يمكن أن يكون التحليل الذي استمر لمدة 3 سنوات من دراسة المرحلة الأولى/الثانية بمثابة الأساس الرئيسي لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية للحصول على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

تعتزم الشركة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي في الربع الثالث من عام 2026.

ليكسينغتون، ماساتشوستس وأمستردام، 17 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة uniQure NV (ناسداك: QURE )، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تُطوّر علاجات ثورية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الحرجة، اليوم أنه خلال اجتماع من النوع "ب" عُقد مؤخرًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، أبلغت الإدارة بأن تحليل السنوات الثلاث من دراسة المرحلة الأولى/الثانية سيكون مقبولًا كأساس رئيسي لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) للموافقة السريعة على عقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. بالإضافة إلى ذلك، تسعى إدارة الغذاء والدواء إلى الاتفاق على تصميم الدراسة التأكيدية قبل تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية، بما في ذلك النظر في إجراء مقارنة متزامنة مع العلاج القياسي بدلًا من إجراء وهمي. وأكدت إدارة الغذاء والدواء أنها ستعمل بأسرع ما يمكن مع شركة uniQure في هذا المسعى. تلتزم الشركة بإجراء الدراسة التأكيدية دون تأخير، وتتوقع التوصل إلى اتفاق نهائي مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن تفاصيل هذه الدراسة قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي. وتعتزم الشركة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي في الربع الثالث من عام ٢٠٢٦.

تتوقع الشركة استلام المحضر النهائي في غضون 30 يومًا من اجتماع النوع "ب" الأخير.

حصل عقار AMT-130 على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية - وهو أول تصنيف RMAT لمرض هنتنغتون - بالإضافة إلى تصنيف العلاج المبتكر وتصنيف المسار السريع.