بلغ إجمالي الإيرادات في الربع الأول 136 مليون دولار، وبلغت إيرادات Crysvita® 93 مليون دولار، وإيرادات Dojolvi® 18 مليون دولار.

نؤكد التوقعات المالية لعام 2026، بما في ذلك إجمالي الإيرادات من 730 مليون دولار إلى 760 مليون دولار، وإجمالي نفقات البحث والتطوير والمبيعات والتسويق والإدارة التي من المتوقع أن تكون ثابتة أو منخفضة قليلاً مقارنة بعام 2025؛ ونبقى على المسار الصحيح لتحقيق الربحية في عام 2027.

GTX-102 لعلاج متلازمة أنجلمان: بيانات جديدة طويلة الأمد من دراسة سريرية من المرحلة الأولى/الثانية تدعم تأثيرات مستدامة ومحسّنة عبر مجالات متعددة؛ من المتوقع صدور بيانات المرحلة الثالثة في النصف الثاني من عام 2026

نوفاتو، كاليفورنيا، 5 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE)، وهي شركة أدوية بيولوجية تركز على تطوير وتسويق علاجات جديدة للأمراض الوراثية النادرة والشديدة الندرة، اليوم عن نتائجها المالية للربع المنتهي في 31 مارس 2026 وأكدت توقعاتها المالية لعام 2026.

"يمثل هذا العام أهمية بالغة لشركة ألتراجينكس، حيث يخضع طلبان للحصول على ترخيص منتج بيولوجي للمراجعة، كما أن نتائج المرحلة الثالثة من تجاربنا السريرية لعلاج أنجلمان ستصدر قريبًا. لدينا فرصة سانحة لتسريع نمو إيراداتنا التجارية بشكل ملحوظ، والذي شهدناه على مدار السنوات القليلة الماضية، وذلك في إطار استعدادنا للحصول على موافقتين محتملتين على العلاج الجيني وإطلاقه في علاج مرضين ملحين لا تتوفر لهما أي علاجات معتمدة"، صرّح بذلك الدكتور إميل د. كاكيس، الرئيس التنفيذي ورئيس شركة ألتراجينكس. وأضاف: "تؤكد أحدث البيانات طويلة الأجل للمرحلتين الأولى والثانية من تجارب GTX-102 إمكانات البرنامج، مع اقترابه من نتائج المرحلة الثالثة في وقت لاحق من هذا العام".

أبرز إيرادات الربع الأول من عام 2026 وتوقعات الإيرادات لعام 2026

• بلغ إجمالي الإيرادات في الربع الأول من عام 2026 مبلغ 136 مليون دولار. وتؤكد الشركة توقعاتها لإجمالي الإيرادات للعام 2026 بأكمله، والتي تتراوح بين 730 مليون دولار و760 مليون دولار، باستثناء الإيرادات المتوقعة من إطلاق منتجات جديدة محتملة.
• بلغت إيرادات كريزفيتا في الربع الأول من عام 2026 مبلغ 93 مليون دولار، وهو ما يتوافق مع التوقعات الموسمية في الولايات المتحدة وكندا وأنماط الطلب في البرازيل. وتؤكد الشركة توقعاتها لإيرادات كريزفيتا للعام 2026 بأكمله، والتي تتراوح بين 500 و520 مليون دولار.
• بلغت إيرادات دوجولفي في الربع الأول من عام 2026 مبلغ 18 مليون دولار. وتؤكد الشركة توقعاتها لإيرادات دوجولفي للعام 2026 بأكمله، والتي تتراوح بين 100 مليون و110 ملايين دولار.
• بلغت إيرادات Evkeeza® في الربع الأول من عام 2026 مبلغ 18 مليون دولار، مدفوعة بزيادة الطلب من عمليات الإطلاق في بلدان جديدة والوصول المبكر.
• بلغت إيرادات Mepsevii® في الربع الأول من عام 2026 مبلغ 7 ملايين دولار.
  

