يُعدّ دواء GENGLYCOS أول دواء يحصل على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للعلاج الجيني، وخامس موافقة إجمالاً للشركة.

يُتيح هذا الاعتماد خيارًا طال انتظاره لأول مرة على الإطلاق لتخفيف عبء الرعاية المرتبط بمرض GSDIa

حصلت شركة Ultragenyx على قسيمة مراجعة ذات أولوية عند الموافقة

ستعقد شركة Ultragenyx مؤتمراً عبر الهاتف في 19/8/2026 الساعة 6:00 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة.

نوفاتو، كاليفورنيا، 19 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت موافقة معجلة لـ GENGLYCOS™ (pariglasgene brecaparvovec-opnr)، المعروف أيضًا باسم DTX401، للمرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم ثماني سنوات فأكثر والذين يعانون من مرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول أ (GSDIa).

"يُجسّد اعتماد جينغليكوس التزامنا بتوفير أول علاج يستهدف السبب الجذري لمرض نقص سكر الدم من النوع الأول (GSDIa). ويُبرهن انخفاض الاعتماد على نشا الذرة، الذي لاحظه المرضى في دراساتنا السريرية، على قدرة هذا العلاج الجيني على تحفيز التحلل الطبيعي للجليكوجين لإنتاج الجلوكوز أثناء الصيام أو نوبات الإجهاد الأيضي. وقد ساهمت هذه القدرة على تنظيم الجلوكوز في تخفيف عبء المرض، ولديها القدرة على الحد من خطر الإصابة بنقص سكر الدم الحاد أو المُهدد للحياة لدى هؤلاء المرضى"، صرّح بذلك الدكتور إريك كرومبيز، كبير المسؤولين الطبيين في شركة ألتراجينيكس. وأضاف: "باعتباره أول علاج جيني نحصل على اعتماده، يُمثل جينغليكوس إنجازًا هامًا لشركتنا، وتحقيقًا لوعد أداة جديدة فعّالة لتوفير علاجات ثورية للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة".

مرض GSDIa هو اضطراب أيضي وراثي نادر للغاية، ينتج عن نقص في الإنزيم المسؤول عن نقل الجلوكوز من الكبد إلى مجرى الدم. يُقلل هذا النقص من قدرة الكبد على تنظيم مستويات الجلوكوز، ويرتبط بنوبات نقص سكر الدم التي قد تُهدد الحياة، بالإضافة إلى مضاعفات خطيرة أخرى، مما يستدعي إدارة غذائية دقيقة تتضمن نظامًا غذائيًا مُرهقًا ومستمرًا على مدار الساعة، يعتمد على تناول نشا الذرة الخام كعلاج بديل للجلوكوز عن طريق الفم. يُعد التحكم في مستوى الجلوكوز باستخدام نشا الذرة غير دقيق، حيث يشهد تقلبات حادة في مستويات الجلوكوز، مما يدفع المرضى إلى قضاء جزء كبير من يومهم في حالة ارتفاع سكر الدم بشكل ملحوظ لتجنب نوبات نقص السكر. يُصيب مرض GSDIa ما بين 1500 و2500 مريض في الولايات المتحدة، وما بين 6000 و8000 مريض حول العالم في المناطق التي تتوفر فيها هذه الخدمة تجاريًا.

"تتطلب الإدارة اليومية لمرض GSDIa نظامًا غذائيًا صارمًا يعتمد على نشا الذرة الخام، بالإضافة إلى نظام غذائي دقيق قد يكون مرهقًا للغاية للمرضى وعائلاتهم. وحتى مع الالتزام الدقيق بهذا النظام، يجب على المرضى الالتزام التام. فأي نقص في نشا الذرة يعرض المرضى لخطر انخفاض حاد في سكر الدم، ونوبات صرع، وحتى الموت"، هذا ما صرّح به الدكتور ديفيد وينشتاين، الحاصل على دكتوراه في الطب وماجستير في العلوم الطبية، وأحد أبرز خبراء GSDIa في العالم. وأضاف: "يمثل اعتماد دواء GENGLYCOS خطوةً هامةً إلى الأمام لمجتمع مرضى GSDIa، ويعكس ما يقرب من 30 عامًا من العمل والتقدم العلمي الهادف إلى تحسين سلامة ونوعية حياة الأشخاص المصابين بهذا المرض".

