تم تحديد موعد اتخاذ قرار لجنة إدارة برنامج تمويل الأدوية (PDUFA) في 23 أغسطس 2026

في حال الموافقة عليه، سيكون DTX401 أول علاج يعالج السبب الكامن وراء GDSIa

نوفاتو، كاليفورنيا، 23 فبراير 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة ألتراجينيكس للأدوية (ناسداك: RARE) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) للمراجعة، والذي يسعى للحصول على موافقة على العلاج الجيني DTX401 AAV (باريغلاسجين بريكابارفوفيك) لعلاج مرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول أ (GSDIa). وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طلب الترخيص مراجعة ذات أولوية، وحددت تاريخ 23 أغسطس 2026 موعدًا لاتخاذ إجراء بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA).

قال الدكتور إريك كرومبيز، كبير المسؤولين الطبيين في شركة ألتراجينيكس: "تُشكّل الأساليب الغذائية الحالية المُتبعة في إدارة مرض السكري من النوع الأول (GSDIa) عبئًا كبيرًا على الأفراد والعائلات، فضلًا عن ترك المرضى بحاجة إلى رعاية طبية مُلحة، بما في ذلك خطر الإصابة بنوبات نقص سكر الدم الحاد التي قد تُهدد الحياة، وتراكم المضاعفات طويلة الأمد على مدار حياتهم. وفي حال الموافقة عليه، سيكون دواء DTX401 أول علاج يُعالج المرض من جذوره. ونحن نُقدّر قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) في الوقت المناسب، وسنواصل العمل مع الوكالة طوال عملية المراجعة."

يستند طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) إلى بيانات من برنامج تطوير سريري دقيق شمل 52 مريضًا خضعوا للعلاج، مع متابعة استمرت حتى ست سنوات. وقد أظهرت البيانات المعلنة سابقًا من دراسة GlucoGene ، وهي دراسة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل من المرحلة الثالثة، أن المرضى الذين عولجوا بـ DTX401 شهدوا انخفاضًا ملحوظًا وذا دلالة سريرية في كلٍ من كمية وتكرار تناول نشا الذرة يوميًا، مع الحفاظ على مستويات منخفضة من نقص سكر الدم، وتحسن مستويات سكر الدم الطبيعية، وتحسن تحمل الصيام. وقد انعكست هذه الفوائد السريرية على تحسينات ملموسة في جودة الحياة التي أبلغ عنها المرضى، وفقًا لمقياس الانطباع العالمي للمريض عن التغيير (PGIC). وقد تم تحمل DTX401 بشكل جيد، مع ملف أمان مقبول.

في حال الموافقة، سيتم تصنيع DTX401 بالكامل داخل الولايات المتحدة في منشأة تصنيع العلاج الجيني الجديدة التابعة لشركة Ultragenyx في بيدفورد، ماساتشوستس.

حول DTX401 (باريجلاسجين بريكابارفوفيك)
DTX401 هو علاج جيني تجريبي يعتمد على ناقل AAV8، مصمم لتوفير تعبير مستقر ونشاط لإنزيم G6Pase تحت سيطرة المحفز الأصلي، مما يسمح لخلايا الكبد المعالجة بالاستجابة للإشارات الهرمونية الطبيعية المسؤولة عن تنظيم مستوى الجلوكوز، بما في ذلك الأنسولين والكورتيزول. يُعطى DTX401 كجرعة واحدة عن طريق الحقن الوريدي، وقد أظهرت الدراسات قبل السريرية قدرته على تحسين نشاط إنزيم G6Pase وخفض مستويات الجليكوجين الكبدي، وهو مؤشر حيوي معروف لتطور المرض. حصل DTX401 على تصنيفات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تشمل: تصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال، وتصنيف الأدوية اليتيمة، وتصنيف المسار السريع، وتصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT)، بالإضافة إلى تصنيفات الأدوية اليتيمة والأدوية ذات الأولوية (PRIME) من وكالة الأدوية الأوروبية.

نبذة عن مرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول أ (GSDIa)
مرض نقص إنزيم GSDIa مرض نادر وخطير ومهدد للحياة، وينتج عن خلل وراثي في استقلاب الكربوهيدرات بسبب طفرات جينية ممرضة في جين G6PC ، الذي يُشفّر إنزيم G6Pase، وهو إنزيم أساسي لإطلاق الجلوكوز من الجليكوجين ومصادر أيضية أخرى. يؤدي نقص نشاط إنزيم G6Pase إلى انخفاض حاد في سكر الدم خلال فترات الصيام بين الوجبات وأثناء الليل، بالإضافة إلى تراكم الجليكوجين الزائد في الكبد، واضطرابات أيضية، ومضاعفات أخرى مرتبطة بالمرض. يُعدّ نشا الذرة ضروريًا في إدارة مرض نقص إنزيم GSDIa على مدار اليوم والليلة، حيث يوفر مصدرًا خارجيًا للجلوكوز لتجنب الانخفاضات المفاجئة والحادة في مستويات الجلوكوز في البلازما؛ إلا أن استراتيجيات الإدارة الحالية تُشكّل عبئًا كبيرًا على المرضى وعائلاتهم. لا توجد علاجات دوائية معتمدة. يُقدّر أن مرض نقص إنزيم GSDIa يُصيب حوالي 6000 شخص في المناطق التي تتوفر فيها الأدوية تجاريًا.

