يمكن أن يكون التحليل الذي استمر لمدة 3 سنوات من دراسة المرحلة الأولى/الثانية بمثابة الأساس الرئيسي لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية للحصول على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

تعتزم الشركة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي في الربع الثالث من عام 2026.

ليكسينغتون، ماساتشوستس وأمستردام، 17 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة uniQure NV (ناسداك: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تُطوّر علاجات ثورية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الحرجة، اليوم أنه خلال اجتماع من النوع "ب" عُقد مؤخرًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، أبلغت الإدارة بأن تحليل السنوات الثلاث من دراسة المرحلة الأولى/الثانية سيكون مقبولًا كأساس رئيسي لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) للموافقة السريعة على عقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. بالإضافة إلى ذلك، تسعى إدارة الغذاء والدواء إلى الاتفاق على تصميم الدراسة التأكيدية قبل تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية، بما في ذلك النظر في إجراء مقارنة متزامنة مع العلاج القياسي بدلًا من إجراء وهمي. وأكدت إدارة الغذاء والدواء أنها ستعمل بأسرع ما يمكن مع شركة uniQure في هذا المسعى. تلتزم الشركة بإجراء الدراسة التأكيدية دون تأخير، وتتوقع التوصل إلى اتفاق نهائي مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن تفاصيل هذه الدراسة قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي. وتعتزم الشركة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي في الربع الثالث من عام ٢٠٢٦.

"يعكس إعلان اليوم ثمرة جهودنا المتواصلة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ونحن ممتنون للغاية لالتزامها الجاد بتلبية الاحتياجات غير الملباة للأمريكيين المصابين بمرض هنتنغتون"، صرّح مات كابوستا، الرئيس التنفيذي لشركة يونيكيور. "وافقت إدارة الغذاء والدواء على أن بياناتنا السريرية الحالية تدعم تقديم طلب ترخيص بيولوجي في وقت قريب، والتزمت بالعمل معنا على وجه السرعة للاتفاق على تصميم الدراسة التأكيدية المطلوبة. إن اتساق وقوة البيانات السريرية التي تم جمعها حتى الآن يمنحنا ثقة كبيرة في قدرة المنتج على إحداث فرق ملموس في حياة المرضى. ونحن نواصل تركيزنا على توفير دواء AMT-130 للمرضى وعائلاتهم بأسرع وقت ممكن وبمسؤولية تامة في الولايات المتحدة والعالم."

تتوقع الشركة استلام المحضر النهائي في غضون 30 يومًا من اجتماع النوع "ب" الأخير.

حصل عقار AMT-130 على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية - وهو أول تصنيف RMAT لمرض هنتنغتون - بالإضافة إلى تصنيف العلاج المبتكر وتصنيف المسار السريع.

حول البرنامج السريري للمرحلتين الأولى والثانية من AMT-130

تُجري شركة uniQure دراستين سريريتين متعددتي المراكز، بجرعات متزايدة، من المرحلة الأولى/الثانية، لاستكشاف سلامة وتحمل وفعالية دواء AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. وبناءً على التنسيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تم الاتفاق على إمكانية مقارنة بيانات المجموعتين الأولى والثانية في دراسات المرحلة الأولى/الثانية مع مجموعة تحكم خارجية مطابقة لدرجة الميل، مستمدة من مجموعة بيانات التاريخ الطبيعي لمرض هنتنغتون (Enroll-HD)، وذلك وفقًا لخطة تحليل إحصائي محددة مسبقًا، والتي قد تُشكل الأساس الرئيسي لتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA).

في الدراسة الأمريكية، تم توزيع 26 مريضًا مصابًا بداء هنتنغتون في مراحله المبكرة عشوائيًا إلى مجموعتين: مجموعة العلاج (6 مرضى بجرعة منخفضة، و10 مرضى بجرعة عالية) ومجموعة الخضوع لإجراء وهمي (10 مرضى). تلقى المرضى المعالجون جرعة واحدة من AMT-130 عبر حقن جراحي عصبي مجسم معزز بالتصوير بالرنين المغناطيسي، مباشرة في الجسم المخطط (النواة المذنبة والبطامة). تتكون الدراسة من فترة دراسة أساسية معماة مدتها 12 شهرًا، تليها متابعة طويلة الأمد للمرضى المعالجين لمدة خمس سنوات دون إخفاء هوية العلاج. كما تم تحويل أربعة مرضى إضافيين من مجموعة الضبط إلى مجموعة العلاج. أما الدراسة الأوروبية المفتوحة من المرحلة 1ب/2 لـ AMT-130، فقد شملت 13 مريضًا مصابًا بداء هنتنغتون في مراحله المبكرة (6 مرضى بجرعة منخفضة، و7 مرضى بجرعة عالية).

ضمت مجموعة ثالثة 12 مريضًا إضافيًا من مواقع في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي. تم توزيع هذه المجموعة عشوائيًا لاستكشاف كلا جرعتي AMT-130 مع مثبطات المناعة، باستخدام إجراء الإعطاء التجسيمي الحالي والمعتمد.

قامت مجموعة رابعة مقرها الولايات المتحدة بتسجيل ستة مرضى وتقوم بتقييم جرعات عالية من AMT-130 لدى المرضى الذين لديهم أحجام مخططة أقل مقارنة بالمرضى المسجلين في المجموعات السابقة.

تتوفر تفاصيل إضافية على الموقع www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

نبذة عن مرض هنتنغتون

مرض هنتنغتون هو اضطراب عصبي تنكسي وراثي نادر، يؤدي إلى أعراض حركية تشمل الرقص الكوري، واضطرابات سلوكية، وتدهور معرفي، مما ينتج عنه تدهور تدريجي في الصحة البدنية والعقلية. وهو مرض وراثي سائد، ينتج عن تكرار متضخم لثلاثية CAG في الإكسون الأول من جين الهنتنغتين، مما يؤدي إلى إنتاج وتراكم بروتين غير طبيعي في الدماغ. يُصاب حوالي 75,000 شخص بمرض هنتنغتون في الولايات ^{المتحدة} الأمريكية، ^{والاتحاد} الأوروبي، والمملكة ^{المتحدة} ، بالإضافة إلى مئات الآلاف من الأشخاص المعرضين لخطر الإصابة به. وعلى الرغم من وضوح أسباب مرض هنتنغتون، لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتأخير ظهور الأعراض أو إبطاء تطور المرض.

حول يونيكيور

تُحقق شركة uniQure وعد العلاج الجيني - علاجات فردية ذات نتائج علاجية محتملة. وتُمثل الموافقات على علاج uniQure الجيني للهيموفيليا ب - وهو إنجاز تاريخي قائم على أكثر من عقد من البحث والتطوير السريري - علامة فارقة في مجال الطب الجيني، وتُبشر بنهج علاجي جديد لمرضى الهيموفيليا. وتعمل uniQure حاليًا على تطوير مجموعة من العلاجات الجينية الخاصة بها لعلاج مرضى داء هنتنغتون، وصرع الفص الصدغي المقاوم للعلاج، وداء فابري، وأمراض خطيرة أخرى. www.uniQure.com

بيانات يونيكيور التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية. جميع البيانات، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، هي بيانات استشرافية، ويُشار إليها عادةً بعبارات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "يمكن"، "نُؤسس"، "نُقدّر"، "نأمل"، "نهدف"، "ننوي"، "نتطلع إلى"، "قد"، "نُخطط"، "إمكانية"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "نسعى"، "ينبغي"، "سوف"، "قد"، وما شابهها من تعابير، بالإضافة إلى نفي هذه العبارات. تستند البيانات الاستشرافية إلى معتقدات الإدارة وافتراضاتها، وإلى المعلومات المتاحة لها فقط حتى تاريخ هذا التقرير. تشمل أمثلة هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: خطط الشركة لإجراء دراسة تأكيدية، بما في ذلك تصميم الدراسة وتوقيتها ونقاط النهاية ومجموعة المقارنة، والتنسيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن هذه الدراسة قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي، والاستخدام المحتمل لمجموعة مقارنة متزامنة وفقًا لمعايير الرعاية بدلًا من إجراء وهمي، والتوقعات المتعلقة بتوقيت تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي والحصول على الموافقة المعجلة على عقار AMT-130. قد تختلف النتائج الفعلية للشركة اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بالتجارب السريرية للمرحلتين الأولى والثانية لعقار AMT-130، بما في ذلك خطر عدم قدرة هذه التجارب على الاستمرار في إظهار بيانات كافية لدعم المزيد من التطوير السريري أو الحصول على الموافقة التنظيمية؛ وخطر أن تستنتج إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نهاية المطاف أن بيانات تجارب المرحلتين الأولى والثانية غير كافية لدعم طلب ترخيص المنتج البيولوجي أو الموافقة المعجلة؛ وخطر توفر المزيد من بيانات المرضى التي تؤدي إلى تفسير مختلف عن التفسير المستمد من تحليلات بيانات السنة الثالثة. المخاطر المتعلقة بتفاعلات الشركة مع الهيئات التنظيمية، والتي قد تؤثر على بدء التجارب السريرية وتوقيتها وتقدمها، وعلى مسارات الحصول على الموافقة التنظيمية؛ وما إذا كانت القياسات التي تقيّمها الشركة تُعتبر قياسات دقيقة وحساسة لتطور المرض؛ وما إذا كان تصنيف RMAT أو تصنيف العلاج المبتكر أو أي مسار معجل، في حال منحه، سيؤدي إلى الموافقة التنظيمية؛ وقدرة الشركة على إجراء وتمويل أي دراسة تأكيدية مطلوبة لـ AMT-130؛ وقدرة الشركة على إكمال أي دراسة تأكيدية مطلوبة لـ AMT-130 بنجاح؛ وخطر أن تخضع الموافقة المعجلة، في حال منحها، لمتطلبات ما بعد الموافقة التي يصعب أو يكلف الوفاء بها؛ وقدرة الشركة على مواصلة بناء وصيانة البنية التحتية والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها؛ وفعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية والعمليات التنظيمية الحالية والمستقبلية؛ وقدرة الشركة على إثبات الفوائد العلاجية لمرشحي العلاج الجيني في التجارب السريرية؛ واستمرار تطوير العلاجات الجينية وقبولها؛ وقدرة الشركة على الحصول على ملكيتها الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها. وقدرة الشركة على تمويل عملياتها وجمع رأس مال إضافي عند الحاجة وبشروط مقبولة. ترد تفاصيل هذه المخاطر والشكوك تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقارير الدورية التي تقدمها الشركة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية ، بما في ذلك تقريرها السنوي على النموذج 10-K المقدم إلى الهيئة بتاريخ 2 مارس 2026، وتقريرها الفصلي على النموذج 10-Q المقدم إلى الهيئة بتاريخ 5 مايو 2026، وفي التقارير الأخرى التي تقدمها الشركة إلى الهيئة من حين لآخر. ونظرًا لهذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، لا ينبغي الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية، وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية، حتى في حال توفر معلومات جديدة في المستقبل.

¹ Yohrling G, et al. Neurology 2020;94(15 Suppl):954.
² ميدينا أ، وآخرون. اضطرابات الحركة 2022؛37(12):2327–2335
³ فوربي ه، وآخرون. يورو جي نيورول 202;29(8):2249–2257.