نتائج السلامة لجميع المرضى السبعة الذين تلقوا الجرعة حتى الآن، بالإضافة إلى نتائج الخزعة ونقاط نهاية الفعالية لستة مرضى (ثلاثة من كل مجموعة). جميع المرضى، باستثناء المريض رقم 5 من المجموعة 2، أكملوا جميع الزيارات وما زالوا مشاركين في التجربة.

• أدى العلاج بـ TN-201 إلى تحسين العديد من المؤشرات السريرية للمرض لدى جميع المرضى الذين خضعوا للتقييم. ورغم الحاجة إلى مزيد من المتابعة، تشير النتائج إلى أن الجرعة الأعلى البالغة 6E13 vg/kg قد تُحقق فائدة سريرية مماثلة أو أكبر في وقت مبكر بعد الجرعة.
  • تحسن مستوى التروبونين القلبي، وهو عامل خطر معروف للإصابة بأمراض القلب أو الوفاة، أو ظل مستقرًا لدى خمسة من ستة مرضى، كما تحسن مستوى NT-pro BNP، وهو مقياس لإجهاد عضلة القلب، لدى ثلاثة مرضى.
  • أظهرت قياسات تخطيط صدى القلب لبنية البطين الأيسر انخفاضات في العديد من قياسات تضخم البطين الأيسر، وهي سمة مميزة لمرض اعتلال عضلة القلب الضخامي.
    • حقق جميع المرضى الستة الذين تم تقييمهم انخفاضات في مؤشر كتلة البطين الأيسر (LVMI)، وأظهر خمسة من الستة انخفاضات في واحد أو أكثر من مقاييس سمك الجدار.
    • استمر انخفاض مؤشر كتلة البطين الأيسر لمدة عامين بالنسبة لأول مريضين من المجموعة الأولى.
    • لوحظ انخفاض في عدد المرضى في المجموعة الثانية في وقت مبكر بعد الجرعة مقارنة بمرضى المجموعة الأولى.

• من بين جميع المرضى الستة، أدى العلاج باستخدام TN-201 إلى تقليل عبء الأعراض كما تم تقييمه إما من خلال تصنيف جمعية القلب في نيويورك (NYHA)، وهو تقييم الطبيب لتأثير أعراض قصور القلب على أنشطة الحياة اليومية، و/أو استبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس (KCCQ)، وهي أداة معتمدة لقياس الحالة الصحية وعبء الأعراض ونوعية الحياة بين مرضى اعتلال عضلة القلب الضخامي.
  • تحسّن تصنيف جمعية القلب في نيويورك (NYHA) بمقدار درجة واحدة على الأقل لدى خمسة من ستة مرضى عولجوا بدواء TN-201. أصبح جميع المرضى الخمسة الآن من الفئة الأولى، ولم يعودوا يعانون من أعراض قصور القلب التي تعيق أنشطتهم اليومية. أما المريض السادس، فقد بقيت حالته مستقرة حتى آخر زيارة له.
  • أظهر أربعة من ستة مرضى تحسناً ملحوظاً في الأعراض ونوعية الحياة، حيث تحسنت نتائج ملخص نتائج مقياس جودة الحياة السريرية لمرضى سرطان القلب (KCCQ-CSS) بما يتراوح بين 12 و56 نقطة عن خط الأساس. ويُعتبر أي تغيير بمقدار 5 نقاط أو أكثر في نتائج مقياس KCCQ-CSS فرقاً ذا أهمية سريرية.
    • أظهر المرضى الثلاثة القابلون للتقييم في المجموعة الثانية الذين تلقوا TN-201 بجرعة 6E13 vg/kg تحسنًا في KCCQ-CSS بمتوسط زيادة قدرها 36 نقطة.
  • تم تقييم القدرة الوظيفية عن طريق اختبار المشي لمدة ست دقائق (6MWT) واختبار الجهد القلبي الرئوي (CPET) وتحسنت من خلال واحد على الأقل من القياسين في ثلاثة مرضى.
    • أظهر ثلاثة مرضى تحسناً ملحوظاً وفقاً لاختبار المشي لمدة ست دقائق، حيث تراوحت الزيادة في المسافة المقطوعة عن خط الأساس بين 50 و255 متراً عند آخر زيارة. اثنان من هؤلاء المرضى الثلاثة كانا من المجموعة الثانية.
    • تعتبر الزيادة بمقدار 30 متراً ذات أهمية سريرية.
    • أظهر المريض رقم 4 من المجموعة الثانية تحسناً ذا دلالة سريرية في ذروة استهلاك الأكسجين (pVO2). لم تكن نتائج اختبار الجهد القلبي الرئوي (CPET) بعد عام واحد متاحة حتى تاريخ قطع البيانات في مايو 2026 لمرضى المجموعة الثانية المتبقين.
    • قد تكون هذه التحسينات الوظيفية مجتمعة في المجموعة الثانية مؤشراً على استجابة الجرعة.
      