نبذة عن شركة ألتراجينكس
شركة ألتراجينيكس هي شركة أدوية بيولوجية ملتزمة بتوفير علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة وشديدة الندرة. وقد طورت الشركة مجموعة متنوعة من الأدوية المعتمدة والعلاجات المرشحة التي تستهدف الأمراض التي تعاني من نقص حاد في العلاجات المتاحة، والتي تتميز بفهم واضح لآلياتها البيولوجية، والتي لا تتوفر لها عادةً علاجات معتمدة تعالج المرض الأساسي.

تتولى إدارة الشركة فريقٌ ذو خبرةٍ واسعةٍ في تطوير وتسويق علاجات الأمراض النادرة. وتعتمد استراتيجية شركة ألتراجينيكس على تطوير الأدوية بكفاءةٍ عاليةٍ من حيث الوقت والتكلفة، بهدف توفير علاجاتٍ آمنةٍ وفعّالةٍ للمرضى بأسرع وقتٍ ممكن.

للحصول على مزيد من المعلومات حول شركة Ultragenyx، يرجى زيارة موقع الشركة الإلكتروني على الرابط التالي: www.ultragenyx.com .

البيانات التطلعية واستخدام الوسائط الرقمية
باستثناء المعلومات التاريخية الواردة هنا، فإن الأمور المذكورة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك البيانات المتعلقة بتوقعات شركة ألتراجينكس وتنبؤاتها بشأن نتائجها التشغيلية وأدائها المالي المستقبلي، وخططها وأهدافها التجارية لدواء DTX401، وتوقعاتها بشأن مدى تحمل وسلامة هذا الدواء، وتوقعاتها بشأن كفاية البيانات السريرية لدعم طلب التسويق والموافقة عليه، والتوقيت المحتمل ونجاح طلب التسويق والموافقات التنظيمية الأخرى لدواء DTX401، وتوقعاتها بشأن توقيت الحصول على الموافقة المحتملة عليه، وتوقعاتها بشأن انتشاره بين المرضى، والتفاعلات التنظيمية المستقبلية، وتوقعاتها بشأن قدرة الشركة على حل الملاحظات الواردة في خطاب الرد الكامل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والقيمة المتوقعة من دواء DTX401، والتطورات السريرية والتنظيمية المستقبلية له، تُعد بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في أحكام "الملاذ الآمن" لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتنطوي هذه البيانات التطلعية على مخاطر وشكوك كبيرة قد تؤثر على تطويرنا السريري. البرامج، والتعاون مع أطراف ثالثة، والنتائج المستقبلية، والأداء أو الإنجازات قد تختلف اختلافاً كبيراً عن تلك التي تم التعبير عنها أو الإشارة إليها ضمناً في البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر، عدم اليقين بشأن تطوير الأدوية السريرية، وعدم القدرة على التنبؤ بعملية الحصول على الموافقات التنظيمية وطولها، وقدرة الشركة على تطوير دواء DTX401 بنجاح، وقدرة الشركة على تحقيق أهدافها التطويرية المتوقعة ضمن الأطر الزمنية المحددة، والمخاطر المتعلقة بالآثار الجانبية الضارة، والمخاطر المتعلقة بالاعتماد على شركاء من أطراف ثالثة لتنفيذ أنشطة معينة نيابةً عن الشركة، وخبرة الشركة المحدودة في تشغيل منشأة التصنيع الخاصة بها، وقدرة الشركة ومصنّعيها من الأطراف الثالثة على الامتثال للمتطلبات التنظيمية، وقدرتنا على إدارة توسع شركتنا بنجاح، والتأخيرات أو التكاليف غير المتوقعة وغيرها من الآثار السلبية المتعلقة بخطة إعادة الهيكلة الاستراتيجية المعلن عنها مؤخرًا، وفرص السوق الأصغر من المتوقع لمنتجات الشركة ومرشحيها، ومخاطر التصنيع، والمنافسة من العلاجات أو المنتجات الأخرى، وأمور أخرى قد تؤثر على كفاية النقد الحالي وما يعادله والاستثمارات قصيرة الأجل لتمويل العمليات، ونتائج التشغيل والأداء المالي المستقبلي للشركة، وتوقيت أنشطة التجارب السريرية والإبلاغ عن نتائجها، وتوافر منتجات Ultragenyx وأدويتها أو إمكاناتها التجارية المرشحون. لا تتحمل شركة Ultragenyx أي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية.

للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المذكورة في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المتعلقة بأعمال شركة Ultragenyx بشكل عام، يرجى الاطلاع على التقرير السنوي لشركة Ultragenyx على النموذج 10-K المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات (SEC) في 18 فبراير 2026، وتقاريرها الدورية اللاحقة المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات.

إضافةً إلى ملفاتها لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، وبياناتها الصحفية، ومؤتمراتها الهاتفية العامة، تستخدم شركة ألتراجينيكس موقعها الإلكتروني الخاص بعلاقات المستثمرين ومنصات التواصل الاجتماعي لنشر معلومات هامة عن الشركة، بما في ذلك المعلومات التي قد تُعتبر جوهرية للمستثمرين، وللامتثال لالتزاماتها بالإفصاح بموجب لائحة الإفصاح العادل. ويتم نشر المعلومات المالية وغيرها من المعلومات المتعلقة بشركة ألتراجينيكس بشكل دوري، ويمكن الوصول إليها عبر موقع علاقات المستثمرين الخاص بالشركة ( https://ir.ultragenyx.com/ ) وموقع لينكدإن ( https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/ ).

عدسات ألتراجينيكس اللاصقة

المستثمرون
جوشوا هيجا
ir@ultragenyx.com

وسائط
جيس رولاندز
media@ultragenyx.com