تحديث 3 - إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تتراجع عن موقفها بشأن العلاج الجيني للأمراض النادرة من شركة Regenxbio، وتدعم طلب الموافقة المعجلة.
REGENXBIO, Inc. RGNX | 0.00 | |
Replimune REPL | 0.00 |
تحديثات الأسهم، وإضافة تعليقات المحللين في الفقرتين 5 و8
بقلم سيدهي ماهاتول
22 يونيو (رويترز) - قالت شركة Regenxbio RGNX.O يوم الاثنين إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أشارت إلى أن البيانات الحالية لعلاجها الجيني للأمراض النادرة يمكن أن تدعم طلب الموافقة المعجلة، مما يعكس المسار بعد أشهر من رفض الموافقة على العلاج.
ارتفعت أسهم شركة Regenxbio بنسبة 16%.
يُعد هذا القرار الأحدث في سلسلة من التراجعات التنظيمية التي أثارت الآمال في أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد تتبنى نهجًا أكثر مرونة تجاه علاجات الأمراض النادرة.
أعلنت شركة uniQure (UQ1.F) الأسبوع الماضي أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تراجعت عن قرارها بشأن علاجها الجيني لمرض هنتنغتون، مما يمهد الطريق لتقديم طلب موافقة مُعجّل بعد أن كانت قد طالبت سابقًا بإجراء تجربة سريرية جديدة. وفي سياق منفصل، أعلنت شركة Replimune (REPL.O) في مايو أنها تعتزم التقدم بطلب للحصول على موافقة على دواء تجريبي لعلاج سرطان الجلد للمرة الثالثة بعد التوصل إلى اتفاق مع الجهة التنظيمية الأمريكية.
وقالت إليانا ميرل، المحللة في باركليز، إن هذا التحول وغيره من التغييرات الأخيرة في موقف إدارة الغذاء والدواء تشير إلى زيادة المرونة، مضيفة أنه على الرغم من أن القيادة العليا في حالة تغير مستمر، فمن المرجح أن تكون الوكالة "أكثر ودية تجاه الصناعة في المستقبل".
يمثل رد فعل إدارة الغذاء والدواء الأخير تحولاً مرحباً به للشركة، بعد أن رفضت الوكالة الموافقة على نافسونلي، وهو علاجها التجريبي لمتلازمة هنتر، مشيرة إلى عدم اليقين بشأن تصميم التجربة.
يجري تطوير Navsunli من شركة Regenxbio كعلاج جيني لمرة واحدة لمتلازمة هنتر، أو MPS II، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر على النمو البدني والمعرفي.
قال المحلل شون ماكوتشون من شركة ريموند جيمس إنه على الرغم من بقاء "بعض التعقيدات" بناءً على المبررات الواردة في رسالة الرد الكاملة لشركة نافسونلي، فإن هذا التطور يشير إلى "نهج جديد أكثر مرونة بشكل ملحوظ وينبئ بنتيجة إيجابية لشركة ريجينكسبيو والمرضى المصابين بمتلازمة هنتر".
وقالت الشركة إن إدارة الغذاء والدواء أشارت الآن إلى أنها لن تحتاج إلى تسجيل مرضى إضافيين أو إجراء دراسات جديدة، بما في ذلك تجربة خاضعة للتحكم الوهمي تم طلبها سابقًا.
تعتزم شركة ريجينكسبيو الاجتماع مع الوكالة في يوليو/تموز، وتتوقع إعادة تقديم طلبها في الربع الثالث من العام. وأوضحت الشركة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ستراجع طلبها المُعاد تقديمه على وجه السرعة.
نشرت صحيفة وول ستريت جورنال هذا الخبر في وقت سابق من يوم الاثنين.