      
      

• أظهرت النتائج من خزعات القلب المتسلسلة التي تم أخذها عند خط الأساس أو الأسبوع 8 ومرة أخرى بعد الجرعة أو الأسبوع 52 أن نقل الحمض النووي TN-201 والتعبير عن mRNA كان قويا، وزادت مستويات بروتين MyBP-C بمعدل 4٪ بمرور الوقت.
  • تم قياس تغيرات مستوى البروتين باستخدام مطياف الكتلة بالكروماتوغرافيا السائلة (LCMS) بعد معايرته بسلسلة الميوسين الثقيلة (MYH). أظهرت أحدث التقييمات ارتفاع مستويات MyBP-C لدى أربعة من ستة مرضى. ويُعتقد أن التباين الطبيعي في التعبير الجيني بين خزعات الأنسجة الفردية قد ساهم في انخفاض الفروقات لدى المريضين المتبقيين.

• كان دواء TN-201 جيد التحمل بشكل عام عند جرعتي 3E13 vg/kg و 6E13 vg/kg، ولم تُسجّل أي أحداث سلامة جديدة مرتبطة به منذ قراءة البيانات السابقة. لم تُلاحظ أي سمية تحدّ من الجرعة، وقد خفّض جميع المرضى جرعات الأدوية المثبطة للمناعة تدريجيًا.
  • أدت التعديلات التي أجريت على المراقبة وكبت المناعة خلال المجموعة 1 إلى تقليل أسرع للجرعات وجرعات تراكمية أقل من الكورتيكوستيرويد في المجموعة 2، على الرغم من ارتفاع جرعة TN-201.

تواصل شركة تينايا تسجيل البالغين بجرعة 6E13 vg/kg لتقييم سلامة وفعالية الدواء بناءً على الملاحظات التي تم الحصول عليها حتى الآن لتحديد الجرعة المناسبة. تشمل الخطوات التالية لبرنامج تطوير TN-201 مشاركة بيانات متابعة طويلة الأجل إضافية لكلا مستويي الجرعة في النصف الثاني من عام 2026. كما تتواصل تينايا مع الجهات التنظيمية للتوصل إلى توافق في الآراء بشأن الدراسات المحورية لـ TN-201.

أعلنت الشركة اليوم أن TN-201 قد حصل على تصنيف PRIority MEdicine (PRIME) من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وأن TN-201 لعلاج المرضى الأطفال المصابين بـ HCM المرتبط بـ MYBPC3 قد تم قبوله في عملية مبادئ الأدلة للأمراض النادرة (RDEP) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

• إن تصنيف PRIME يعترف بإمكانات TN-201 في معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة بشكل كبير لدى المرضى المصابين باعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بـ MYBPC3، ويتيح لوكالة الأدوية الأوروبية تقديم دعم مبكر واستباقي للجهات الراعية في محاولة لتحسين توليد البيانات لتسريع تقييم طلبات الأدوية.
• RDEP هي مبادرة جديدة من إدارة الغذاء والدواء تهدف إلى دعم تطوير علاجات للأمراض الوراثية النادرة للغاية التي تصيب عادةً أقل من 1000 مريض في الولايات المتحدة. تتيح هذه العملية التعاون المبكر والمستمر بين إدارة الغذاء والدواء والجهات الراعية للتوافق على الاستراتيجية التنظيمية وتصميم التجارب السريرية والأساليب المبتكرة لتوليد الأدلة اللازمة لدعم الموافقة المحتملة.

تعتزم شركة تينايا تقديم تحديث بشأن جهودها مع الجهات التنظيمية بحلول نهاية العام.

مكالمة جماعية وبث مباشر عبر الإنترنت
ستعقد إدارة شركة تينايا مؤتمراً عبر الهاتف يوم الأربعاء الموافق 3 يونيو 2026، الساعة 8:00 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة/5:00 صباحاً بتوقيت المحيط الهادئ، لمناقشة البيانات المؤقتة لدراسة MyPEAK-1. ويمكن الوصول إلى البث المباشر للمؤتمر، بما في ذلك عرض الشرائح المصاحب، من قسم المستثمرين في صفحة "الفعاليات والعروض التقديمية" على موقع تينايا الإلكتروني www.tenayatherapeutics.com .

حول التجربة السريرية MyPEAK-1 المرحلة 1ب
تُعدّ تجربة MyPEAK-1 السريرية من المرحلة 1ب/2 ( رقم التعريف على Clinicaltrials.gov: NCT05836259 ) دراسة متعددة المراكز، مفتوحة التسمية، ذات جرعات متصاعدة (3 × 10¹³ نسخة فيروسية/كجم و6 × 10¹³ نسخة فيروسية/كجم) تُجرى على البالغين الذين يعانون من أعراض اعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بجين MYBPC3 . صُممت MyPEAK-1 لتقييم سلامة وتحمل وفعالية جرعة واحدة من العلاج الجيني TN-201 عن طريق الحقن الوريدي. اختبرت MyPEAK-1 جرعات 3 × 10¹³ نسخة فيروسية/كجم و6 × 10¹³ نسخة فيروسية/كجم في مجموعتين من المرضى، كل مجموعة تضم ثلاثة مرضى، وتجري حاليًا عملية تسجيل مرضى إضافيين لتلقي جرعة 6 × 10¹³ نسخة فيروسية/كجم في مجموعة موسعة.

لمعرفة المزيد عن العلاج الجيني لمرض اعتلال عضلة القلب الضخامي والمشاركة في دراسة MyPEAK-1، يرجى زيارة HCMStudies.com .

حول اعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بجين MYBPC3 (HCM)
تُعدّ الطفرات في جين بروتين ربط الميوسين C3 ( MYBPC3) السبب الوراثي الأكثر شيوعًا لاعتلال عضلة القلب الضخامي (HCM)، إذ تُشكّل ما يقارب 20% من إجمالي حالات HCM، أي 120,000 مريض، في الولايات المتحدة وحدها. يُعدّ اعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بـ MYBPC3 حالةً خطيرةً ومتفاقمةً تُصيب البالغين والمراهقين والأطفال والرضع. تُؤدّي طفرات جين MYBPC3 إلى نقص في التعبير عن بروتين يُسمى MyBP-C، وهو ضروري لتنظيم انقباض القلب. يُصبح القلب شديد الانقباض، ويتضخّم البطين الأيسر، ممّا يُؤدّي إلى ظهور أعراض مثل ألم الصدر، وضيق التنفس، والخفقان، والإغماء. المرضى الذين يُعانون من اعتلال عضلة القلب الضخامي الناتج عن طفرات MYBPC3 أكثر عرضةً من غيرهم للإصابة بأعراض مبكرة، كما أنّ لديهم معدلات عالية من المضاعفات الخطيرة، بما في ذلك أعراض قصور القلب، واضطراب النظم القلبي، والسكتة الدماغية، والسكتة القلبية المفاجئة أو الوفاة. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة تعالج السبب الجيني الكامن وراء اعتلال عضلة القلب الضخامي.

حول TN-201
TN-201 هو علاج جيني قائم على الفيروس الغدي المرتبط من النمط المصلي 9 (AAV9)، مصمم لمعالجة السبب الكامن وراء اعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بجين MYBPC3 ، وذلك عن طريق إيصال جين MYBPC3 فعال إلى خلايا عضلة القلب عبر حقنة وريدية واحدة، مما يؤدي إلى زيادة مستويات بروتين MyBP-C المنخفضة بهدف إيقاف المرض أو حتى عكس مساره بعد جرعة واحدة. وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية TN-201 تصنيفات المسار السريع، والدواء اليتيم، ودواء الأطفال النادر، كما قبلت TN-201 لعلاج المرضى الأطفال المصابين بجينين مختلفين ضمن عملية مبادئ الأدلة للأمراض النادرة (RDEP). وحصل TN-201 أيضًا على تصنيف المنتج الطبي اليتيم وتصنيف PRIME من المفوضية الأوروبية.

