- عملية تقديم طلب الموافقة على دواء VY1706 تسير وفق الخطة الموضوعة للربع الثاني من عام 2026؛ ومن المتوقع بدء التجارب السريرية في النصف الثاني من عام 2026.

- تُبرز البيانات المستقاة من ثمانية عروض تقديمية في مؤتمر الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلايا (ASGCT) الابتكار المستمر الذي حققته شركة فوياجر في مجال العلاج الجيني -

ليكسينغتون، ماساتشوستس، 13 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - قدمت شركة فويجر ثيرابيوتكس (ناسداك: VYGR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في توظيف علم الوراثة لعلاج الأمراض العصبية، اليوم بيانات السمية لمدة ثلاثة أشهر وفقًا لممارسات المختبرات الجيدة (GLP) لعلاج VY1706، وهو علاج جيني تجريبي لتثبيط بروتين تاو لعلاج مرض الزهايمر، وذلك في عرض تقديمي في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT) لعام 2026 في بوسطن، في الفترة من 11 إلى 15 مايو 2026. وأظهرت البيانات المقدمة أن VY1706 كان جيد التحمل، حيث لم تُسجل أي آثار جانبية سريرية أو نسيجية مرضية حتى أعلى جرعة تم اختبارها (5E13 vg/kg)، كما أدى إلى انخفاض بروتين تاو بنسبة تصل إلى 64% في مناطق دماغية رئيسية لدى الرئيسيات غير البشرية بعد 13 أسبوعًا من جرعة واحدة عن طريق الوريد.

عملية تقديم طلب دواء جديد تجريبي (IND) من قبل شركة Voyager إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقار VY1706 تسير على المسار الصحيح للربع الثاني من عام 2026 لدعم الجرعة الأولى المتوقعة على البشر لمرضى الزهايمر في النصف الثاني من عام 2026.

"تتوافق أحدث بيانات السمية التي تم جمعها على مدى ثلاثة أشهر وفقًا لممارسات التصنيع الجيدة (GLP) لعلاج VY1706 الجيني المُثبِّط لبروتين تاو مع حزمة البيانات ما قبل السريرية القوية التي جمعناها حتى الآن، ونتطلع إلى بدء التجارب السريرية لعلاج مرض الزهايمر في وقت لاحق من هذا العام"، صرّح بذلك الدكتور تود كارتر، كبير المسؤولين العلميين في شركة فويجر ثيرابيوتكس. وأضاف: "يتمتع VY1706 بإمكانية أن يكون أول علاج جيني يستهدف بروتين تاو، ونعتقد أن القدرة على خفض مستويات بروتين تاو داخل وخارج الخلايا بجرعة واحدة تُعطى عن طريق الوريد قد تُحدث نقلة نوعية في حياة مرضى الزهايمر".

عرض تقديمي شفوي حديث
أظهر التوصيل الوريدي لـ VY1706، وهو علاج جيني AAV يخترق الجهاز العصبي المركزي لمرض الزهايمر، علم الأدوية والسلامة المقنعة في دراسة السمية GLP لمدة 3 أشهر في الرئيسيات غير البشرية (#163).

• قام VY1706 بتوصيل siRNA MAPT موجه قوي مع توزيع واسع في الجهاز العصبي المركزي (CNS) عبر جرعة واحدة عن طريق الوريد، باستخدام ALPL كمستقبل أساسي لحاجز الدم الدماغي (BBB).
• أظهرت بيانات السمية لمدة 3 أشهر وفقًا لممارسات التصنيع الجيدة (GLP) لـ VY1706 ملفًا جيدًا للتحمل مع عدم وجود نتائج سلبية حتى أعلى جرعة تم اختبارها (5E13 vg/kg).
• أدى العلاج باستخدام VY1706 إلى انخفاضات تعتمد على الجرعة تصل إلى 51-75% من mRNA MAPT و48-64% من بروتين تاو في مناطق الدماغ الرئيسية عند 13 أسبوعًا في الرئيسيات غير البشرية.
  

تُظهر البيانات المستقاة من العروض الشفوية والملصقات السبعة الإضافية التي قدمتها شركة Voyager في مؤتمر ASGCT استمرار الابتكار في تصميم الغلاف البروتيني من خلال الاستهداف العضلي والعصبي العضلي، والتهرب المناعي، وقابلية التصنيع.