قال ديفيد وويندي فيلدمان، المؤسسان المشاركان وعضوا مجلس إدارة صندوق الأطفال لأبحاث أمراض تخزين الجليكوجين: "بالنسبة للعائلات المتضررة من مرض تخزين الجليكوجين من النوع أ، يدور كل يوم حول جداول زمنية صارمة، ويقظة ليلية، وقلق دائم من أن يؤدي تفويت وجبة أو جرعة من نشا الذرة إلى انخفاض حاد في سكر الدم قد يهدد الحياة. إن هذه الموافقة تُعدّ إنجازًا بالغ الأهمية لمجتمع أمضى عقودًا من الزمن يأمل ويدافع ويدعم البحث عن خيارات علاجية جديدة من شأنها تخفيف معاناة هذا المرض."

متطلبات البرنامج السريري ودراسة ما بعد التسويق لدعم الموافقة المعجلة على جينغليكوس

استندت الموافقة على دواء جينجليكوس إلى بيانات إيجابية من دراسة جلوكوجين، وهي دراسة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل من المرحلة الثالثة استمرت 48 أسبوعًا، حيث عولج 46 مشاركًا من عمر ثماني سنوات فما فوق بدواء DTX401 (بجرعة 1.0 × 10^13 جزيء نشا الذرة/كجم) أو دواء وهمي، وأظهرت الدراسة انخفاضًا في احتياجات نشا الذرة لدى المجموعة المعالجة (p<0.001). وقدّم 44 مشاركًا في مجموعة التحليل المعدلة وفقًا لنية المعالجة (mITT) بيانات فعالية خلال فترة التحليل في الأسبوع 48 بعد العلاج بدواء DTX401 (ن=20) أو دواء وهمي (ن=24). في الأسبوع 48، انتقل المشاركون المؤهلون إلى العلاج البديل. بعد الانتقال، استمرت متابعة المشاركين، وأُجريت التحليلات في الأسبوع 96 والأسبوع 144.

كجزء من الموافقة السريعة، وافقت شركة ألتراجينكس على تقديم بيانات سريرية لمدة عامين حول سلامة وفعالية العلاج التجاري المفتوح لـ 50 مريضًا و20 مريضًا في مجموعة الضبط، وذلك من خلال تعزيز برنامجها الحالي لمراقبة مرض السكري من النوع الأول (GSDIa). ستتألف مجموعة الضبط من مرضى سعوا للعلاج التجاري ولكن لم يتمكنوا من تلقي علاج جينجليكوس بسبب وجود أجسام مضادة لـ AAV8. ستوفر الدراسة بيانات إضافية لدعم انخفاض العبء السريري لنشا الذرة، وتحمل الصيام، وغيرها من المقاييس في مرحلة ما بعد التسويق، حيث يمكن للمرضى معرفة مستويات الجلوكوز لديهم بشكل فوري، ويمكن لأطبائهم إدارة نظامهم الغذائي واستهلاكهم لنشا الذرة بشكل أسرع. سيقوم برنامج مراقبة المرض أيضًا بتقييم المشاركين في التجارب السريرية الذين تلقوا العلاج سابقًا، بالإضافة إلى هؤلاء المرضى الجدد الذين تلقوا العلاج التجاري، وذلك لمدة عشر سنوات.

