واشنطن ، 20 ديسمبر 2024 / بي آر نيوزواير/ -- أعلنت شركة فاندا فارماسوتيكالز إنك. (فاندا) (ناسداك: VNDA) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف دواء يتيم لـ VGT-1849A، وهو مثبط انتقائي لـ JAK2 يعتمد على الأوليجونوكليوتيد المضاد للاتجاه (ASO) لعلاج كثرة الحمر الحقيقية (PV)، وهو شكل من أشكال الخباثة الدموية النادرة التي يُقدر أنها تصيب 1 من كل 2000 أمريكي. ¹

PV هو اضطراب تكاثري نخاعي مزمن يتميز بتكوين دم غير طبيعي للسلالة النخاعية مع إنتاج مفرط لخلايا الدم الحمراء وزيادة إفراز السيتوكينات المؤيدة للالتهابات. أكثر من 95% من مرضى PV يحملون طفرة اكتساب الوظيفة JAK2 V617F مما يؤدي إلى إنتاج غير طبيعي لـ JAK2. ²

يعمل تثبيط JAK2 على قمع تكوين الدم، وبالتالي تقليل إنتاج خلايا الدم الحمراء والعدلات والصفيحات واللمفاويات. وقد ثبت أن مثبطات JAK2 فعالة في علاج الأورام الخبيثة الدموية المختلفة المعتمدة على JAK، بما في ذلك علاج PV. من خلال التخفيض الانتقائي لمستويات JAK2، فإن ASO VGT-1849A لديه القدرة على تقليل الإشارات المسببة للأمراض التي يقودها JAK2V617F، مما يؤدي في النهاية إلى قمع الانتشار الخبيث وبقاء الخلايا المكونة للدم.

تفتقر مثبطات الجزيئات الصغيرة المتوفرة حاليًا والتي تستهدف بروتين كيناز JAK2، مثل ^Jakafi® و ^Inrebic® و ^Ojjaara® و ^Vonjo® ، إلى الانتقائية الوحيدة للبروتين المستهدف، مما قد يؤدي إلى تأثيرات غير مستهدفة. تؤكد الآثار الجانبية الضارة التي قد تحدث نتيجة لتثبيط JAK على أهمية استهداف JAK2 بشكل انتقائي مع تجنب تثبيط أعضاء عائلة JAK الآخرين. من خلال استهداف JAK2 بشكل خاص، تسعى Vanda إلى تقليل خطر الإصابة والآثار السامة التي تُرى مع المثبطات التي تحجب أيضًا JAK1 أو JAK3 أو TYK2 أو كينازات أخرى خارج عائلة JAK.

في حالة الموافقة عليه، يمكن أن يوفر VGT-1849A فعالية مستهدفة مع ملف أمان محسن وجرعة مناسبة.

قال الدكتور ميخائيل إتش بوليمروبولوس، رئيس مجلس إدارة شركة فاندا ورئيسها التنفيذي ورئيس مجلس إدارتها: "يعد هذا التصنيف اليتيم لـ VGT- 1849A إنجازًا مهمًا في العلاجات القائمة على الطب الدقيق في مجال الأورام الخبيثة في الدم. ويمثل هذا الإنجاز العلاج الثاني للطب الدقيق لشركة فاندا بعد تطوير VCA-894A لـ Charcot-Marie-Tooth ³ والذي من المتوقع أن يبدأ الاختبار السريري في الأشهر المقبلة".

يعد VGT-1849A مرشحًا جديدًا لعلاج ASO لـ PV والأورام الخبيثة الدموية الأخرى التي يحركها JAK2. من خلال استهداف JAK2 بشكل انتقائي، يقلل VGT-1849A من الإشارات اللاحقة وانتشار الخلايا المستقلة التي يحركها JAK2 ^V617F ، دون أي تأثيرات كينازية غير مستهدفة. قد تخفف قدرة VGT-1849A على تقليل نشاط JAK2 من عبء المرض الذي يواجهه مرضى PV مع ملف تعريف أمان مواتٍ، مما يؤدي إلى جودة حياة أعلى للمرضى.

تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف الدواء اليتيم للعلاجات التجريبية التي تعالج الحالات الطبية النادرة وتوفر فوائد لمطوري الأدوية.

مراجع:

1. جرونوالد، إم آر؛ شتاين، بي إل؛ بوكيا، آر في؛ أوه، إس تي؛ باراناجاما، دي؛ باراسورامان، إس؛ كولوتشي، بي؛ ميسا، آر. الخصائص السريرية والمرضية من REVEAL في وقت التسجيل (الأساس): دراسة مراقبة مستقبلية للمرضى المصابين بداء كثرة الحمر الحقيقية في الولايات المتحدة . سرطان الغدد الليمفاوية السريري وسرطان النخاع العظمي 2018، 18 (12)، 788-795.e2. https://doi.org/10.1016/j.clml.2018.08.009 .
2. P. Gou وW. Zhang وS. Giraudier، "نظرة ثاقبة على الآليات المحتملة للطفرة الجسدية JAK2V617F التي تساهم في ظهور أنماط ظاهرية مميزة في الأورام التكاثرية النقوية" ، الأورام التكاثرية النقوية. المجلة الدولية للعلوم الطبية ، المجلد 2022، ص 1013، 2022، https://doi.org/10.3390/ijms23031013
3. S. Smieszek، C. Tyner، A. Kaden، C. Johnson، C. Polymeropoulos، G. Birznieks، M. Polymeropoulos. العلاج المحتمل لـ CMT2S الناجم عن متغير الوصل الخفي IGHMBP2، باستخدام العلاج القائم على ASO [الملخص]. Mov Disord. 2023؛ 38 (الملحق 1). https://www.mdsabstracts.org/abstract/potential-treatment-for-cmt2s-caused-by-ighmbp2-cryptic-splice-variant-with-aso-based-therapeutic/ .