عرض تقديمي شفوي
التطور الموجه لمتغيرات الغلاف العضلي والعصبي العضلي في كل من الفئران والرئيسيات غير البشرية (#422).

• استغلت شركة Voyager منصتها TRACER ^™ لتطوير كبسولات جديدة تعتمد على AAV9 مع زيادة كبيرة في التوجه العضلي مقارنة بـ AAV9 في كل من الفئران والرئيسيات غير البشرية.
• في الفئران، حقق الغلاف البروتيني الموجه للعضلات زيادة في التعبير بمقدار 100 ضعف مقارنة بـ AAV9 في العضلات الهيكلية وزيادة في التعبير بمقدار 10 أضعاف في عضلة القلب.
• في الرئيسيات غير البشرية، حقق الغلاف البروتيني الموجه للعضلات زيادة في التعبير بمقدار 25-30 ضعفًا مقارنة بـ AAV9 في العضلات الهيكلية وزيادة في التعبير بمقدار 13 ضعفًا في عضلة القلب.
• أنتجت فوياجر قفيصات عصبية عضلية بخصائص كل من قفيصات العضلات والدماغ، وحققت مستويات نقل مماثلة لأفضل قفيصات العضلات والدماغ في الرئيسيات غير البشرية مع إظهار انخفاض كبير في تعرض الكبد مقارنة بـ AAV9.

أهداف علاج مرض الزهايمر
توصيل العلاج الجيني AAV ثنائي الوظيفة عن طريق الوريد لتقليل ApoE4 الداخلي والتعبير عن ApoE2 في الفئران البشرية ApoE4 (#1460).

• أدى غلاف بروتيني جديد قادر على اختراق حاجز الدم الدماغي ويحمل حمولة ثنائية الوظائف إلى انخفاض كبير في مستوى ApoE4 الداخلي مع تحقيق التعبير عن ApoE2 عند المستويات الفسيولوجية بعد إعطاء جرعة واحدة عن طريق الوريد في الدراسات التي أجريت على الفئران.
  

الاستفادة من تقنية التتبع خارج الجهاز العصبي المركزي وتقليل الاستجابة المناعية
هندسة غلاف بروتيني مشتق من AAV9 يستهدف العضلات للتهرب من الأجسام المضادة البشرية المحايدة الموجودة مسبقًا (#1028).

• تمكن غلاف فيروسي "خفي" من الجيل التالي من التهرب من الأجسام المضادة المحايدة الموجودة مسبقًا مع الحفاظ على ميله للعضلات، مما قد يزيد من عدد المرضى المؤهلين لتلقي العلاجات الجينية الموجهة للعضلات باستخدام الفيروسات الغدية المرتبطة.
  

الاستفادة من الذكاء الاصطناعي لتصميم قفيصات متحولة من الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV) مُحسَّنة للتهرب من الأجسام المضادة (#2027).

• أظهرت متغيرات غلاف الفيروس المرتبط بالغدانيات الجديدة، التي تم إنشاؤها باستخدام نماذج الذكاء الاصطناعي المتقدمة، تحسينات في التهرب من الأجسام المضادة، مع الحفاظ على خصائص التصنيع ونقل الإشارات إلى الجهاز العصبي المركزي المواتية.
  

تحسين قابلية تطوير وتصنيع القفيصات الفيروسية
استغلال مستقبل خاص بكابسيد AAV لتطوير خطوط خلايا مستقرة لإجراء فحوصات تعتمد على النقل الجيني للعلاجات الجينية (#3148).

• تتغلب سلالات الخلايا التي تفرط في التعبير عن مستقبل مرتبط بكبسولات TRACER ^™ الخاصة بـ Voyager على تحدي انخفاض كفاءة النقل التي لوحظت في الكبسولات المهندسة في الاختبارات القائمة على الخلايا.
  

تقييم وسائط كروماتوغرافيا التقارب لالتقاط كبسولات AAV الجديدة القادرة على اختراق حاجز الدم في الدماغ (#3161).

• توفر تحليلات المتغيرات في كروماتوغرافيا التقارب رؤى لتحسين التوسع لدعم تصنيع الكابسيدات الجديدة لـ Voyager.
  

