- من المتوقع بدء تجربة سريرية لتحديد جرعات العلاج للبالغين المصابين بمرض الزهايمر في مراحله المبكرة خلال النصف الثاني من عام 2026.

- أظهر برنامج ما قبل التجارب السريرية الشامل خصائص دوائية وملف أمان مقنعين لـ VY1706 -

- يستخدم VY1706 غلافًا بروتينيًا يتم توصيله عن طريق الوريد ويستهدف الدماغ لتقليل بروتين تاو داخل الخلايا وخارجها -

ليكسينغتون، ماساتشوستس، 1 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة فويجر ثيرابيوتكس (ناسداك: VYGR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في توظيف علم الوراثة لعلاج الأمراض العصبية، اليوم عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلبها الخاص بدواء تجريبي جديد (IND) لعلاج VY1706، وهو علاج جيني تجريبي يستهدف بروتين تاو داخل وخارج الخلايا لعلاج مرض الزهايمر. وتتيح هذه الموافقة بدء التجارب السريرية لعلاج VY1706 على البالغين المصابين بمرض الزهايمر في مراحله المبكرة؛ ومن المتوقع أن تبدأ الجرعات في النصف الثاني من العام.

"يُعدّ حصول VY1706 على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أول علاج جيني يستهدف بروتين تاو، ويأتي ذلك بعد برنامج ما قبل سريري شامل أظهر فعالية دوائية عالية وملف أمان ممتاز"، صرّح بذلك الدكتور ألفريد دبليو ساندروك الابن، الرئيس التنفيذي لشركة فويجر. وأضاف: "تشير البيانات الحديثة من جهات خارجية إلى أن بروتين تاو هو الهدف العلاجي الحاسم التالي في مرض الزهايمر، وأن خفض إنتاجه يحمل في طياته نتائج واعدة. ونحن نرى في VY1706 الجيل القادم من العلاجات التي تستهدف بروتين تاو؛ فهو مصمم لخفض مستويات هذا البروتين بشكل دائم في مناطق الدماغ الرئيسية بعد حقنة وريدية واحدة."

يتكون جوهر VY1706 من جزيء siRNA قوي وموجه يستهدف mRNA الخاص بـ MAPT لخفض مستويات بروتين تاو داخل وخارج الخلايا في الدماغ. يُغلّف هذا الجوهر في غلاف فيروسي مرتبط بالغدد (AAV) من نوع Voyager TRACER™، والذي يستفيد من مستقبل ALPL، وهو مستقبل جديد محفوظ جيدًا تم تحديده بواسطة Voyager، لإيصال siRNA إلى الدماغ بعد جرعة واحدة تُعطى عن طريق الوريد. تم تقييم فعالية وسلامة VY1706 في برنامج ما قبل سريري شامل شمل أنواعًا حيوانية متعددة. وقد ثبت أن VY1706 يقلل بروتين تاو بنسبة تصل إلى 75% في مناطق دماغية رئيسية ذات صلة بمرض الزهايمر، كما أنه لا يستهدف الكبد، وهو مصدر للآثار الجانبية المرتبطة بالعلاجات الجينية الأخرى التي تُعطى عن طريق الحقن الوريدي.

تصميم التجارب السريرية

بدأت شركة فويجر تجربة سريرية متعددة المراكز، مفتوحة التسمية، لزيادة جرعة دواء VY1706، الذي يُعطى كجرعة وريدية واحدة لمشاركين بالغين مصابين بمرض الزهايمر في مراحله المبكرة، والذين لديهم دليل على وجود اعتلال تاو في الدماغ، مؤكدًا بالتصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني (PET). ستشمل الدراسة ما يصل إلى 18 مريضًا موزعين على ثلاث مجموعات، على ألا تتجاوز أعلى جرعة 5E13 vg/kg، وهي أعلى جرعة تم اختبارها في دراسة السمية وفقًا لممارسات المختبر الجيدة (GLP). الهدف الرئيسي للتجربة هو تقييم سلامة دواء VY1706 وقدرة المرضى على تحمله. أما الأهداف الثانوية فستقيّم تأثير VY1706 على بيولوجيا تاو، بما في ذلك التغيرات في المؤشرات الحيوية لتاو في السائل النخاعي، بالإضافة إلى التغيرات في اعتلال تاو التي يتم قياسها بالتصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني (PET).

