انخفضت أسهم شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE ) يوم الخميس بعد أن أعلنت الشركة عن بيانات من دراستها للمرحلة الثالثة من DTX301، وهو علاج جيني لنقص إنزيم أورنيثين ترانسكارباميلاز (OTC).

• أسهم شركة Ultragenyx Pharmaceutical تتراجع. ما سبب انخفاض سهم RARE؟

نقص إنزيم أورنيثين ترانس كارباميلاز (OTC) هو اضطراب وراثي يُسبب تراكم الأمونيا في الدم. يُعدّ OTC أحد ستة إنزيمات تُساهم في تكسير النيتروجين وإزالته من الجسم، وهي عملية تُعرف بدورة اليوريا. يؤدي نقص إنزيم OTC إلى تراكم مفرط للنيتروجين في الدم على شكل أمونيا (فرط أمونيا الدم).

شركة ألتراجينكس تكشف عن بيانات تجاربها السريرية للأمراض النادرة

أظهرت بيانات الـ 36 أسبوعًا من دراسة المرحلة 3 لـ DTX301 نتائج واعدة، مع زيادة كبيرة في مستويات حمض الأوروتيك في البول.

في الأسبوع 36، أظهر المرضى الذين عولجوا بـ DTX301 (ن = 18) انخفاضًا بنسبة 18٪ في الأمونيا في البلازما على مدار 24 ساعة مقارنة بالدواء الوهمي (ن = 19) وحافظوا على متوسط AUC0-24 للأمونيا في النطاق الطبيعي حتى الأسبوع 36.

ثمانية من تسعة مرضى يعانون من مستويات غير طبيعية من الأمونيا عند خط الأساس، على الرغم من العلاج الدوائي الأمثل الحالي وتقييد النظام الغذائي، وصلوا إلى مستويات طبيعية من الأمونيا بسرعة، والتي تم الحفاظ عليها بشكل عام خلال فترة العلاج هذه .

كانت مستويات الأمونيا الأساسية على مدار 24 ساعة طبيعية في 50٪ من المرضى الذين عولجوا بـ DTX301 و 68٪ من المرضى الذين تناولوا الدواء الوهمي، والذين كانوا جميعًا يتلقون الرعاية الحالية من الأدوية المضادة للأكسدة ويخضعون لرقابة غذائية صارمة على تناول البروتين.

شهد المرضى الذين عولجوا بـ DTX301 (ن = 18) انخفاضًا سريعًا في الأمونيا على مدار 24 ساعة بحلول الأسبوع 6، وانخفضت بنسبة 18٪ مقارنة بالدواء الوهمي (ن = 19) في الأسبوع 36.

تم الحفاظ على مستوى الأمونيا بشكل عام ضمن النطاق الطبيعي لدى المرضى المعالجين على الرغم من انخفاض متوسطهم بنسبة 27٪ في أدوية إزالة الأمونيا في الأسبوع 36 (ن = 18) وزيادة بنسبة 13٪ تقريبًا في تناول البروتين مقارنة بعدم وجود تغيير في مجموعة الدواء الوهمي (ن = 19).

ملف السلامة

تم تحمل دواء DTX301 بشكل جيد مع ملف أمان مقبول، بما يتوافق مع بيانات السلامة السابقة للمرحلتين 1/2.

كانت أكثر الأحداث الضائرة شيوعًا التي ظهرت أثناء العلاج هي ردود الفعل الكبدية العابرة الخفيفة إلى المتوسطة التي تمت معالجتها بالستيرويدات.

تم تقييم حالة واحدة من الأحداث الضائرة الخطيرة (SAE) لالتهاب الكبد الحاد على أنها مرتبطة بالعلاج وتم علاجها باستخدام الستيرويدات.

ما هي الخطوة التالية لشركة ألتراجينكس؟

تستمر الدراسة حتى الوصول إلى هدفها الرئيسي الثاني، وهو تقليل عبء العلاج خلال 64 أسبوعًا من المتابعة.

تتوقع الشركة الحصول على البيانات في النصف الأول من عام 2027.

التحليل الفني للأدوية من شركة ألتراجينيكس

حالياً، يتم تداول أسهم شركة Ultragenyx بنسبة 3.7% أقل من متوسطها المتحرك البسيط لمدة 20 يوماً (SMA) و 24.8% أقل من متوسطها المتحرك البسيط لمدة 100 يوم، مما يشير إلى زخم هبوطي على المدى القصير إلى المتوسط.

على مدى الأشهر الـ 12 الماضية، انخفضت الأسهم بنسبة 46.87%، وهي الآن أقرب إلى أدنى مستوياتها خلال 52 أسبوعًا.

يبلغ مؤشر القوة النسبية 43.32، وهو ما يعتبر منطقة محايدة، بينما يُظهر مؤشر MACD قيمة -0.5147، مع خط الإشارة عند -0.6510، مما يشير إلى زخم صعودي حيث أن مؤشر MACD أعلى من خط الإشارة.

يشير مزيج مؤشر القوة النسبية المحايد ومؤشر MACD الصعودي إلى زخم مختلط، مما يعكس حالة عدم اليقين في أداء السهم.

• مستوى المقاومة الرئيسي : 25.50 دولارًا
• الدعم الأساسي : 19.50 دولارًا

إجماع المحللين والإجراءات الأخيرة: يُوصى بشراء السهم مع متوسط سعر مستهدف يبلغ 71.45 دولارًا. تشمل تحركات المحللين الأخيرة ما يلي:

• كاناكورد جينويتي : شراء (خفض السعر المستهدف إلى 79 دولارًا في 18 فبراير)
• مجموعة إيفركور آي إس آي : أداء متفوق (خفض السعر المستهدف إلى 34 دولارًا في 18 فبراير)

أفضل صناديق الاستثمار المتداولة

• صندوق تيما للقلب والصحة المتداول في البورصة (ناسداك: HRTS ): وزن 3.25%

نشاط نادر في أسعار الأسهم: انخفضت أسهم شركة Ultragenyx Pharmaceutical بنسبة 3.02% لتصل إلى 21.54 دولارًا وقت النشر يوم الخميس، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock