إضافة أسهم، وتعليق الشركة في الفقرة 7، وتعليق المحللين في الفقرات 5 و8 و10

بقلم سيدهي ماهاتولي وساهيل باندي

12 فبراير (رويترز) - قالت شركة بريدجبيو فارما BBIO.O إن علاجها التجريبي عزز معدلات النمو لدى الأطفال المصابين باضطراب وراثي نادر يسبب التقزم، مما أدى إلى ارتفاع أسهم الشركة بنسبة 7٪ يوم الخميس.

وقالت الشركة إنها تخطط لطلب الموافقة التنظيمية في الولايات المتحدة وأوروبا في النصف الثاني من عام 2026، وإذا تمت الموافقة، فسيكون إنفيغراتينيب أول علاج فموي لمرض التقزم الغضروفي.

في المرحلة الأخيرة من التجربة، حسّن العلاج معدل النمو بمقدار 1.74 سم في المتوسط، مقارنة بالدواء الوهمي بعد 52 أسبوعًا لدى الأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي، وهي حالة تسبب قصر القامة غير المتناسب.

في تحليل محدد مسبقًا للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و 8 سنوات ، أظهر العلاج أيضًا تحسنًا ذا دلالة إحصائية في نسب الجسم مقارنة بالدواء الوهمي.

"نعتقد أن هذه النتائج قد حققت وتجاوزت بوضوح المستوى الذي كان يأمله المستثمرون، مما يجعل دواء إنفيغراتينيب منافسًا قويًا في مجال علاج التقزم الغضروفي كعلاج فموي يتميز بفعالية فائقة وأمان تام"، هذا ما قالته إليانا ميرل، المحللة في باركليز.

حالياً، يُعدّ حقن BMRN.O من شركة BioMarin Pharmaceutical، المعروف باسم Voxzogo، الدواء الوحيد المعتمد لعلاج هذه الحالة. أما دواء A71.F TransCon CNP من شركة Ascendis، فهو قيد المراجعة حالياً من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

قال جاستن تو، المدير التنفيذي لشركة BridgeBio، إن الخيار الآمن الذي يُؤخذ عن طريق الفم يوميًا "سيظل دائمًا الطريقة المفضلة لإعطاء الدواء للأطفال الصغار"، وهو ما قد يكون "تغييرًا جذريًا" في هذا المجال.

أظهرت نتائج الدواء تفوقًا على Voxzogo و TransCon CNP، اللذين أظهرا متوسط زيادات سنوية في النمو بلغت 1.57 سم و 1.49 سم مقارنة بالدواء الوهمي، على التوالي، وفقًا لمحلل TD Cowen تايلر فان بورين.

وقالت شركة BridgeBio إن مرض التقزم الغضروفي يصيب حوالي 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.

وقال جوش شيمر، المحلل في شركة كانتور، إن البيانات تضع إنفيغراتينيب كدواء محتمل يحقق مبيعات ضخمة، وقدّر أن الدواء يمكن أن يحقق ما يقرب من ملياري دولار في ذروة المبيعات السنوية في علاج مرض التقزم الغضروفي.

وتقوم الشركة أيضاً باختبار الدواء في حالة أخرى ذات صلة تسمى نقص التنسج الغضروفي، وهو شكل أخف من خلل التنسج الغضروفي مع مشاكل نمو أقل حدة.