منصة نقل الجينات المحسّنة مع إنتاجية محسّنة وتغليف الجينات المنقولة لإنتاج rAAV قابل للتطوير (#3139).

• يؤدي تحسين عمليات التصنيع إلى تحسين جودة المنتج وزيادة الإنتاجية لتمكين التوسع في إنتاج الكابسيدات الجديدة لشركة Voyager وفقًا لممارسات التصنيع الجيدة (GMP) وعلم السموم GLP.
  

حول منصة TRACER™ لاكتشاف الكابسيد
تُعدّ منصة TRACER™ (إعادة توجيه التوجه النسيجي للفيروس الغدي المرتبط بالخلايا عن طريق التعبير النوعي للحمض النووي الريبي) من شركة Voyager منصة فحص واسعة النطاق تعتمد على الحمض النووي الريبي، تُمكّن من الاكتشاف السريع لأغلفة فيروسات غدية مرتبطة جديدة، مما يُتيح العلاج الجيني. وقد وظّفت Voyager منصة TRACER لإنشاء عائلات متعددة من الأغلفة الجديدة التي، بعد حقنها وريديًا في الدراسات ما قبل السريرية، تستغل الأوعية الدموية الواسعة للجهاز العصبي المركزي لعبور الحاجز الدموي الدماغي ونقل الجينات إلى نطاق واسع من مناطق الجهاز العصبي المركزي وأنواع الخلايا. في الدراسات ما قبل السريرية التي شملت أنواعًا مختلفة (القوارض والعديد من أنواع الرئيسيات غير البشرية)، أدى الحقن الوريدي للأغلفة المُنتجة بواسطة TRACER إلى انتشار واسع النطاق للحمولة الجينية في جميع أنحاء الجهاز العصبي المركزي بجرعات منخفضة نسبيًا، مما مكّن من اختيار العديد من المرشحين للتطوير في برامج العلاج الجيني المملوكة بالكامل لشركة Voyager أو برامجها المشتركة لعلاج الأمراض العصبية.

نبذة عن شركة فويجر ثيرابيوتكس
شركة فويجر ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: VYGR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية تُكرّس جهودها لتسخير قوة علم الوراثة البشرية لتعديل مسار الأمراض العصبية، وصولاً إلى علاجها نهائياً. تشمل مشاريعنا قيد التطوير برامج لعلاج مرض الزهايمر، وترنح فريدريك، ومرض باركنسون، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، والعديد من أمراض الجهاز العصبي المركزي الأخرى. تستند العديد من برامجنا إلى منصة TRACER™ لاكتشاف غلاف الفيروس المرتبط بالغداني (AAV)، والتي استخدمناها لإنتاج أغلفة فيروسية جديدة وتحديد المستقبلات المرتبطة بها، مما يُتيح إمكانية اختراق الأدوية الجينية للدماغ بكفاءة عالية بعد إعطائها عن طريق الحقن الوريدي. بعض برامجنا مملوكة بالكامل، بينما يتم تطوير بعضها الآخر بالتعاون مع شركاء، من بينهم أليكسيون، وأسترازينيكا للأمراض النادرة، ونوفارتيس فارما إيه جي، ونيوروكراين بيوساينسز. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني http://www.voyagertherapeutics.com .

Voyager Therapeutics ^® هي علامة تجارية مسجلة، وTRACER™ وVoyager NeuroShuttle™ هما علامتان تجاريتان لشركة Voyager Therapeutics, Inc.

