يُعيد صياغة الفقرة الأولى، ويضيف حركة الأسهم وتوقعات المحللين.

7 مايو (رويترز) - جاء دواء شركة إنترادا ثيرابيوتكس TRDA.O لعلاج الأطفال المصابين بضمور دوشين العضلي أقل بكثير من توقعات المحللين في تجربة سريرية في مرحلة مبكرة إلى متوسطة، مما أدى إلى انخفاض أسهمها بأكثر من 50٪ في تداولات ما قبل افتتاح السوق يوم الخميس.

• اختبرت الشركة الدواء، ENTR-601-44، على المرضى الخارجيين الذين تتراوح أعمارهم بين ستة وسبعة عشر عامًا والذين يعانون من شكل من أشكال دوشين الناجم عن طفرة جينية يمكن علاجها عن طريق تخطي الإكسون 44.

• أفادت الشركة التي تتخذ من بوسطن مقراً لها أن المرضى الذين عولجوا أظهروا زيادة في الديستروفين، وهو بروتين عضلي رئيسي مفقود لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي، بنسبة 2.36 نقطة مئوية من خط الأساس البالغ 4%.

• توقع المحلل مايلز مينتر من شركة ويليام بلير، في مذكرة للعملاء في أبريل، زيادة في الديستروفين المعدلة بالدواء الوهمي بنسبة 10٪ على الأقل كسيناريو أساسي للدواء، بينما قدرت نماذج الشركة الخاصة حوالي 11٪.

• كما أن البيانات تتضاءل مقارنة بدواء del-zota، وهو دواء منافس من شركة Avidity Biosciences يعمل على تخطي الإكسون 44، والذي أبلغ عن زيادات في الديستروفين المعدلة بالدواء الوهمي بنحو 25٪ في تجربته في المرحلة المبكرة إلى المتوسطة - وهو معيار حدده محللو Oppenheimer باعتباره "معيار النجاح" لدواء Entrada.

• وقد أشار مينتر إلى توصيل الدواء إلى الأنسجة العضلية باعتباره "الخطر الأساسي" للدواء قبل صدور النتائج، حيث أفادت شركة إنترايدا لاحقًا أن كمية أقل من الدواء وصلت إلى مجرى الدم لدى الأطفال مقارنة بالبالغين.

• دوشين هو مرض وراثي يصيب في الغالب الأولاد ويسبب ضعف العضلات بشكل مطرد مع مرور الوقت.

• كما أظهر المرضى الذين خضعوا للعلاج تحسناً ذا دلالة إحصائية في مدى سرعة قدرتهم على النهوض من الأرض إلى وضعية الوقوف، وهو اختبار شائع الاستخدام لقوة العضلات يستخدمه الأطباء لتتبع تطور المرض والتنبؤ بموعد فقدان المريض القدرة على المشي.

• أعلنت شركة إنترايدا أنها بدأت بإعطاء جرعة مضاعفة من الجرعة الأصلية لمجموعة ثانية من المرضى، ومن المتوقع ظهور النتائج بحلول نهاية عام 2026.