تيسير الوصول للمرضى المؤهلين

ستقدم شركة Ultragenyx الدعم للمرضى المسجلين ومقدمي الرعاية لهم لتسهيل حصولهم على العلاج من خلال برنامج ^UltraCare® ، الذي يضم الآن مرشدين متخصصين في العلاج الجيني من ^{UltraCare®،} مدربين تدريباً خاصاً، للمساعدة في فهم التغطية التأمينية، والمساعدة في الحصول على دعم العلاج، والإجابة على الأسئلة المتعلقة بعملية العلاج. يتوفر مرشدو العلاج الجيني المتخصصون من UltraCare® من الاثنين إلى الجمعة من الساعة 9 صباحاً حتى 8 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة على الرقم 888-756-8657. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني www.ultracaresupport.com .

سيكون GENGLYCOS متاحًا من خلال شبكة وطنية من مراكز العلاج المؤهلة (QTCs) التي تتمتع بخبرة وتدريب متخصصين لإدارة العلاج الجيني بأمان.

يتم تصنيع GENGLYCOS بالكامل في منشأة تصنيع العلاج الجيني (GTMF) التابعة لشركة Ultragenyx في بيدفورد، ماساتشوستس، مما يعزز قدرة الشركة على زيادة إنتاج منتجات العلاج الجيني عالية الجودة وتوصيلها للمرضى بأكبر قدر ممكن من الكفاءة.

ستتوفر المزيد من المعلومات على الموقع الإلكتروني www.genglycos.com.

يعكس هذا الاعتماد جهود فريق متميز امتدت لسنوات عديدة وشملت مؤسسات مختلفة. تُعرب شركة ألتراجينيكس عن امتنانها العميق للمرضى وعائلاتهم والباحثين السريريين الذين ساهموا في إنجاح دراساتنا السريرية؛ وللدكتور ديفيد واينشتاين، الذي أرست قيادته العلمية والسريرية أسسًا بالغة الأهمية في المراحل المبكرة من الأبحاث والتجارب السريرية؛ وللدكتورة جانيس تشو لعملها الرائد في معاهد الصحة الوطنية الأمريكية، وفريق شركة دايمنشن ثيرابيوتكس. لقد حوّل التزامهم الجماعي ومثابرتهم رؤية علمية إلى خيار علاجي جديد للمرضى.

معلومات عن مكالمة المؤتمر والبث المباشر للمستثمرين

ستعقد شركة ألتراجينكس مؤتمراً عبر الهاتف اليوم الساعة 6:00 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة / 3:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ لمناقشة الموافقة على دواء جينجليكوس. سيكون البث المباشر والمسجل للمؤتمر متاحاً عبر موقع الشركة الإلكتروني على الرابط التالي: https://ir.ultragenyx.com/events-presentations .

دواعي الاستعمال

يشير GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr) إلى تقليل تناول نشا الذرة اليومي كعامل مساعد للإدارة الغذائية لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 8 سنوات فأكثر والذين يعانون من مرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول أ (GSDIa).

تمت الموافقة على هذا الاستخدام بموجب الموافقة السريعة بناءً على تقليل كمية نشا الذرة المتناولة يومياً . وقد تخضع الموافقة المستمرة على هذا الاستخدام للتحقق من الفائدة السريرية في تجربة أو تجارب تأكيدية.

معلومات السلامة الهامة

موانع الاستخدام

يُمنع استخدام دواء جينجليكوس في المرضى الذين يعانون من تليف كبدي حاد أو تشمع كبدي معروف.

