أعلنت شركة REGENXBIO Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: RGNX ) اليوم عن آخر المستجدات المتعلقة بعلاجها الجيني التجريبي، RGX-121 (clemidsogene lanparvovec)، لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II)، المعروف أيضاً باسم متلازمة هنتر. وقد أوقفت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) التجارب السريرية على RGX-121 بعد اكتشاف نتائج تصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري غير مصحوبة بأعراض لدى خمسة مشاركين في دراسة CAMPSIITE®. ولا تتوقع REGENXBIO إعادة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بـ RGX-121 في المدى القريب.

"نعتقد أن هذه النتائج فريدة ومقتصرة على برنامجنا الخاص بمتلازمة هنتر، وتتطلب متابعة طويلة الأمد وتحليلاً إضافياً للبيانات لتقييم نسبة الفائدة إلى المخاطر لعقار RGX-121"، صرّح بذلك كوران سيمبسون، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة REGENXBIO. "ما زلنا نركز على مرشحينا لعلاج ضمور دوشين وأمراض الشبكية، والتي تستخدم غلافاً بروتينياً مختلفاً وطرق إعطاء مختلفة، مع وجود عوامل محفزة قريبة المدى تسير وفق الخطة، بما في ذلك تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) لضمور دوشين خلال هذا الربع، والإعلان عن البيانات المحورية الأولية لعلاج التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر (AMD) في الربع الرابع."

لا يزال جميع المشاركين الخمسة في حالة جيدة سريريًا، وقد أظهروا استقرارًا عامًا مع تحسن في التقييمات العصبية الإدراكية والسلوكية. تم اكتشاف هذه النتائج من خلال خطة موسعة لمراقبة التصوير بالرنين المغناطيسي، نفذتها شركة REGENXBIO قبل بضعة أشهر، بعد تعليق التجارب السريرية المتعلقة بدواء RGX-111. شملت المراقبة المحسّنة التصوير بالرنين المغناطيسي للدماغ والعمود الفقري، وكشفت عن وجود عقيدات صغيرة أو كتل كيسية صغيرة في صور الرنين المغناطيسي للعمود الفقري لخمسة مشاركين تلقوا حقن RGX-121 داخل الصهريج أو البطين قبل ما يقارب ثلاث إلى ست سنوات. اعتبر الباحثون هذه النتائج غير خطيرة، ويعتقد أخصائيو الأشعة أنها حميدة على الأرجح. لا توجد أدلة سريرية أو مرضية تؤكد طبيعة أو سبب نتائج التصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري. لم يتم رصد أي عقيدات أو كتل دماغية في أي من صور الرنين المغناطيسي للدماغ.

نظرًا لأن التصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري لا يُجرى عادةً لتشخيص داء عديد السكاريد المخاطي في الممارسة السريرية أو التجارب السريرية، فإن مدى انتشار هذه النتائج غير المصحوبة بأعراض وأهميتها السريرية في هذه الفئة من المرضى غير معروف. ويعتزم الباحثون مواصلة متابعة هؤلاء المرضى من خلال التصوير الدوري فقط.

قال الدكتور روبرتو جيوجلياني، أستاذ قسم علم الوراثة في جامعة ريو غراندي دو سول الفيدرالية، قسم علم الوراثة الطبية، مستشفى بورتو أليغري، البرازيل: "يعاني الأولاد المصابون بداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني العصبي من آثار متعددة على النمو العصبي والجسم. ورغم محدودية المعلومات المتاحة حول التاريخ الطبيعي لهذا المرض النادر للغاية، أعتقد أن النتائج غير المصحوبة بأعراض، والتي يُرجح أن تكون حميدة، مثل هذه، قد تكون جزءًا لا يتجزأ من تأثير متلازمة هنتر على الجسم بأكمله. يسعدني أن هؤلاء المرضى بصحة جيدة ولا تظهر عليهم أي أعراض."

تقوم الشركة وشريكتها NS Pharma بتقييم بيانات تصوير المرضى الإضافية وبيانات المتابعة طويلة المدى، وستدمجان ملاحظات إدارة الغذاء والدواء، بما في ذلك خطاب الإيقاف السريري الكامل بمجرد استلامه، في الخطوات التالية لـ RGX-121.