البيانات ما قبل السريرية الداعمة لـ VY1706

أظهرت بيانات السمية وفقًا لممارسات التصنيع الجيدة (GLP) لمدة ثلاثة أشهر لـ VY1706 تحملًا جيدًا، حيث لم تُسجّل أي آثار مرضية سريرية أو نسيجية ضارة حتى أعلى جرعة تم اختبارها (5E13 vg/kg) بعد 13 أسبوعًا من جرعة وريدية واحدة في الرئيسيات غير البشرية. أدى العلاج بـ VY1706 إلى انخفاضات تعتمد على الجرعة تصل إلى 51-75% في مستوى mRNA لـ MAPT و48-64% في مستوى بروتين تاو في مناطق دماغية رئيسية متورطة في مرض الزهايمر، مثل القشرة الشمية الداخلية، والقشرة الأمامية، والقشرة الصدغية، والحصين. ¹ وتتوافق هذه النتائج مع نتائج دراسة سابقة أُجريت على الرئيسيات غير البشرية. ² علاوة على ذلك، أظهرت دراسات أُجريت على الفئران انخفاضات قوية تعتمد على الجرعة في مستويات بروتين تاو المرضية بعد جرعة وريدية واحدة في نموذج اعتلال تاو الفأري P301S. ³

حول VY1706

VY1706 هو علاج جيني تجريبي لمرض الزهايمر، يستهدف بروتين تاو، المرتبط بالتنكس العصبي والتدهور المعرفي في هذا المرض. يتكون VY1706 من جزيء siRNA قوي وموجه يستهدف mRNA الخاص بجين MAPT لخفض مستويات بروتين تاو داخل وخارج الخلايا في الدماغ. يُغلف هذا الجزيء في غلاف فيروسي مرتبط بالغدانيات (AAV) من نوع Voyager TRACER™، والذي يستفيد من مستقبل ALPL، وهو مستقبل جديد محفوظ جيدًا تم تحديده بواسطة شركة Voyager، لإيصال siRNA إلى الدماغ بعد جرعة واحدة تُعطى عن طريق الوريد. تم تقييم فعالية وسلامة VY1706 في برنامج ما قبل سريري شامل شمل أنواعًا حيوانية متعددة. وقد ثبت أن VY1706 يقلل بروتين تاو بنسبة تصل إلى 75% في مناطق دماغية رئيسية مرتبطة بمرض الزهايمر، كما أنه لا يستهدف الكبد، وهو مصدر للآثار الجانبية المرتبطة بالعلاجات الجينية الأخرى التي تُعطى عن طريق الحقن الوريدي. بدأت شركة Voyager تجربة سريرية لـ VY1706 يتم إعطاؤها كجرعة واحدة عن طريق الوريد للبالغين المصابين بمرض الزهايمر المبكر.

حول مرض الزهايمر (AD)

مرض الزهايمر مرض تنكسي عصبي مميت يتميز بضعف شديد في الذاكرة وفقدان القدرة على أداء المهام اليومية مع تقدم المرض ⁴ ؛ ويصيب حوالي 7.2 مليون شخص في الولايات المتحدة ⁵ ، ويُقدر عدد المصابين به عالميًا بنحو 32 مليون شخص^>6 . بعد ظهور المرض، يعاني المرضى من تدهور حاد في جودة حياتهم، ويحدث الموت في غضون أربع إلى ثماني سنوات في المتوسط من التشخيص ⁵ . يرتبط اعتلال بروتين تاو ارتباطًا وثيقًا بالتنكس العصبي والتدهور المعرفي في مرض الزهايمر^>7 ، ولا تزال هناك حاجة طبية ملحة غير مُلباة لعلاجات تُعدّل مسار المرض وتعالج اعتلال بروتين تاو وتُبطئ من تطوره. في عام 2025، قُدّرت التكلفة الإجمالية لرعاية الأشخاص المصابين بمرض الزهايمر وأنواع الخرف الأخرى في الولايات المتحدة بنحو 384 مليار دولار< ^sup>5 .