التحذيرات والاحتياطات

فرط الحساسية وتفاعلات التسريب (IRs)

• لوحظت تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك التأق وردود الفعل التحسسية، مع استخدام دواء جينغليكوس. وقد تم الإبلاغ عن تفاعلات شديدة. يجب مراقبة ظهور علامات وأعراض فرط الحساسية وردود الفعل التحسسية، بما في ذلك الشرى، واحمرار الوجه، وانخفاض ضغط الدم، وتشنج القصبات، وضيق التنفس، وضيق الصدر، والغثيان، والقيء، والصداع، وآلام البطن، والدوار، وأعراض تشبه أعراض الإنفلونزا، والقشعريرة، والطفح الجلدي، وارتفاع ضغط الدم.
• يُعطى المريض دواءً وقائيًا مسبقًا، وهو الباراسيتامول ومضادات الهيستامين غير المُهدئة، ثم يُعطى دواء جينغليكوس وفقًا لمعدلات التسريب الموصى بها. يجب مراقبة المرضى أثناء وبعد انتهاء تسريب جينغليكوس حسب الحاجة السريرية. في حال حدوث صدمة تأقية أو تفاعل تحسسي شديد، يجب إيقاف تسريب جينغليكوس فورًا والبدء بالعلاج الطبي حسب الحاجة السريرية، مع المراقبة حسب الضرورة. في حالات التفاعلات التحسسية الخفيفة إلى المتوسطة، يُنصح بإبطاء التسريب أو إيقافه مؤقتًا، وإعطاء العلاج المُخفف للأعراض حسب الحاجة السريرية. يمكن استئناف التسريب بنصف المعدل السابق عند زوال الأعراض.
• ينبغي توفير تدابير الدعم الطبي، بما في ذلك معدات الإنعاش القلبي الرئوي والأدوية لعلاج الحساسية المفرطة (مثل الإبينفرين ومضادات الهيستامين والكورتيكوستيرويدات)، أثناء إعطاء دواء جينجليكوس.
  

سمية الكبد

• لوحظ حدوث تسمم كبدي مناعي المنشأ، مصحوبًا بارتفاع مستويات إنزيم ناقلة أمين الألانين (ALT) و/أو ناقلة أمين الأسبارتات (AST)، مع استخدام دواء جينغليكوس. يُنصح بتجنب استخدامه لدى المرضى الذين يعانون من قصور كبدي سابق أو عدوى فيروسية كبدية حادة.
• قبل إعطاء دواء جينغليكوس، يجب تقييم التاريخ الطبي المتعلق بالكبد، وفحص وظائف الكبد سريريًا ومخبريًا. يُنصح المرضى بالإبلاغ فورًا عن أي علامات أو أعراض لتسمم الكبد، بما في ذلك التعب، واليرقان، والبول الداكن، والغثيان، والقيء، وألم في الربع العلوي الأيمن من البطن. يُعطى الكورتيكوستيرويدات لجميع المرضى بعد إعطاء جينغليكوس للتخفيف من ردود الفعل الكبدية. قد يتطلب ارتفاع إنزيمات ناقلة الأمين تعديل نظام علاج الكورتيكوستيرويدات، بما في ذلك زيادة الجرعة أو إطالة فترة تقليل الجرعة تدريجيًا.
• يجب مراقبة مستويات ناقلات الأمين خلال الأشهر الستة الأولى بعد تناول دواء جينغليكوس. ويجب الاستمرار في مراقبة ناقلات الأمين لدى جميع المرضى الذين ترتفع لديهم مستوياتها، حتى تعود إلى مستوياتها الطبيعية أو حسب ما تقتضيه الحالة السريرية.
  

قصور الغدة الكظرية

• تم الإبلاغ عن قصور الغدة الكظرية، بما في ذلك الأحداث الخطيرة، لدى المرضى الذين يتلقون GENGLYCOS أثناء استخدام الكورتيكوستيرويدات وتقليل جرعاتها.
• تشمل علامات وأعراض قصور الغدة الكظرية التعب، والضعف، وفقدان الشهية، والغثيان، والقيء، وانخفاض ضغط الدم، وانخفاض مستوى الصوديوم في الدم، وانخفاض مستوى السكر في الدم. وقد تظهر أزمة الغدة الكظرية على شكل انخفاض حاد في ضغط الدم، أو ألم حاد في البطن، أو فقدان الوعي.
• يجب مراقبة المرضى بحثًا عن علامات وأعراض قصور الغدة الكظرية وأزمة الغدة الكظرية بعد تناول دواء جينغليكوس أثناء وبعد العلاج بالكورتيكوستيرويدات وخفض جرعتها تدريجيًا. يجب خفض جرعة الكورتيكوستيرويدات تدريجيًا، وعدم إيقافها فجأة.
  