أهم الإنجازات السريرية الحديثة والمحفزات لعام 2026

• دواء GTX-102 (أبازونرسين) المضاد للجينات (ASO) لعلاج متلازمة أنجلمان: حتى تاريخ قطع بيانات المرحلة الأولى/الثانية في مارس 2026، تلقى 74 مريضًا العلاج بدواء GTX-102، منهم 66 مريضًا يواصلون الدراسة طويلة الأمد. يخضع مرضى المرحلة الأولى/الثانية للعلاج المستمر منذ أكثر من ثلاث سنوات في المتوسط، وبعضهم الآن في عامه الخامس، ويتلقون عمومًا جرعة صيانة ربع سنوية مقدارها 14 ملغ. وقد أظهر المرضى تحسنًا ملحوظًا في جوانب متعددة، واستمروا في التقدم من الناحية التنموية. حافظ دواء GTX-102 على مستوى أمان ثابت على مدى سنوات عديدة من العلاج المزمن، دون تسجيل أي حالات جديدة من ضعف الأطراف السفلية العابر أو أي أحداث ضائرة خطيرة أخرى متكررة مرتبطة بالدواء. ومن المقرر عرض هذه البيانات المحدثة حول الفعالية والسلامة في اجتماع علمي لاحق.
  
  شملت دراسة المرحلة الثالثة "أسباير" ، التي أجريت على مرضى يعانون من حذف كامل لجين UBE3A الأمومي، 129 مريضًا، تم توزيعهم عشوائيًا بنسبة 1:1 لتلقي GTX-102 أو علاج وهمي. ومن المتوقع صدور بيانات هذه الدراسة في النصف الثاني من عام 2026.
  
  بدأ التسجيل في دراسة المرحلة 2/3 المفتوحة التسمية Aurora ، التي تقيّم GTX-102 في أنماط جينية وأعمار أخرى، في أكتوبر 2025 ومن المتوقع أن يكتمل التسجيل في النصف الثاني من عام 2026.

• العلاج الجيني DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) AAV8 لعلاج داء تخزين الجليكوجين من النوع الأول أ (GSDIa): في فبراير 2026، قبلت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) للمراجعة، والذي يسعى للحصول على موافقة على DTX401 كعلاج لـ GSDIa، ومنحت الطلب مراجعة ذات أولوية، وحددت تاريخ 23 أغسطس 2026 موعدًا لاتخاذ إجراء بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA). كما أبلغت إدارة الغذاء والدواء الشركة مؤخرًا أنه لا يُتوقع عقد اجتماع للجنة الاستشارية في الوقت الحالي.
  
  
• العلاج الجيني UX111 (ريبيسفليجين إيتيسبارفوفيك) باستخدام ناقل الفيروس الغدي المرتبط AAV9 لعلاج متلازمة سانفيليبو من النوع أ (MPS IIIA): في أبريل 2026، قبلت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) المُعاد تقديمه للمراجعة، والذي يسعى للحصول على موافقة مُعجّلة على استخدام UX111 كعلاج لمتلازمة MPS IIIA. تضمن طلب الترخيص المُعاد تقديمه بيانات طويلة الأجل وهامة، عُرضت في فبراير في ندوة WORLD Symposium™ 2026، وشملت متابعة لمدة تصل إلى ثماني سنوات. أظهرت هذه البيانات تحسنًا سريريًا إضافيًا مقارنةً بالتدهور الملحوظ في دراسات التاريخ الطبيعي للمرض، وأظهرت فعالية علاجية مستدامة عبر التقييمات السريرية والعديد من المؤشرات الحيوية، مع الحفاظ على مستوى أمان مقبول. في فبراير 2025، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طلب الترخيص مراجعة ذات أولوية، وفي أبريل 2026، حددت تاريخ 19 سبتمبر 2026 موعدًا نهائيًا لاتخاذ قرار بشأنه.
  