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 وقوانين الأوراق المالية الفيدرالية الأخرى، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الضمنية والصريحة حول اعتقاد شركة فويجر وتوقعاتها بشأن تقدم برامج العلاج الجيني القائمة على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV)، بما في ذلك التوقعات والتوقيت فيما يتعلق بتحقيق مراحل التطوير ما قبل السريرية والسريرية لـ VY1706 مثل عملية تقديم طلب IND في الربع الثاني من عام 2026 وتحقيق أول جرعة بشرية لمرضى الزهايمر في النصف الثاني من عام 2026، رهناً بالحصول على موافقة IND؛ والبيانات ما قبل السريرية والسلامة المحتملة والتأثير الدوائي لـ VY1706؛ وإمكانية أن يكون VY1706 أول نهج للعلاج الجيني يستهدف بروتين تاو وإمكاناته التحويلية في علاج مرض الزهايمر؛ وأهمية بروتين تاو كهدف لعلاج مرض الزهايمر؛ إمكانية تحقيق نتائج مرغوبة في البشر باستخدام كبسولات TRACER المبتكرة من شركة Voyager، بما في ذلك توسيع نطاق المؤشرات المحتملة لتشمل مناطق أخرى غير الجهاز العصبي المركزي عبر استهداف العضلات والأعصاب العضلية، وتوسيع قاعدة المرضى المؤهلين من خلال التهرب المناعي؛ وقدرة تحسينات Voyager في التصنيع على زيادة الإنتاجية والتطوير واسع النطاق للعلاجات الجينية باستخدام الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV)؛ وقدرة Voyager على التنفيذ الفعال عبر جميع مراحل تطويرها ومنصاتها، بما في ذلك الابتكار المستمر في اكتشاف الكبسولات؛ ورسالة الشركة وأهدافها ومحركات القيمة لأعمالها. إن استخدام كلمات مثل "قد"، "سوف"، "ربما"، "يمكن"، "ينبغي"، "نتوقع"، "نخطط"، "نتنبأ"، "نعتقد"، "محتمل"، "ننوي"، "نسعى"، "نتوقع"، "نقدر"، "نتوقع"، "نستهدف"، أو "نستمر" وغيرها من التعبيرات المماثلة يهدف إلى تحديد البيانات التطلعية، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات.

تستند جميع البيانات التطلعية إلى التقديرات والافتراضات الحالية للإدارة، وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك والعوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي. تشمل هذه العوامل، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك الكامنة في تطوير المنتجات المرشحة، بما في ذلك بدء التجارب السريرية المخطط لها والمستقبلية لشركة فويجر، وتوقيتها، وتكلفتها، وتقدمها، ونتائجها؛ وتوقعات وقرارات السلطات التنظيمية؛ وقدرة فويجر على تكرار النتائج الإيجابية من الدراسات ما قبل السريرية أو التجارب السريرية السابقة في التجارب السريرية الحالية أو المستقبلية؛ والأحداث السلبية المحتملة التي قد تواجهها فويجر والتي قد تؤثر سلبًا على التطوير؛ ونتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية التي تجريها جهات خارجية والتي قد تؤثر على خطط تطوير فويجر؛ وقدرة فويجر على إثبات أن المنتجات المرشحة الحالية أو المستقبلية آمنة وفعالة للاستخدامات المقترحة؛ والنهج العلمي لشركة فويجر واستمرار تطوير منصات التكنولوجيا الخاصة بها، بما في ذلك منصة TRACER ومنصات اكتشاف الفيروسات غير الفيروسية؛ وتطوير جهات خارجية لمنصات تحديد الغلاف البروتيني التي قد تنافس منصاتنا وبرامجنا. إن قدرة شركة فويجر على إنشاء وحماية حقوق الملكية الفكرية الخاصة بنا؛ وتقدم ونجاح البرامج بموجب اتفاقيات التعاون والترخيص الحالية أو المستقبلية؛ وكفاية موارد فويجر النقدية لتمويل عملياتنا ومتابعة أهدافنا المؤسسية؛ والعقبات التقنية وغيرها من العقبات غير المتوقعة في تطوير وتصنيع وتوريد منتجاتنا المرشحة، قد تؤدي إلى تأخير توقيتنا، أو تغيير خططنا، أو زيادة تكاليفنا، أو التأثير سلبًا على أعمالنا أو على كفاية مواردنا النقدية لتمويل العمليات.

تُفصّل هذه المخاطر والشكوك في أحدث تقرير سنوي لشركة فوياجر على النموذج 10-K المُقدّم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، والمُحدّث في ملفاتها اللاحقة لدى الهيئة. جميع المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي صحيحة حتى تاريخه، وأي بيان استشرافي لا يُعتدّ به إلا في تاريخ إصداره. لا تلتزم فوياجر بتحديث أو مراجعة هذه المعلومات أو أي بيان استشرافي علنًا، سواءً نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

جهات الاتصال
تريستا موريسون، NACD.DC، tmorrison@vygr.com
للمستثمرين: سارة مكابي، smccabe@jpa.com
للتواصل الإعلامي: آدم سيلفرشتاين، adam@scientpr.com