اندماج ناقل الفيروس المرتبط بالغدانيات وخطر الإصابة بالأورام

• هناك خطر نظري لحدوث الأورام بسبب اندماج الحمض النووي لناقل AAV في الجينوم.
• يتكون دواء GENGLYCOS من ناقل AAV8 مُعاد التركيب وغير متكاثر، ويبقى حمضه النووي في الغالب على شكل جزيئات خارج الكروموسوم. وقد تم الإبلاغ عن اندماج عشوائي لحمض ناقل AAV المُعاد التركيب في الحمض النووي البشري مع العلاجات الجينية باستخدام AAV. لا تزال الأهمية السريرية لأحداث الاندماج الفردية غير معروفة، ولكن من المُسلّم به أن أحداث الاندماج الفردية قد تُساهم في زيادة خطر الإصابة بالأورام. في حال ظهور ورم لدى مريض يتلقى دواء GENGLYCOS، يجب على مقدمي الرعاية الصحية الاتصال بشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. على الرقم 1-888-756-8657 والإبلاغ عن الورم.

الآثار الجانبية

• تم رصد سبعة أحداث ضائرة خطيرة في فترة تحليل الفعالية الأولية (PEAP) للدراسة 1 (الأسابيع 1-48)، بما في ذلك تفاعل التأق/التسريب (2)، وقصور الغدة الكظرية (2)، وارتفاع مستوى اللاكتات (2) ونقص السكر في الدم (1).
• كانت أكثر ردود الفعل السلبية شيوعًا خلال مرحلة ما قبل التقييم في الدراسة 1 (التي تحدث في ≥10% من المرضى) والتي كانت أكثر تكرارًا في GENGLYCOS مقارنة بالدواء الوهمي هي ارتفاع إنزيم ALT/AST (71%)، والغثيان (38%)، والصداع (24%)، وارتفاع الدهون الثلاثية في الدم (29%)، وقصور الغدة الكظرية (24%)، والإمساك (19%)، وارتفاع نسبة السكر في الدم (14%)، وحب الشباب/التهاب الجلد الشبيه بحب الشباب (19%)، وسمات كوشينغ (14%)، والتأق (10%).

التفاعلات الدوائية

التطعيمات

• قد يلزم تعديل جداول التطعيمات للعلاج المثبط للمناعة، وينبغي تجنب اللقاحات لمدة شهر واحد قبل إعطاء جينجليكوس.
  

الاستخدام في فئات سكانية محددة

الحمل

• لا يُنصح باستخدام دواء جينغليكوس أثناء الحمل. لا توجد بيانات كافية حول استخدامه لدى النساء الحوامل. من غير المعروف ما إذا كان جينغليكوس يُسبب ضرراً للجنين عند تناوله من قبل المرأة الحامل، أو ما إذا كان يؤثر على القدرة الإنجابية.
  

منع الحمل

• ينبغي على النساء في سن الإنجاب استخدام وسائل منع الحمل الفعالة لمدة 12 شهرًا على الأقل بعد تناول دواء جينجليكوس.
• لمدة ستة أشهر بعد تناول دواء جينجليكوس، يجب على الرجال عدم التبرع بالسائل المنوي، ويجب على الرجال القادرين على الإنجاب وشريكاتهم الإناث منع الحمل أو تأجيله باستخدام شكل فعال من وسائل منع الحمل.