  
• العلاج الجيني DTX301 (أفالوتكاجين أونتابارفوفيك) باستخدام ناقل الفيروس الغدي المرتبط AAV8 لعلاج نقص إنزيم أورنيثين ترانسكارباميلاز (OTC): كما أُعلن في مارس 2026، في الأسبوع 36 من المرحلة الثالثة من الدراسة العشوائية مزدوجة التعمية والمضبوطة بالغفل، أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج بـ DTX301 (ن=18) انخفاضًا ذا دلالة إحصائية وأهمية سريرية بنسبة 18% (قيمة p=0.018) في مستوى الأمونيا في بلازما الدم على مدار 24 ساعة (AUC _0-24 ) ضمن المعدل الطبيعي، مقارنةً بالمرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي (ن=19). كما وصل ثمانية من تسعة مرضى كانت لديهم مستويات غير طبيعية من الأمونيا (AUC _0-24) عند خط الأساس إلى مستويات طبيعية من الأمونيا بسرعة، والتي حافظوا عليها عمومًا خلال فترة العلاج. في الأسبوع 24، أظهر مقياس الانطباع العام للمريض (PGIC) لأعراض نقص إنزيم أورنيثين ترانسكارباميلاز (ن=15) تحسنًا ملحوظًا لدى 71% من المرضى الذين تلقوا العلاج بـ DTX301 (ما يعادل +3)، مقارنةً بـ 0% من المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي. تم تحمل دواء DTX301 بشكل جيد وكان له مستوى أمان مقبول.
  
  وفقًا للبروتوكول، تستمر الدراسة حتى الوصول إلى نقطة النهاية الأولية الثانية، والتي تقيّم انخفاض عبء العلاج، بما في ذلك استخدام مُزيلات الأمونيا والإدارة الغذائية، في كلتا مجموعتي العلاج والدواء الوهمي بعد العلاج بـ DTX301 خلال 64 أسبوعًا من المتابعة. ومن المتوقع صدور البيانات في النصف الأول من عام 2027.

• العلاج الجيني UX701 (rivunatpagene miziparvovec) AAV9 لعلاج مرض ويلسون: اكتمل تسجيل المجموعة الرابعة في المرحلة الجارية لتحديد الجرعة من دراسة Cyprus2+ المحورية. ومن المتوقع صدور بيانات هذه المرحلة في عام 2026.
  
  
• دواء UX016 الجديد لحمض السياليك المستخدم كعلاج بديل للركيزة لعلاج اعتلال العضلات GNE: وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب دواء جديد قيد الدراسة (IND) لـ UX016 ومن المتوقع أن تبدأ دراسة المرحلة 1/2 الممولة خارجيًا في النصف الثاني من عام 2026.
  

ملخص النتائج المالية للربع الأول من عام 2026

مصاريف التشغيل

بلغ إجمالي المصاريف التشغيلية للربع الأول من عام 2026 مبلغ 305 ملايين دولار، بما في ذلك 30 مليون دولار كتعويضات غير نقدية قائمة على الأسهم، و30 مليون دولار أخرى كمصاريف متعلقة بإعادة الهيكلة التي أُعلن عنها في الربع السابق. وتؤكد الشركة توقعاتها للعامين 2026 و2027 فيما يخص المصاريف التشغيلية المجمعة للبحث والتطوير والمبيعات والتسويق والإدارة: فمقارنةً بعام 2025، من المتوقع أن تبقى هذه المصاريف ثابتة أو تنخفض بنسبة طفيفة في عام 2026، بينما من المتوقع أن تنخفض بنسبة 15% على الأقل في عام 2027.

صافي الخسارة

بلغ صافي الخسارة للربع الأول من عام 2026 مبلغ 185 مليون دولار، أو 1.84 دولار للسهم الواحد أساسي ومخفف، مقارنة بصافي خسارة للربع الأول من عام 2025 بلغت 151 مليون دولار، أو 1.57 دولار للسهم الواحد أساسي ومخفف.