حول منصة TRACER™ لاكتشاف الغلاف البروتيني
تُعدّ منصة TRACER™ (إعادة توجيه التوجه النسيجي للفيروس الغدي المرتبط بالخلايا عن طريق التعبير النوعي للحمض النووي الريبي) من شركة Voyager منصة فحص واسعة النطاق تعتمد على الحمض النووي الريبي، تُمكّن من الاكتشاف السريع لأغلفة فيروسات غدية مرتبطة جديدة، مما يُتيح العلاج الجيني. وقد وظّفت Voyager منصة TRACER لإنشاء عائلات متعددة من الأغلفة الجديدة التي، بعد حقنها وريديًا في الدراسات ما قبل السريرية، تستغل الأوعية الدموية الواسعة للجهاز العصبي المركزي لعبور الحاجز الدموي الدماغي ونقل الجينات إلى نطاق واسع من مناطق الجهاز العصبي المركزي وأنواع الخلايا. في الدراسات ما قبل السريرية التي شملت أنواعًا مختلفة (القوارض والعديد من أنواع الرئيسيات غير البشرية)، أدى الحقن الوريدي للأغلفة المُنتجة بواسطة TRACER إلى انتشار واسع النطاق للحمولة الجينية في جميع أنحاء الجهاز العصبي المركزي بجرعات منخفضة نسبيًا، مما مكّن من اختيار العديد من المرشحين للتطوير في برامج العلاج الجيني المملوكة بالكامل لشركة Voyager أو برامجها المشتركة لعلاج الأمراض العصبية.

نبذة عن شركة فويجر ثيرابيوتكس
شركة فويجر ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: VYGR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية تُكرّس جهودها لتسخير قوة علم الوراثة البشرية لتعديل مسار الأمراض العصبية، وصولاً إلى علاجها نهائياً. تشمل مشاريعنا قيد التطوير برامج لعلاج مرض الزهايمر، وترنح فريدريك، ومرض باركنسون، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، والعديد من أمراض الجهاز العصبي المركزي الأخرى. تستند العديد من برامجنا إلى منصة TRACER™ لاكتشاف غلاف الفيروس المرتبط بالغداني (AAV)، والتي استخدمناها لإنتاج أغلفة فيروسية جديدة وتحديد المستقبلات المرتبطة بها، مما يُتيح إمكانية اختراق الأدوية الجينية للدماغ بكفاءة عالية بعد إعطائها عن طريق الحقن الوريدي. بعض برامجنا مملوكة بالكامل، بينما يتم تطوير بعضها الآخر بالتعاون مع شركاء، من بينهم أليكسيون، وأسترازينيكا للأمراض النادرة، ونوفارتيس فارما إيه جي، ونيوروكراين بيوساينسز. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني http://www.voyagertherapeutics.com .

Voyager Therapeutics® هي علامة تجارية مسجلة، وTRACER™ وVoyager NeuroShuttle™ هما علامتان تجاريتان لشركة Voyager Therapeutics, Inc.

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 وقوانين الأوراق المالية الفيدرالية الأخرى، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الضمنية والصريحة حول معتقدات وتوقعات شركة فويجر فيما يتعلق بتطوير برنامج VY1706، بما في ذلك توقيت وإنجاز مراحل التطوير السريري مثل نوايا فويجر لبدء التجارب السريرية، وتسجيل المشاركين في التجارب السريرية، وإنجاز أول جرعة على البشر لعلاج مرض الزهايمر في النصف الثاني من عام 2026؛ والإمكانات العلاجية والفوائد السريرية والسلامة والتأثير الدوائي لـ VY1706؛ وقدرة التجارب السريرية على إثبات سلامة وفعالية منتجات فويجر المرشحة مثل VY1706؛ والدور المحتمل لبروتين تاو في علاج مرض الزهايمر، بما في ذلك الفائدة السريرية المحتملة لخفض مستوى بروتين تاو؛ وإمكانية تحقيق نتائج مرغوبة في البشر باستخدام كبسولات TRACER الجديدة من فويجر؛ وقدرة فويجر على التنفيذ عبر خط إنتاجها ومنصاتها؛ ومهمة وأهداف أعمال فوياجر. إن استخدام كلمات مثل "قد"، "سوف"، "ربما"، "يمكن"، "ينبغي"، "نتوقع"، "نخطط"، "نتنبأ"، "نعتقد"، "محتمل"، "ننوي"، "نسعى"، "نتوقع"، "نقدر"، "نتوقع"، "نستهدف"، أو "نستمر" وغيرها من التعبيرات المماثلة يهدف إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات الدالة.