معلومات إضافية حول استشارات المرضى

تساقط المتجهات

• أبلغ المرضى/مقدمي الرعاية باحتمالية انتشار النواقل في الدم وإفرازها في البول والبراز واللعاب بعد حقن جينغليكوس. انصح المرضى/مقدمي الرعاية باتباع قواعد النظافة الشخصية السليمة عند التعامل مع فضلات المريض. يجب الالتزام بهذه الاحتياطات لمدة ثلاثة أشهر بعد حقن جينغليكوس.
  

أبلغ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة. تفضل بزيارة الموقع الإلكتروني www.fda.gov/medwatch أو اتصل على الرقم 1-800-FDA-1088. يمكنك أيضًا الإبلاغ عن الآثار الجانبية لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. على الرقم 1-888-756-8657.

يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الطبية الكاملة لدواء جينجليكوس.

نبذة عن مرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول أ (GSDIa)
مرض GSDIa مرض نادر للغاية، خطير، ومهدد للحياة، وينتج عن خلل وراثي في استقلاب الكربوهيدرات بسبب طفرات ممرضة في جين G6PC ، الذي يُشفّر إنزيم G6Pase، وهو إنزيم أساسي لإطلاق الجلوكوز من الجليكوجين ومصادر أيضية أخرى. يؤدي نقص نشاط إنزيم G6Pase إلى انخفاض حاد في سكر الدم خلال فترات الصيام بين الوجبات وأثناء الليل، بالإضافة إلى تراكم الجليكوجين الزائد في الكبد، واضطرابات أيضية، ومضاعفات أخرى مرتبطة بالمرض. يُعدّ نشا الذرة عنصرًا أساسيًا في إدارة مرض GSDIa على مدار اليوم والليلة، حيث يُوفّر مصدرًا خارجيًا للجلوكوز للمساعدة في تجنّب الانخفاضات المفاجئة والحادة في مستويات الجلوكوز في البلازما؛ ومع ذلك، تُشكّل استراتيجيات الإدارة الحالية عبئًا كبيرًا على المرضى وعائلاتهم. يُصيب مرض GSDIa ما بين 1500 و2500 مريض في الولايات المتحدة، وما بين 6000 و8000 مريض حول العالم في المناطق التي تتوفر فيها الأدوية تجاريًا.

نبذة عن شركة ألتراجينكس
شركة ألتراجينيكس هي شركة أدوية بيولوجية ملتزمة بتوفير علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة وشديدة الندرة. وقد طورت الشركة مجموعة متنوعة من الأدوية المعتمدة والعلاجات المرشحة التي تستهدف الأمراض التي تعاني من نقص حاد في العلاجات المتاحة، والتي تتميز بفهم واضح لآلياتها البيولوجية، والتي لا تتوفر لها عادةً علاجات معتمدة تعالج المرض الأساسي.

تتولى إدارة الشركة فريقٌ ذو خبرةٍ واسعةٍ في تطوير وتسويق علاجات الأمراض النادرة. وتعتمد استراتيجية شركة ألتراجينيكس على تطوير الأدوية بكفاءةٍ عاليةٍ من حيث الوقت والتكلفة، بهدف توفير علاجاتٍ آمنةٍ وفعّالةٍ للمرضى بأسرع وقتٍ ممكن.

للحصول على مزيد من المعلومات حول شركة Ultragenyx، يرجى زيارة موقع الشركة الإلكتروني على الرابط التالي: www.ultragenyx.com .