الرصيد النقدي وصافي النقد المستخدم في العمليات

بلغت قيمة النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتداول 534 مليون دولار اعتبارًا من 31 مارس 2026. وخلال الأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2026، بلغ صافي النقد المستخدم في العمليات 197 مليون دولار، ويشمل ذلك دفع المكافآت السنوية و38 مليون دولار من المدفوعات المتعلقة بأنشطة تصنيع UX143.

معلومات عن المكالمات الجماعية والبث عبر الإنترنت

ستعقد شركة ألتراجينكس مؤتمراً عبر الهاتف اليوم، الثلاثاء 5 مايو/أيار 2026، الساعة 2 ظهراً بتوقيت المحيط الهادئ/5 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة، لمناقشة النتائج المالية للربع الأول وتقديم آخر المستجدات. سيكون البث المباشر والمسجل للمؤتمر متاحاً عبر موقع الشركة الإلكتروني على الرابط التالي: https://ir.ultragenyx.com/events-presentations . وسيظل التسجيل متاحاً لمدة ثلاثة أشهر.

نبذة عن شركة ألتراجينكس

شركة ألتراجينيكس هي شركة أدوية بيولوجية ملتزمة بتوفير علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة وشديدة الندرة. وقد طورت الشركة مجموعة متنوعة من الأدوية المعتمدة والعلاجات المرشحة التي تستهدف الأمراض التي تعاني من نقص حاد في العلاجات المتاحة، والتي تتميز بفهم واضح لآلياتها البيولوجية، والتي لا تتوفر لها عادةً علاجات معتمدة تعالج المرض الأساسي.

تتولى إدارة الشركة فريقٌ ذو خبرةٍ واسعةٍ في تطوير وتسويق علاجات الأمراض النادرة. وتعتمد استراتيجية شركة ألتراجينيكس على تطوير الأدوية بكفاءةٍ عاليةٍ من حيث الوقت والتكلفة، بهدف توفير علاجاتٍ آمنةٍ وفعّالةٍ للمرضى بأسرع وقتٍ ممكن.

للحصول على مزيد من المعلومات حول شركة Ultragenyx، يرجى زيارة موقع الشركة الإلكتروني على الرابط التالي: www.ultragenyx.com .

البيانات التطلعية واستخدام الوسائط الرقمية

باستثناء المعلومات التاريخية الواردة هنا، فإن الأمور المذكورة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك البيانات المتعلقة بتوقعات شركة ألتراجينيكس وتنبؤاتها بشأن نتائجها التشغيلية وأدائها المالي المستقبلي، بما في ذلك توقعات الشركة للربحية في عام 2027، والتخفيضات المتوقعة في التكاليف أو النفقات، بما في ذلك توقعات الشركة المتعلقة بالفوائد والوفورات الناتجة عن خطة إعادة الهيكلة الاستراتيجية، وتوقيت برامجها ودراساتها السريرية وتقدمها وخططها، والتفاعلات التنظيمية المستقبلية، ومكونات وتوقيت تقديم الطلبات التنظيمية، وقدرة الشركة على تقديم الوثائق المطلوبة ومعالجة التعليقات الواردة في رسالة الرفض الكاملة (CRL) الخاصة بـ UX111 بما يرضي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وتوقيت مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلبات ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاصة بالشركة، وتوقيت ونتائج أي عمليات تفتيش من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تتعلق بـ UX111 أو غيرها من المنتجات السريرية المرشحة، وتوقيت التفاعلات التنظيمية المستقبلية المتعلقة بالمنتجات السريرية المرشحة للشركة، تُعد بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في أحكام "الملاذ الآمن" لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتنطوي هذه البيانات التطلعية على مخاطر وشكوك كبيرة قد يؤدي ذلك إلى اختلاف برامج التطوير السريري للشركة، والنجاح التجاري لمنتجاتها ومرشحي المنتجات، واستمرار التعاون مع أطراف ثالثة، والنتائج أو الأداء أو الإنجازات المستقبلية اختلافاً كبيراً عن تلك التي تم التعبير عنها أو الإشارة إليها ضمناً في البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، عدم اليقين بشأن تطوير الأدوية السريرية، وعدم القدرة على التنبؤ بالعملية المطولة للحصول على الموافقات التنظيمية، والمخاطر المتعلقة بالآثار الجانبية الخطيرة أو غير المرغوب فيها لمنتجاتنا المرشحة، وقدرة الشركة على تحقيق أهدافها التطويرية المتوقعة ضمن الأطر الزمنية المحددة، والمخاطر المتعلقة بالاعتماد على شركاء من أطراف ثالثة للقيام بأنشطة معينة نيابةً عن الشركة، وخبرتنا المحدودة في تحقيق الإيرادات من مبيعات المنتجات، والمخاطر المتعلقة بدعاوى مسؤولية المنتج، واعتمادنا على شركة كيوا كيرين لتسويق كريزفيتا في بعض الأسواق الرئيسية، بما في ذلك الولايات المتحدة وكندا، ولتوفير إمدادنا التجاري من كريزفيتا في تلك الأسواق، والتقلبات في أنماط الشراء أو التوزيع من الموزعين والصيدليات المتخصصة، وفرص السوق الأصغر من المتوقع لمنتجات الشركة ومنتجاتها المرشحة، ومخاطر التصنيع، وقدرتنا على إدارة توسع شركتنا بنجاح، والتأخيرات أو التكاليف غير المتوقعة والآثار السلبية الأخرى المتعلقة بخطة إعادة الهيكلة الاستراتيجية، والمنافسة من العلاجات أو المنتجات الأخرى، والتدقيق التنظيمي لمنتجات الشركة ومنتجاتها المرشحة، و خبرة الشركة المحدودة في تشغيل منشأة تصنيع خاصة بها، ومدى تقبّل السوق لمنتجاتنا، وعدم اليقين المتعلق بالتغطية التأمينية والتعويضات، وأمور أخرى قد تؤثر على كفاية السيولة النقدية الحالية وما يعادلها والاستثمارات قصيرة الأجل لتمويل العمليات، ونتائج التشغيل والأداء المالي المستقبلي للشركة، وتوقيت أنشطة التجارب السريرية والإبلاغ عن نتائجها، وتوافر منتجات Ultragenyx ومرشحها الدوائي أو جدواها التجارية. لا تلتزم Ultragenyx بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية.

للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المذكورة في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المتعلقة بأعمال شركة Ultragenyx بشكل عام، يرجى الاطلاع على التقرير السنوي لشركة Ultragenyx على النموذج 10-K المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات (SEC) في 18 فبراير 2026، وتقاريرها الدورية اللاحقة المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات.

إضافةً إلى ملفاتها لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، وبياناتها الصحفية، ومؤتمراتها الهاتفية العامة، تستخدم شركة ألتراجينيكس موقعها الإلكتروني الخاص بعلاقات المستثمرين وحساباتها على مواقع التواصل الاجتماعي لنشر معلومات هامة عن الشركة، بما في ذلك المعلومات التي قد تُعتبر جوهرية للمستثمرين، وللامتثال لالتزاماتها بالإفصاح بموجب لائحة الإفصاح العادل. ويتم نشر المعلومات المالية وغيرها من المعلومات المتعلقة بشركة ألتراجينيكس بشكل دوري، ويمكن الوصول إليها عبر موقع علاقات المستثمرين الخاص بالشركة ( https://ir.ultragenyx.com/ ) وموقع لينكدإن ( https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/) .

للتواصل مع شركة ألتراجينيكس للأدوية.
المستثمرون
جوشوا هيجا
ir@ultragenyx.com

وسائط
جيس رولاندز
media@ultragenyx.com