تستند جميع البيانات التطلعية إلى التقديرات والافتراضات الحالية للإدارة، وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك والعوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي. تشمل هذه العوامل، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك الكامنة في تطوير المنتجات المرشحة، بما في ذلك بدء التجارب السريرية المخطط لها والمستقبلية لشركة فويجر، وتسجيل المرضى، وتوقيتها، وتكلفتها، وتقدمها، ونتائجها؛ وتوقعات وقرارات السلطات التنظيمية؛ وقدرة فويجر على تكرار النتائج الإيجابية من الدراسات ما قبل السريرية أو التجارب السريرية السابقة في التجارب السريرية الحالية أو المستقبلية؛ والأحداث السلبية المحتملة التي قد تواجهها فويجر والتي قد تؤثر سلبًا على التطوير؛ ونتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية التي تجريها جهات خارجية والتي قد تؤثر على خطط تطوير فويجر؛ وقدرة فويجر على إثبات أن المنتجات المرشحة الحالية أو المستقبلية آمنة وفعالة للاستخدامات المقترحة؛ والنهج العلمي لشركة فويجر واستمرار تطوير منصاتها التكنولوجية، بما في ذلك منصة TRACER ومنصات الاكتشاف غير الفيروسية. إن تطوير جهات خارجية لمنصات تحديد الغلاف البروتيني أو غير الفيروسي التي قد تنافس منصاتها وبرامجها؛ وقدرة شركة فويجر على إنشاء وحماية حقوق الملكية الفكرية الخاصة بها؛ وتقدم ونجاح البرامج بموجب اتفاقيات التعاون والترخيص الحالية أو المستقبلية؛ وكفاية موارد فويجر النقدية لتمويل عملياتها ومتابعة أهدافها المؤسسية؛ والعقبات التقنية وغيرها من العقبات غير المتوقعة في تطوير وتصنيع وتوريد منتجات فويجر المرشحة، قد تؤدي إلى تأخير توقيتها، أو تغيير خططها، أو زيادة تكاليفها، أو التأثير سلبًا على أعمالها أو كفاية مواردها النقدية لتمويل العمليات.

تُفصّل هذه المخاطر والشكوك في أحدث تقرير سنوي لشركة فوياجر على النموذج 10-K المُقدّم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، والمُحدّث في التقارير اللاحقة المُقدّمة إلى الهيئة نفسها. جميع المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي صحيحة حتى تاريخ اليوم، وأي بيان استشرافي لا يُعتدّ به إلا في تاريخ إصداره. لا تلتزم فوياجر بتحديث أو مراجعة هذه المعلومات أو أي بيان استشرافي علنًا، سواءً نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

جهات الاتصال
تريستا موريسون، NACD.DC، tmorrison@vygr.com
للمستثمرين: سارة مكابي، sarah.mccabe@altasum.com
للتواصل الإعلامي: آدم سيلفرشتاين، adam@scientpr.com

_{^١- أرورا وآخرون. ASGCT ٢٠٢٦. ^٢- سيفاسانكاران وآخرون. ADPD ٢٠٢٦. ^٣- باو وآخرون. ASGCT ٢٠٢٥. ^٤- ماسترز سي إل، باتمان آر، بلينو كيه، وآخرون. مرض الزهايمر. Nat Rev Dis Primers. ٢٠١٥؛١:١٥٠٥٦. ^٥- حقائق وأرقام عن مرض الزهايمر ٢٠٢٥. Alzheimers Dement. ٢٠٢٥؛٢١(٥). ^٦- جوستافسون إيه، نورتون إن، فاست تي، وآخرون. تقديرات عالمية لعدد الأشخاص عبر سلسلة مرض الزهايمر. Alzheimers Dement. ٢٠٢٣؛١٩:٦٥٨-٧٠. ^٧- براك إتش، براك إي. التصنيف المرضي العصبي للتغيرات المرتبطة بمرض الزهايمر. Acta Neuropathol. 1991؛82(4):239-59.}