البيانات التطلعية واستخدام الوسائط الرقمية
باستثناء المعلومات التاريخية الواردة هنا، فإن الأمور المذكورة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالإطلاق التجاري لـ GENGLYCOS وتوافره وقبوله في السوق؛ وقدرة Ultragenyx على تصنيع GENGLYCOS في منشأة تصنيع العلاج الجيني الخاصة بها، وتوسيع نطاق الإنتاج وتوريد GENGLYCOS إلى مراكز العلاج المؤهلة؛ وإمكانية وصول المرضى إلى GENGLYCOS، بما في ذلك التغطية التأمينية والسداد؛ وسلامة GENGLYCOS وفعاليته ومتانته وفوائده المحتملة؛ وتقديرات عدد المرضى المصابين بـ GSDIa والفرصة التجارية المحتملة لـ GENGLYCOS؛ وتصميم برنامج مراقبة الأمراض بعد التسويق وتسجيل المرضى فيه وتوقيته وإجرائه ونتائجه، بالإضافة إلى متطلبات ما بعد التسويق الأخرى؛ إن قدرة شركة Ultragenyx على تلبية متطلبات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والحفاظ على الموافقة المعجلة لعقار GENGLYCOS، تُعدّ بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في أحكام "الملاذ الآمن" لقانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتنطوي هذه البيانات الاستشرافية على مخاطر وشكوك كبيرة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المتعلقة بالإطلاق التجاري لعقار GENGLYCOS وقبوله في السوق؛ والقدرة على تحديد المرضى المؤهلين وإنشاء ودعم شبكة من مراكز العلاج المؤهلة؛ والشكوك المتعلقة بالتغطية التأمينية والسداد؛ والمخاطر المتعلقة بالآثار الجانبية الخطيرة أو غير المرغوب فيها، بما في ذلك المخاطر المرتبطة بالعلاج الجيني باستخدام الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV)؛ ومخاطر التصنيع، بما في ذلك خبرة Ultragenyx المحدودة في تشغيل منشأة التصنيع الخاصة بها وقدرتها على تصنيع وتوريد عقار GENGLYCOS بكميات كافية وبما يتوافق مع المتطلبات التنظيمية. قدرة شركة ألتراجينكس على إكمال برنامج مراقبة الأمراض بعد التسويق، وغيرها من متطلبات ما بعد التسويق، ضمن الأطر الزمنية المطلوبة، وتأكيد الفائدة السريرية؛ وخطر قيام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتعديل الاستخدام المعتمد أو فرض متطلبات إضافية، أو سحب الموافقة المعجلة في حال عدم تأكيد الفائدة السريرية أو عدم استيفاء متطلبات ما بعد التسويق؛ وفرص السوق الأصغر من المتوقع؛ والمنافسة من العلاجات أو المنتجات الأخرى؛ ومسؤولية المنتج؛ والتدقيق التنظيمي؛ وغيرها من الأمور التي قد تؤثر على توافر منتجات ألتراجينكس ومرشحيها أو إمكاناتها التجارية. ولا تلتزم ألتراجينكس بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية.

للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المذكورة في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المتعلقة بأعمال شركة Ultragenyx بشكل عام، يرجى الاطلاع على التقرير الفصلي لشركة Ultragenyx على النموذج 10-Q المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات (SEC) في 5 أغسطس 2026، وتقاريرها الدورية اللاحقة المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات.

إضافةً إلى ملفاتها لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، وبياناتها الصحفية، ومؤتمراتها الهاتفية العامة، تستخدم شركة ألتراجينيكس موقعها الإلكتروني الخاص بعلاقات المستثمرين ومنصات التواصل الاجتماعي لنشر معلومات هامة عن الشركة، بما في ذلك المعلومات التي قد تُعتبر جوهرية للمستثمرين، وللامتثال لالتزاماتها بالإفصاح بموجب لائحة الإفصاح العادل. ويتم نشر المعلومات المالية وغيرها من المعلومات المتعلقة بشركة ألتراجينيكس بشكل دوري، ويمكن الوصول إليها عبر موقع علاقات المستثمرين الخاص بالشركة ( https://ir.ultragenyx.com/ ) وموقع لينكدإن ( https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/ ).

عدسات ألتراجينيكس اللاصقة

المستثمرون
جوشوا هيجا
ir@ultragenyx.com

وسائط
جيس رولاندز
media@ultragenyx.com