• موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بناءً على نتائج المرحلة الثالثة من NEURO-TTRansform التي أظهرت أن WAINUA أثبتت فائدة متسقة ومستدامة في وقف تطور مرض الاعتلال العصبي وتحسين ضعف الاعتلال العصبي ونوعية الحياة
• تجري حاليًا مراجعات تنظيمية إضافية لـ WAINUA في بقية أنحاء العالم
• سيكون WAINUA متاحًا في الولايات المتحدة في يناير 2024

كارلسباد، كاليفورنيا ، 21 كانون الأول/ديسمبر، 2023 / بي آر نيوزواير / — أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على WAINUA™ (eplontersen) من إنتاج Ionis وAstraZeneca للعلاج. اعتلال الأعصاب الناتج عن الداء النشواني الوراثي بوساطة الترانسثيريتين لدى البالغين، والذي يشار إليه عادة باسم hATTR-PN أو ATTRv-PN. WAINUA هو الدواء الوحيد المعتمد لعلاج ATTRv-PN والذي يمكن إدارته ذاتيًا عن طريق الحاقن التلقائي.

استندت الموافقة إلى التحليل المؤقت الإيجابي لمدة 35 أسبوعًا من المرحلة الثالثة من دراسة NEURO-TTRansform والتي أظهرت أن المرضى الذين عولجوا بـ WAINUA أظهروا فائدة متسقة ومستدامة على نقاط النهاية الأولية المشتركة لتركيز ترانسثيريتين في المصل (TTR) وضعف الاعتلال العصبي المقاس بالقياسات المعدلة. درجة ضعف الاعتلال العصبي +7 (mNIS+7)، ونقطة النهاية الثانوية الرئيسية لنوعية الحياة (QoL) في استبيان نورفولك لجودة الحياة - الاعتلال العصبي السكري (نورفولك QoL-DN). تم نشر النتائج الإيجابية من المرحلة الثالثة من دراسة NEURO-TTRansform في مجلة الجمعية الطبية الأمريكية (JAMA) مما يوضح فائدة WAINUA عبر طيف ATTRv-PN عند 35 و66 و85 أسبوعًا.

قال مايكل جي بوليدفكيس ، دكتوراه في الطب، أستاذ علم الأعصاب في كلية الطب بجامعة جونز هوبكنز : "إن العديد من الأشخاص الذين يعانون من اعتلال الأعصاب الأميلويد الوراثي بوساطة الترانسثيريتين غير قادرين على الاستمتاع بحياتهم بشكل كامل بسبب الآثار القاسية والتقدمية والموهنة للمرض". ومحقق في دراسة NEURO-TTRansform. "تمثل الموافقة على WAINUA تقدمًا ذا مغزى في العلاج، وهو تقدم يمنح أولئك الذين يعيشون مع اعتلال الأعصاب الأميلويد بوساطة الترانسثيريتين المساعدة في إدارة المرض."

ATTRv-PN هو مرض موهن يؤدي إلى تلف الأعصاب الطرفية مع الإعاقة الحركية خلال خمس سنوات من التشخيص، وبدون علاج، يكون مميتًا بشكل عام خلال عقد من الزمن. WAINUA هو دواء قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس (LICA) مصمم لتقليل إنتاج بروتين TTR في مصدره.

"تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على WAINUA علامة فارقة مهمة للأشخاص الذين يعانون من اعتلال الأعصاب الأميلويد الوراثي بوساطة الترانسثيريتين، والذين سيحصلون الآن على علاج فعال وجيد التحمل ويمكن إعطاؤه ذاتيًا عن طريق الحقن التلقائي لمكافحة هذا المرض المدمر". بريت ب. مونيا ، دكتوراه، الرئيس التنفيذي لشركة Ionis. "إنها أيضًا لحظة محورية لشركة Ionis حيث ستكون WAINUA الأولى في إيقاع ثابت من الإطلاقات التجارية المحتملة للشركة. نحن فخورون باكتشافنا وتطويرنا WAINUA بالتعاون مع AstraZeneca، ونحن ممتنون للمرضى ومقدمي الرعاية. والباحثين الذين شاركوا في دراساتنا السريرية، وكذلك لتفاني علمائنا وباحثينا".

قالت إيزابيل لوسادا ، الرئيس والمدير التنفيذي لاتحاد أبحاث الداء النشواني: "إن الأشخاص الذين يعانون من اعتلال الأعصاب الأميلويد الوراثي المتواسط بالترانسثيريتين، وأشكال أخرى من الداء النشواني، غالبًا ما يتم تشخيصهم بشكل خاطئ نظرًا لأن الأعراض يمكن أن تعكس حالات أخرى". رحلة طويلة وشاقة، ومن الأهمية بمكان أن يتم إجراء تشخيص دقيق وفي الوقت المناسب ليس فقط للأفراد الذين يعانون من الأعراض ولكن لعائلاتهم وأحبائهم، ومن المثير رؤية ابتكارات جديدة قادمة وزيادة الجهود لرفع مستوى الوعي في مجال لقد تم تجاهلها أو إهمالها في كثير من الأحيان."

سيكون WAINUA متاحًا في الولايات المتحدة في يناير 2024 .

وقال رود دوبر، نائب الرئيس التنفيذي لوحدة أعمال المستحضرات الصيدلانية الحيوية في AstraZeneca: "هناك حاجة طبية عاجلة لعلاجات جديدة للأشخاص الذين يعانون من اعتلال الأعصاب الأميلويد الوراثي المتواسط بالترانسثيريتين". "تقدم موافقة الولايات المتحدة على WAINUA خيارًا علاجيًا جديدًا يوفر انخفاضًا ثابتًا ومستدامًا في تركيز TTR في المصل مقارنة بخط الأساس مع وقف تطور المرض وتحسين نوعية الحياة للأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة المنهكة."

كجزء من اتفاقية التطوير والتسويق العالمية ، ستقوم AstraZeneca وIonis بتسويق WAINUA لعلاج ATTRv-PN في الولايات المتحدة وتسعى للحصول على موافقة الجهات التنظيمية في أوروبا وأجزاء أخرى من العالم. تم توسيع هذه الاتفاقية مؤخرًا لتشمل الحقوق الحصرية لشركة AstraZeneca لتسويق WAINUA في أمريكا اللاتينية بالإضافة إلى جميع البلدان الأخرى خارج الولايات المتحدة. تم منح WAINUA تصنيف الدواء اليتيم في الولايات المتحدة وفي الاتحاد الأوروبي لعلاج الداء النشواني بوساطة الترانسثيريتين (ATTR). .

يتم حاليًا تقييم Eplontersen في المرحلة الثالثة من دراسة CARDIO-TTRansform لاعتلال عضلة القلب الأميلويد بوساطة الترانسثيريتين (ATTR-CM)، وهي حالة جهازية وتقدمية ومميتة تؤدي عادةً إلى قصور القلب التدريجي وغالبًا ما تؤدي إلى الوفاة في غضون ثلاث إلى خمس سنوات من بداية المرض. تم تسجيل المرحلة الثالثة من دراسة CARDIO-TTRansform بالكامل مع أكثر من 1400 مريض، مما يجعلها أكبر دراسة في هذه المجموعة من المرضى حتى الآن.

حول WAINUA™ (eplontersen)

WAINUA™ (eplontersen) هو دواء مضاد للتحسس مترافق (LICA) مصمم لمنع إنتاج بروتين الترانسثيريتين أو بروتين TTR. تمت الموافقة على WAINUA في الولايات المتحدة لعلاج اعتلال الأعصاب الناتج عن الداء النشواني الوراثي بوساطة الترانسثيريتين لدى البالغين (يُشار إليه أيضًا باسم ATTRv-PN). يرجى الاطلاع على المعلومات وصف كامل

إشارة إلى WAINUA ^TM (eplontersen)

يشار إلى حقن WAINUA للاستخدام تحت الجلد 45 ملغ لعلاج اعتلال الأعصاب الناتج عن الداء النشواني الوراثي بوساطة الترانسثيريتين لدى البالغين.

معلومات سلامة مهمة لـ WAINUA ^TM (eplontersen)

المحاذير والإحتياطات

انخفاض مستويات فيتامين أ في المصل والمكملات الموصى بها يؤدي WAINUA إلى انخفاض مستويات فيتامين أ في الدم. تكملة بالبدل اليومي الموصى به من فيتامين أ. قم بإحالة المريض إلى طبيب عيون في حالة ظهور أعراض بصرية تشير إلى نقص فيتامين أ.

ردود الفعل السلبية

كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥9٪ في المرضى الذين عولجوا بـ WAINUA) هي انخفاض فيتامين أ (15٪) والقيء (9٪).

يرجى الاطلاع على الرابط الخاص بمعلومات الوصف الكاملة للولايات المتحدة لـ WAINUA.

