أعلنت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE ) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت موافقة معجلة لـ GENGLYCOS™ (pariglasgene brecaparvovec-opnr)، والمعروف أيضًا باسم DTX401، للمرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم ثماني سنوات فأكثر والذين يعانون من مرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول أ (GSDIa).

"يُجسّد اعتماد جينغليكوس التزامنا بتوفير أول علاج يستهدف السبب الجذري لمرض نقص سكر الدم من النوع الأول (GSDIa). ويُبرهن انخفاض الاعتماد على نشا الذرة، الذي لاحظه المرضى في دراساتنا السريرية، على قدرة هذا العلاج الجيني على تحفيز التحلل الطبيعي للجليكوجين لإنتاج الجلوكوز أثناء الصيام أو نوبات الإجهاد الأيضي. وقد ساهمت هذه القدرة على تنظيم الجلوكوز في تخفيف عبء المرض، ولديها القدرة على الحد من خطر الإصابة بنقص سكر الدم الحاد أو المُهدد للحياة لدى هؤلاء المرضى"، صرّح بذلك الدكتور إريك كرومبيز، كبير المسؤولين الطبيين في شركة ألتراجينيكس. وأضاف: "باعتباره أول علاج جيني نحصل على اعتماده، يُمثل جينغليكوس إنجازًا هامًا لشركتنا، وتحقيقًا لوعد أداة جديدة فعّالة لتوفير علاجات ثورية للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة."