أعلنت شركة فاندا للأدوية (فاندا) (ناسداك: VNDA ) اليوم أن وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية منحت تصنيف دواء اليتيم لدواء إمسيدوليماب، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة من نوع الغلوبولين المناعي G4 (IgG4) عالي الألفة، لعلاج الصدفية البثرية المعممة (GPP).

يثبط إمسيدوليماب إشارات مستقبلات الإنترلوكين-36 (IL-36)، ويعالج النقص في منظم مضادات مستقبلات الإنترلوكين-36 الداخلي الذي يُلاحظ عادةً لدى مرضى GPP.1

تمنح وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية اليابانية (MHLW) صفة الدواء اليتيم للأدوية المخصصة لعلاج الأمراض النادرة التي تعاني من نقص كبير في العلاجات المتاحة. في اليابان، تم تشخيص حوالي 2200 شخص بمرض GPP.2 وتنتشر المتغيرات الجينية IL36RN - المرتبطة باضطراب مسار IL-36 - بكثرة في المجتمع الياباني، بما في ذلك العائلات المؤسسة المعروفة جيدًا في هوكايدو.3

في اليابان، يوفر تصنيف الدواء اليتيم حوافز للتطوير، بما في ذلك الإعانات لتكاليف البحث والتطوير، فضلاً عن إمكانية الحصول على ما يصل إلى 10 سنوات من التفرد في السوق بعد الموافقة.

يأتي هذا التصنيف في أعقاب اعتراف تنظيمي مماثل في الولايات المتحدة، ويؤكد الاهتمام العالمي بإمكانات إمسيدوليماب في تلبية الاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة للمرضى المصابين بمرض الصدفية البثرية المعممة، وهو مرض جلدي التهابي نادر وشديد يرتبط بمضاعفات جهازية وزيادة معدل الوفيات.4