يضيف تفاصيل في جميع أنحاء

27 فبراير (رويترز) - قالت شركة أسينديس فارما إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت يوم الجمعة على علاج A71.F الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعياً للأطفال المصابين باضطراب وراثي نادر يسبب التقزم.

العلاج، الذي يحمل العلامة التجارية Yuviwel، عبارة عن حقنة أسبوعية مصممة لتوفير تعرض مستمر للببتيد المدر للصوديوم من النوع C، والذي قالت شركة Ascendis إنه يمكن أن يواجه التأثيرات التي تحد من النمو والناجمة عن طفرة FGFR3 في مرض التقزم الغضروفي.

وقالت شركة Ascendis إن استمرار الموافقة على دواء Yuviwel قد يعتمد على تأكيد الفائدة السريرية في التجارب التي تلي الموافقة.

يُعدّ مرض التقزم الغضروفي أكثر أنواع التقزم قصير الأطراف شيوعاً. ويصيب هذا المرض واحداً من بين كل 15000 إلى 40000 مولود جديد، وفقاً للمعاهد الوطنية للصحة.

يحدث هذا الاضطراب بسبب طفرة جينية تؤثر على بروتين في الجسم يسمى مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية 3، أو FGFR3، مما يؤدي إلى التقزم.

أعلنت شركة Ascendis أنها تخطط لإطلاق Yuviwel في الولايات المتحدة في أوائل الربع الثاني من عام 2026.