أعلنت شركة Tenaya Therapeutics Inc. (NASDAQ: TNYA ) يوم الجمعة عن بيانات المرحلة 1ب/2 المؤقتة RIDGE-1 التي تُظهر أن علاجها الجيني TN-401 قد قلل من عبء عدم انتظام ضربات القلب لدى البالغين المصابين باعتلال عضلة القلب البطيني الأيمن المسبب لاضطراب النظم المرتبط بـ PKP2 (ARVC).

تم عرض النتائج في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاجات الجينية والخلوية لعام 2026، وشملت ستة مرضى تلقوا حقنة واحدة إما بجرعة 3E13 أو 6E13 vg/kg.

أظهر جميع المرضى انخفاضًا في الانقباضات البطينية المبكرة (PVCs).

مرض اعتلال عضلة القلب البطيني الأيمن المسبب لاضطراب النظم (ARVC) هو مرض وراثي نادر ومتفاقم يصيب القلب، حيث يتم استبدال البطين الأيمن بالدهون والأنسجة الندبية .

انخفاض عبء اضطراب النظم القلبي عبر مجموعات التجارب

وقالت تينايا إن متوسط انخفاضات PVC وصل إلى 60٪ في المجموعة 1 و 67٪ في المجموعة 2.

شهد مريضان يعانيان من ارتفاع في معدل تسرع القلب البطيني غير المستمر (NSVT) عند خط الأساس انخفاضًا ملحوظًا بعد العلاج. انخفض عدد نوبات تسرع القلب البطيني غير المستمر لدى أحد المريضين من 78 نوبة خلال 24 ساعة إلى الصفر بحلول الأسبوع 52، بينما انخفض لدى المريض الآخر من 43 نوبة إلى أربع نوبات خلال 24 ساعة في الأسبوع 20.

أما القياسات القلبية الأخرى فقد ظلت مستقرة أو ضمن النطاقات الطبيعية خلال فترة المتابعة .

بيانات الخزعة تدعم التعبير عن TN-401

كما أبلغت الشركة عن نتائج خزعات من خمسة مرضى أظهرت دليلاً على نقل وتعبير TN-401 في خلايا عضلة القلب.

وقال تينايا إنه تم الكشف عن الحمض النووي TN-401 والحمض النووي الريبوزي الرسول في عينات أنسجة القلب التي تم جمعها أثناء المتابعة، في حين تراوحت قياسات التعبير عن بروتين PKP2 من انخفاض بنسبة 4٪ إلى زيادة بنسبة 15٪.

قال تينايا إن TN-401 كان بشكل عام جيد التحمل عند كلا مستويي الجرعة، ولم يتم الإبلاغ عن أي سمية تحد من الجرعة.

تضمنت أكثر الأحداث الضائرة المرتبطة بالعلاج شيوعًا ارتفاعات مؤقتة في التروبونين أو إنزيمات الكبد.

حركة السعر

انخفضت أسهم شركة Tenaya Therapeutics بنسبة 4.90% لتصل إلى 0.88 دولار وقت نشر هذا التقرير يوم الجمعة، وفقًا لـ Benzinga Pro .

خلال الشهر الماضي، حقق سهم TNYA مكاسب بنسبة 18.4% تقريبًا مقابل ارتفاع بنسبة 6.4% في مؤشر S&P 500، وارتفع بنسبة 23% تقريبًا منذ بداية العام مقارنة بمكاسب المؤشر البالغة 7.9%.

صورة من موقع Shutterstock