نبذة عن شركة تينايا ثيرابيوتكس
شركة تينايا ثيرابيوتكس هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، ملتزمة بمهمة طموحة: اكتشاف وتطوير وتوفير علاجات شافية محتملة تعالج الأسباب الجذرية لأمراض القلب. تشمل مجموعة منتجات تينايا قيد التطوير علاجات مرشحة في المرحلة السريرية، منها: TN-201، وهو علاج جيني لاعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بجين MYBPC3؛ وTN-401، وهو علاج جيني لاعتلال عضلة البطين الأيمن المسبب لاضطراب النظم المرتبط بجين PKP2؛ وTN-301، وهو جزيء صغير عالي التخصص مثبط لإنزيم HDAC6، يتمتع بإمكانات سريرية واسعة في حالات القلب والأيض والعضلات، بما في ذلك قصور القلب مع الحفاظ على الكسر القذفي (HFpEF) وضمور دوشين العضلي (DMD). وقد وظفت تينايا مجموعة من القدرات الداخلية المتكاملة، بما في ذلك اكتشاف الأهداف والتحقق منها بغض النظر عن طريقة العلاج، لإنتاج مجموعة من الأدوية الجديدة القائمة على رؤى جينية، تهدف إلى علاج كل من الاضطرابات الوراثية النادرة وأمراض القلب الأكثر شيوعًا. للمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة الموقع الإلكتروني www.tenayatherapeutics.com .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية وفقًا لتعريفها في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933 والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934. وتُعدّ البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، والتي لا تُعتبر بيانات تاريخية بحتة، بيانات استشرافية. وتُستخدم كلمات مثل "مخطط له" و"محتمل" و"سوف" وما شابهها للدلالة على البيانات الاستشرافية. وتشمل هذه البيانات الاستشرافية، من بين أمور أخرى، المزايا المحتملة لعقار TN-201؛ والنتائج السريرية، التي قد تتغير بشكل جوهري مع استمرار تسجيل المرضى أو توفر المزيد من بيانات المرضى؛ وإمكانية أن تؤدي الجرعات الأعلى إلى فائدة سريرية مكافئة أو أكبر في وقت مبكر بعد الجرعة؛ وتوقيت ومحتوى عرض بيانات تجربة MyPEAK-1 والمؤتمر الهاتفي ذي الصلة؛ وتوقيت ومحتوى البيانات الإضافية من تجربة MyPEAK-1؛ وخطط السعي للحصول على موافقة الجهات التنظيمية على خطط التجارب المحورية وتوقيت تحديثات جهود الشركة التنظيمية؛ وتصريحات كبير المسؤولين الطبيين في شركة تينايا. تستند البيانات التطلعية الواردة هنا إلى توقعات شركة تينايا الحالية، وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أو قد يتبين عدم صحتها. ولا تُعد هذه البيانات التطلعية وعودًا أو ضمانات، وهي عرضة لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: توافر البيانات في الأوقات المشار إليها؛ وتوقيت وتقدم تجربة MyPEAK-1 وغيرها من التجارب السريرية الجارية لشركة تينايا؛ واحتمالية فشل منتجات تينايا المرشحة في إثبات سلامتها و/أو فعاليتها في الاختبارات السريرية؛ والتغييرات في خطط تينايا لتطوير وتسويق منتجاتها المرشحة؛ واحتمالية اختلاف نتائج أي تجربة سريرية عن نتائج ما قبل السريرية أو المؤقتة أو الأولية أو الرئيسية أو المتوقعة؛ والمخاطر المرتبطة بعملية اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات آمنة وفعالة للاستخدام كعلاجات بشرية؛ وقدرة تينايا على تطوير أو بدء أو إكمال الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية، والحصول على الموافقات اللازمة، لأي من منتجاتها المرشحة؛ واستمرار امتثال تينايا للمتطلبات القانونية والتنظيمية المعمول بها. قدرة شركة تينايا على جمع أي تمويل إضافي تحتاجه لمواصلة خططها لتطوير أعمالها ومنتجاتها؛ اعتماد تينايا على أطراف ثالثة؛ قدرات تينايا واستراتيجيتها في التصنيع والتسويق والترويج؛ فقدان كوادر علمية أو إدارية رئيسية؛ المنافسة في القطاع الذي تعمل فيه تينايا؛ قدرة تينايا على الحصول على حماية الملكية الفكرية لمنتجاتها المرشحة والحفاظ عليها؛ الظروف الاقتصادية والسوقية العامة؛ ومخاطر أخرى. يمكن الاطلاع على معلومات بشأن المخاطر المذكورة أعلاه ومخاطر إضافية في القسم المعنون "عوامل الخطر" في التقرير الفصلي لشركة تينايا على النموذج 10-Q للفترة المنتهية في 31 مارس 2026، وفي الوثائق المستقبلية التي تقدمها تينايا من وقت لآخر إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات. تُصدر هذه البيانات التطلعية اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، ولا تتحمل تينايا أي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية، سواءً نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون ذلك .

جهات اتصال تينايا
ميشيل كورال
نائب الرئيس لشؤون الاتصالات المؤسسية وعلاقات المستثمرين
IR@tenayathera.com

المستثمرون
آن ماري فيلدز
Precision AQ
annemarie.fields@precisionaq.com

وسائط
ويندي رايان
شركة تين بريدج للاتصالات
wendy@tenbridgecommunications.com

تتوفر الصور المصاحبة لهذا الإعلان على الرابط التالي:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/1b8d2461-429c-4e3e-821f-13ad463ef24c
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/0e4abc48-f1a1-4cad-9273-137ff74bfb1a