بشكل عام، تم تحمل دواء AMT-260 بشكل جيد، ولم تُلاحظ أي أحداث ضائرة خطيرة حتى الآن، مع وجود مؤشرات بيولوجية مبكرة على نشاط علاجي محتمل.

ليكسينغتون، ماساتشوستس وأمستردام، 19 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة يونيكيور (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تُطوّر علاجات ثورية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الشديدة، اليوم عن بيانات المتابعة الأولية لمدة ستة أشهر لأول مجموعة من ستة مرضى تلقوا جرعة منخفضة في المرحلة الأولى/الثانية من تجربتها السريرية الجارية لعلاج جيني تجريبي، AMT-260، لعلاج الصرع المقاوم للعلاج في الفص الصدغي الإنسي. وسيتم عرض هذه البيانات اليوم، الجمعة 19 يونيو 2026، في مؤتمر مؤسسة الصرع في ليزبرغ، فرجينيا.

حتى تاريخ قطع البيانات في 29 مايو 2026، حقق ثلاثة من ستة مرضى في المجموعة الأولى التي تلقت جرعة منخفضة (1 × ^10¹² جزيء/مل) انخفاضًا ملحوظًا في النوبات المُعيقة خلال الأشهر من الرابع إلى السادس من المتابعة، حيث تراوح الانخفاض بين 79% و100% مقارنةً بالقيم الأساسية. أما المرضى الثلاثة المتبقون في المجموعة نفسها، فقد شهدوا تغيرات متفاوتة في النوبات المُعيقة خلال الأشهر من الرابع إلى السادس من المتابعة، حيث تراوح الانخفاض بين 33% والزيادة بين 36% مقارنةً بالقيم الأساسية.

حتى تاريخ هذا العرض، لم تُسجّل أيّ أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بدواء AMT-260 أو بالإجراء الجراحي. صُنّفت جميع الأحداث الضائرة المُبلّغ عنها في مجموعة الجرعة المنخفضة على أنها خفيفة أو متوسطة الشدة، وكان الصداع أكثرها شيوعًا (حالتان). لم تكن هناك حاجة إلى استخدام مثبطات المناعة.

قال الدكتور وليد أبي صعب، كبير المسؤولين الطبيين في شركة يونيكيور : "على الرغم من تباين استجابات المرضى، نعتقد أن البيانات التي تم جمعها حتى الآن تقدم دليلاً أولياً على النشاط البيولوجي لعقار AMT-260. وبالرغم من أن هذه النتائج تستند إلى عدد محدود من المرضى وتتطلب متابعة أطول، إلا أن مستوى التحمل الجيد والاستجابات الملحوظة تدعم مواصلة تقييم عقار AMT-260."

التسجيل جارٍ في مجموعة ثانية بجرعة أعلى (3x10 ¹² gc/mL)، ومن المتوقع أن تتكون من ستة مرضى، ومن المتوقع أن يكتمل التسجيل في منتصف عام 2026. وتتوقع شركة uniQure تقديم نتائج محدثة من المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية في النصف الأول من عام 2027.

حول البرنامج السريري للمرحلة الأولى/الثانية (أ) من AMT-260

GenTLE هي دراسة سريرية متعددة المراكز مفتوحة التسمية من المرحلة الأولى/الثانية (أ) تُجرى حاليًا في الولايات المتحدة، وتتألف من مجموعتين من المرضى، كل مجموعة تضم ما يصل إلى ستة مرضى مصابين بالصرع الفص الصدغي الإنسي المقاوم للعلاج، حيث يتلقى كل مريض حقنة واحدة موضعية داخل المخ من دواء AMT-260. تتضمن الدراسة فترة تقييم أولية مدتها 12 شهرًا، تليها متابعة طويلة الأمد لمدة أربع سنوات. ستقيّم الدراسة سلامة دواء AMT-260، وقدرة المرضى على تحمله، بالإضافة إلى مؤشرات أولية لفعاليته لدى الأفراد المصابين بالصرع الفص الصدغي الإنسي المقاوم للعلاج. تتوفر تفاصيل إضافية على الموقع الإلكتروني www.clinicaltrials.gov (NCT06063850).