نبذة عن شركة فاندا للأدوية

Vanda هي شركة رائدة عالميًا في مجال الأدوية الحيوية تركز على تطوير وتسويق العلاجات المبتكرة لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة وتحسين حياة المرضى. لمزيد من المعلومات حول Vanda Pharmaceuticals Inc.، يرجى زيارة www.vandapharma.com ومتابعتنا على X @vandapharma.

نبذة عن VGT-1849A

VGT-1849A هو أوليجونوكليوتيد مضاد للحس (ASO) يستهدف بشكل انتقائي JAK2، مما يقلل من النشاط المتزايد لـ JAK2 الذي قد يسبب الأورام الخبيثة في الدم. تتمتع ASOs بإمكانية تطبيق واسعة النطاق في معالجة عدد من الاضطرابات الناجمة عن المتغيرات الجينية.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

إن البيانات المختلفة الواردة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر البيانات المتعلقة بالانتشار المقدر لمرض PV، والتأثيرات العلاجية المحتملة لـ VGT-1849A، وتوقيت بدء الاختبار السريري لـ VCA-894A والفوائد المحتملة لـ VGT-1849A، هي "بيانات تطلعية" بموجب قوانين الأوراق المالية. وتستند البيانات التطلعية إلى التوقعات الحالية التي تنطوي على مخاطر وتغيرات في الظروف وافتراضات وعدم يقين. وتشمل العوامل المهمة التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية بشكل مادي عن تلك المنعكسة في البيانات التطلعية لشركة Vanda، من بين أمور أخرى، دقة الإبلاغ عن حالات PV وتشخيصها، وقدرة VGT-1849A على علاج PV بأمان وفعالية، وقدرة Vanda على بدء الاختبار السريري لـ VCA-894A خلال الإطار الزمني المحدد وقدرة Vanda على إكمال التطوير السريري بنجاح، والحصول على موافقة تنظيمية، لـ VGT-1849A في علاج PV. لا يمكن ضمان تحقيق النتائج الفعلية أو التطورات التي تتوقعها شركة Vanda أو حتى في حالة تحقيقها بشكل كبير، أنها ستخلف العواقب المتوقعة أو التأثيرات على شركة Vanda. وبالتالي، لا يمكن ضمان تحقيق النتائج المذكورة في مثل هذه البيانات والتقديرات التطلعية. يجب تقييم البيانات التطلعية في هذا البيان الصحفي جنبًا إلى جنب مع المخاطر وعدم اليقين المختلفة التي تؤثر على أعمال شركة Vanda وسوقها، وخاصة تلك المحددة في أقسام "المذكرة التحذيرية بشأن البيانات التطلعية" و"عوامل الخطر" و"مناقشة الإدارة وتحليلها للوضع المالي ونتائج العمليات" في التقرير السنوي لشركة Vanda على النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2023 ، كما تم تحديثه من خلال التقارير الفصلية اللاحقة لشركة Vanda على النموذج 10-Q، والتقارير الحالية على النموذج 8-K وغيرها من الملفات المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية، والتي تتوفر على www.sec.gov .

تخضع جميع البيانات التطلعية المكتوبة والشفوية المنسوبة إلى فاندا أو أي شخص يتصرف نيابة عنها صراحةً بالكامل للبيانات التحذيرية الواردة أو المشار إليها هنا. تحذر فاندا المستثمرين من الاعتماد بشكل كبير على البيانات التطلعية التي تصدرها فاندا أو التي يتم إصدارها نيابة عنها. المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي مقدمة اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي فقط، ولا تتعهد فاندا بأي التزام، وترفض على وجه التحديد أي التزام، بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية علنًا، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما يقتضيه القانون.

الاتصال بالشركة:

كيفن موران

نائب الرئيس الأول والمدير المالي وأمين الصندوق

شركة فاندا للادوية

202-734-3400

العلاقات العامة@vandapharma.com

جيم جولدن / جاك كيليهر / دان مور

الاستراتيجيات المجمعة

فاندا-CS@collectedstrategies.com

شاهد المحتوى الأصلي لتنزيل الوسائط المتعددة: https://www.prnewswire.com/news-releases/vanda-pharmaceuticals-announces-orphan-drug-designation-granted-for-vgt-1849a-a-novel-and-selective-antisense-oligonucleotide-candidate-for-the-treatment-of-polycythemia-vera-302337333.html

المصدر: شركة فاندا للأدوية.