حقق جميع المرضى الذين خضعوا للتقييم تحسناً في العديد من السمات المميزة لـ

اعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بـ MYBPC3

استمرت الفوائد لدى مرضى المجموعة الأولى لمدة تصل إلى عامين؛ بينما أظهر مرضى المجموعة الثانية تحسناً أكبر في الأعراض ووظائف القلب في وقت مبكر.

حصل عقار TN-201 على تصنيف PRIME من وكالة الأدوية الأوروبية؛ وتم قبول استخدامه لدى الأطفال في عملية مبادئ الأدلة الخاصة بالأمراض النادرة التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

ستعقد إدارة شركة تينايا مؤتمراً عبر الإنترنت لمراجعة النتائج في تمام الساعة 8:00 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة / 5:00 صباحاً بتوقيت المحيط الهادئ

جنوب سان فرانسيسكو، كاليفورنيا، 3 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة تينايا ثيرابيوتكس (ناسداك: TNYA ) عن بيانات سلامة وفعالية مؤقتة جديدة واعدة من المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية MyPEAK™-1 لعقار TN-201. ويجري تطوير TN-201 لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بجين MYBPC3 ، وهي حالة ناتجة عن انخفاض مستويات بروتين ربط الميوسين C (MyBP-C).

تستند البيانات المُعلنة اليوم إلى نتائج مرحلية عُرضت سابقًا، مع متابعة لمدة تتراوح بين 78 و104 أسابيع لثلاثة مرضى تلقوا العلاج الجيني TN-201 بجرعة 3E13 vg/kg (المجموعة 1)، ومتابعة لمدة تتراوح بين 26 و52 أسبوعًا لأربعة مرضى تلقوا العلاج نفسه بجرعة 6E13 vg/kg (المجموعة 2). ومن بين النتائج الجديدة حتى تاريخ جمع البيانات في مايو 2026، أظهر المرضى الستة الذين خضعوا لتقييم فعالية العلاج تحسنًا في العديد من المؤشرات السريرية للمرض، بما في ذلك قياسات تضخم عضلة القلب باستخدام تخطيط صدى القلب، ومؤشر واحد أو أكثر من مؤشرات شدة الأعراض. إضافةً إلى ذلك، شهد ثلاثة مرضى، من بينهم اثنان من مجموعة الجرعة العالية، تحسنًا في القدرة على ممارسة الرياضة بمقدار مؤشر واحد على الأقل.