حول AMT-260

يُعدّ AMT-260 علاجًا جينيًا يُعطى لمرة واحدة داخل الجسم ، وهو مُرشّح لتقليل أو القضاء على النوبات لدى الأشخاص المصابين بالصرع المقاوم للعلاج في الفص الصدغي الإنسي. صُمّم AMT-260 لتوصيل اثنين من جزيئات microRNA المُهندسة موضعيًا لكبح جين GRIK2 والتعبير غير الطبيعي عن GluK2، وهي وحدة فرعية من مستقبلات الغلوتامات الكايناتية التي يُعتقد أنها تُحفّز النوبات لدى الأشخاص المصابين بالصرع المقاوم للعلاج في الفص الصدغي الإنسي.

حول الصرع المقاوم للعلاج في الفص الصدغي الإنسي

يُعدّ صرع الفص الصدغي اضطرابًا عصبيًا مزمنًا يصيب حوالي 500,000 شخص في الولايات المتحدة، منهم حوالي 300,000 لا يتلقون العلاج الكافي بالأدوية المضادة للصرع، ويُعتبرون حالات مقاومة للعلاج. وتُشكل حالات صرع الفص الصدغي المقاومة للعلاج في الولايات المتحدة ما يقارب 80% من الحالات التي تصيب الفص الصدغي الإنسي، أي البنى الداخلية للدماغ.

حول يونيكيور

تُحقق شركة uniQure وعد العلاج الجيني - علاجات فردية ذات نتائج علاجية محتملة. وتُمثل الموافقات على علاج uniQure الجيني للهيموفيليا ب - وهو إنجاز تاريخي قائم على أكثر من عقد من البحث والتطوير السريري - علامة فارقة في مجال الطب الجيني، وتُبشر بنهج علاجي جديد لمرضى الهيموفيليا. وتعمل uniQure حاليًا على تطوير مجموعة من العلاجات الجينية الخاصة بها لعلاج مرضى داء هنتنغتون، وصرع الفص الصدغي المقاوم للعلاج، وداء فابري، وأمراض خطيرة أخرى. www.uniQure.com

بيانات يونيكيور التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية. جميع البيانات باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية تُعتبر بيانات استشرافية، ويُشار إليها عادةً بعبارات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "يمكن"، "نُؤسس"، "نُقدّر"، "نأمل"، "نهدف"، "ننوي"، "نتطلع إلى"، "قد"، "نُخطط"، "إمكانية"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "نسعى"، "ينبغي"، "سوف"، "من شأنه" وما شابهها من تعابير. تستند البيانات الاستشرافية إلى معتقدات الإدارة وافتراضاتها، وإلى المعلومات المتاحة لها فقط حتى تاريخ هذا البيان الصحفي. تشمل أمثلة هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: التقدم المحرز في تطوير عقار AMT-260 وآثاره المرجوة، وخطط استكمال تسجيل المرضى في المجموعة الثانية من المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية في منتصف عام 2026، وخطط عرض نتائج محدثة من المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية في النصف الأول من عام 2027. قد تختلف النتائج الفعلية للشركة اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: المخاطر المرتبطة بالنتائج السريرية وتطوير البرامج السريرية للشركة وتوقيتها؛ وخطر توفر المزيد من بيانات المرضى التي قد تؤدي إلى نتائج مختلفة عن تلك المعروضة في البيانات الأولية أو المؤقتة؛ وتفاعلات الشركة مع السلطات التنظيمية، والتي قد تؤثر على بدء التجارب السريرية وتوقيتها وتقدمها، ومسارات الموافقة التنظيمية وتوقيتها؛ وقدرة الشركة على مواصلة بناء وصيانة البنية التحتية للشركة والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها؛ وفعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية الحالية والمستقبلية والعمليات التنظيمية؛ واستمرار تطوير العلاجات الجينية وقبولها. قدرة الشركة على إثبات الفوائد العلاجية لمرشحيها للعلاج الجيني، بما في ذلك AMT-260، في التجارب السريرية؛ وقدرتها على الحصول على الملكية الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها؛ وقدرتها على تمويل عملياتها وجمع رأس مال إضافي عند الحاجة. تُفصّل هذه المخاطر والشكوك تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقارير الدورية التي تقدمها الشركة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك التقارير السنوية على النموذج 10-K والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q، وفي التقارير الأخرى التي تقدمها الشركة إلى الهيئة من حين لآخر. ونظرًا لهذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، لا ينبغي الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية، ولا تتحمل الشركة أي التزام بتحديثها، حتى في حال توفر معلومات جديدة في المستقبل.

جهات اتصال يونيكيور: