ارتفعت أسهم شركة uniQure NV (NASDAQ: QURE ) بنحو 78% يوم الأربعاء بعد أن مهدت إدارة الغذاء والدواء الطريق لتقديم طلب موافقة إدارة الغذاء والدواء على دواء uniQure AMT-130 بموجب المسار المعجل - وهو تحول جذري عن موقف الوكالة السابق الذي أدى إلى انخفاض سعر السهم إلى أدنى مستوى له في 52 أسبوعًا عند 8.73 دولارًا.

ما حدث: فتح مسار موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار AMT-130

خلال اجتماعٍ عُقد مؤخراً مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) من النوع "ب"، أبلغ المنظمون بأن تحليل السنوات الثلاث للدراسة السريرية للمرحلتين الأولى والثانية التي أجرتها شركة uniQure على عقار AMT-130 مقبولٌ كأساسٍ رئيسي لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية بموجب مسار الموافقة المعجلة. وتعتزم الشركة تقديم طلب الترخيص في الربع الثالث من عام 2026 .

هذه هي نفس بيانات AMT-130 التي سبق اعتبارها غير كافية لدعم طلب التسويق. وقد أدى هذا القرار المفاجئ إلى انخفاض أسهم QURE إلى أدنى مستوى لها في 52 أسبوعًا، حيث بلغت 8.73 دولارًا. ويعني إعلان يوم الأربعاء زوال القيود التنظيمية التي أثقلت كاهل السهم لشهور.

كما طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وضع اللمسات الأخيرة على تصميم الدراسة التأكيدية المطلوبة قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي، بما في ذلك إمكانية استخدام مجموعات ضابطة متزامنة تتلقى العلاج القياسي بدلاً من إجراء وهمي - وهو تحول ملحوظ في توقعات التجارب السريرية لهذا الاضطراب العصبي التنكسي النادر.

"يعكس إعلان اليوم النتيجة التي عملنا من أجلها طوال مشاركتنا التنظيمية المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء، ونحن ممتنون للغاية لالتزام إدارة الغذاء والدواء الصادق بتلبية الحاجة غير الملباة للأمريكيين المصابين بمرض هنتنغتون".
— مات كابوستا، الرئيس التنفيذي لشركة uniQure

ما هو uniQure AMT-130 ولماذا تعتبر موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مهمة؟

حصل AMT-130 على تصنيفات RMAT والعلاج المبتكر والمسار السريع - وهو أول تصنيف RMAT يتم منحه على الإطلاق لمرض هنتنغتون - مما يعكس التأثير المحتمل للعلاج على حالة لم يتم علاجها.

أظهرت البيانات التي استمرت 3 سنوات تباطؤًا إحصائيًا بنسبة 75٪ في تطور المرض عند الجرعة العالية، وكان بشكل عام جيد التحمل، مع ملف تعريف أمان يمكن التحكم فيه .

دعم أوسع من إدارة الغذاء والدواء للقطاع بأكمله

كان العامل المحفز وراء موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار uniQure AMT-130 هو تحول أوسع في البيئة التنظيمية. فقد أصدرت إدارة الغذاء والدواء مسودة توجيهية تهدف إلى تسريع العلاجات الخلوية والجينية. وتوضح هذه التوجيهات كيف يمكن للجهات الراعية الاستفادة من العلوم القائمة، مما يقلل من الاختبارات المتكررة ويسرع من توفير العلاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة ومهددة للحياة.

رد فعل وول ستريت: كانتور فيتزجيرالد ترفع السعر المستهدف للسهم ثلاثة أضعاف

رفعت شركة كانتور فيتزجيرالد تصنيف سهم QURE من محايد إلى مرجح للشراء، ورفعت السعر المستهدف إلى 61 دولارًا أمريكيًا من 18 دولارًا أمريكيًا للسهم. وفي اليوم نفسه، أكدت باركليز تصنيفها الإيجابي لأسهم uniQure. ويبلغ متوسط السعر المستهدف المتوقع من المحللين حاليًا حوالي 47.17 دولارًا أمريكيًا، مع نسبة توصية بالشراء إلى الاحتفاظ تبلغ 12 إلى 1 بين الشركات التي تغطي السهم.

ارتفعت أسهم شركة QURE بمقدار 20.62 دولارًا أمريكيًا خلال تداولات منتصف يوم الأربعاء، لتصل إلى 47.61 دولارًا أمريكيًا. وبلغ حجم التداول على السهم 11,513,314 سهمًا، مقارنةً بمتوسط حجم التداول البالغ 2,641,930 سهمًا، أي بزيادة قدرها 4.4 أضعاف، مما يشير إلى مزيج من عمليات الشراء المؤسسية واستسلام المضاربين على انخفاض الأسعار.

الأرباح:

أعلنت شركة UniQure آخر نتائجها الفصلية في 5 مايو 2026. وسجلت الشركة خسارة قدرها 0.85 دولار أمريكي للسهم الواحد، متجاوزة بذلك التوقعات التي كانت تشير إلى ربحية قدرها 0.88 دولار أمريكي بفارق 0.03 دولار أمريكي. وبلغت إيرادات الشركة 3.56 مليون دولار أمريكي خلال الربع، مقارنةً بتوقعات المحللين البالغة 5.21 مليون دولار أمريكي. ويتوقع المحللون أن تسجل شركة UniQure NV خسارة قدرها 3.64 دولار أمريكي للسهم الواحد خلال السنة المالية الحالية.

المخاطر

الموافقة السريعة ليست مطلقة. إذ تشترط إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إجراء دراسة تأكيدية للتحقق من الفائدة السريرية، وأي خلاف مستقبلي حول تصميم الدراسة - أو عدم إثبات الفائدة - قد يؤدي إلى سحب الموافقة. باع المطلعون 85,817 سهمًا بقيمة تقارب 2.2 مليون دولار أمريكي خلال التسعين يومًا الماضية، وهو رقم ضخم نسبيًا بالنظر إلى القيمة السوقية للشركة بعد ارتفاع سعر السهم، ولكنه يستحق المتابعة نظرًا لبيع اثنين من المديرين أسهمًا قبل أيام قليلة من إعلان إدارة الغذاء والدواء.

أهم المعالم التي يجب التحقق منها

كما أن لدى شركة uniQure NV مسارًا تنظيميًا موازيًا في المملكة المتحدة، حيث عقدت اجتماعًا تمهيديًا مع وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) وتخطط لتقديم طلب ترخيص تسويقي لـ AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون في الربع الثالث من عام 2026.

هذه المقالة لأغراض إعلامية فقط ولا تشكل نصيحة استثمارية.

تنويه من بنزينغا: هذا المقال من مساهم خارجي غير مدفوع الأجر. ولا يمثل تقارير بنزينغا، ولم يتم تحريره من حيث المحتوى أو دقته.