حول اعتلال الأعصاب الأميلويد الوراثي بوساطة الترانسثيريتين (ATTRv-PN)

يحدث ATTRv-PN بسبب تراكم بروتين TTR المتحور بشكل خاطئ في الأعصاب الطرفية. يعاني المرضى الذين يعانون من ATTRv-PN من تلف الأعصاب المنهك المستمر في جميع أنحاء الجسم مما يؤدي إلى الفقدان التدريجي للوظائف الحركية، مثل المشي. يتراكم لدى هؤلاء المرضى أيضًا TTR في الأعضاء الرئيسية الأخرى، مما يؤدي إلى إضعاف وظائفهم تدريجيًا. يؤدي الضرر الناتج عن تراكم بروتين TTR بشكل خاطئ إلى الإعاقة خلال خمس سنوات من التشخيص ويكون مميتًا بشكل عام خلال عقد من الزمن.

حول دراسة NEURO-TTRansform

NEURO-TTRansform هي تجربة عالمية مفتوحة التسمية وعشوائية تعمل على تقييم فعالية وسلامة الإبلونتيرسن في المرضى الذين يعانون من ATTRv-PN في الأسبوع 35 والأسبوع 66 والأسبوع 85. تم الانتهاء من التحليل النهائي الذي يقارن الإبلونتيرسن مع مجموعة علاج وهمي خارجية في الأسبوع. 66. تمت متابعة جميع المرضى بعد ذلك أثناء العلاج حتى الأسبوع 85 وتم تقييمهم بعد أربعة أسابيع من آخر جرعة في تقييم نهاية التجربة. بعد العلاج وتقييمات نهاية التجربة، أصبح المرضى مؤهلين للدخول في دراسة تمديد مفتوحة لمواصلة تلقي عقار إبلونتيرسن مرة واحدة كل أربعة أسابيع أو الدخول في فترة تقييم ما بعد العلاج مدتها 20 أسبوعًا.

حول شركة أيونيس للصناعات الدوائية

لأكثر من 30 عامًا، كانت Ionis رائدة في العلاج الموجه بالحمض النووي الريبوزي (RNA)، وكانت رائدة في أسواق جديدة ومعايير الرعاية المتغيرة. لدى Ionis حاليًا أربعة أدوية مسوقة وخط أنابيب واعد في المراحل المتأخرة أبرزه امتيازات القلب والأوعية الدموية والعصبية. بدأ ابتكارنا العلمي ويستمر بمعرفة أن المرضى يعتمدون علينا، وهو ما يغذي رؤيتنا لنصبح الشركة الرائدة في الطب الجيني، باستخدام نهج متعدد المنصات لاكتشاف وتطوير وتقديم علاجات تغير الحياة.

لمعرفة المزيد عن "أيونيس"، قم بزيارة الموقع الإلكتروني التالي: www.ionispharma.com وتابعنا على تويتر @ionispharma.

بيانات "أيونيس" التطلعية

يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية بخصوص أعمال Ionis والإمكانات العلاجية والتجارية لـ WAINUA وتقنيات Ionis والمنتجات الأخرى قيد التطوير. أي بيان يصف أهداف Ionis أو توقعاتها أو توقعاتها المالية أو غيرها من التوقعات أو النوايا أو المعتقدات هو بيان تطلعي ويجب اعتباره بيانًا معرضًا للخطر. تخضع مثل هذه البيانات لبعض المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك المتعلقة بمنتجاتنا التجارية والأدوية قيد الإنتاج، وخاصة تلك المتأصلة في عملية اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية الآمنة والفعالة للاستخدام كعلاجات بشرية، وفي السعي لبناء مشروع تجاري حول هذه الأدوية. تتضمن البيانات التطلعية لشركة Ionis أيضًا افتراضات مفادها أنه إذا لم تتحقق أو تثبت صحتها أبدًا، فقد تتسبب في اختلاف نتائجها ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات التطلعية. على الرغم من أن البيانات التطلعية لشركة Ionis تعكس الحكم حسن النية لإدارتها، إلا أن هذه البيانات تستند فقط إلى الحقائق والعوامل التي تعرفها Ionis حاليًا. ونتيجة لذلك، نحذرك من الاعتماد على هذه البيانات التطلعية. تم توضيح هذه المخاطر وغيرها المتعلقة ببرامج Ionis بمزيد من التفاصيل في تقرير Ionis السنوي بشأن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2022 ، وأحدث ملف ربع سنوي للنموذج 10-Q، والموجود في الملف لدى لجنة الاوراق المالية والبورصات. تتوفر نسخ من هذه الوثائق وغيرها من الشركة.

في هذا البيان الصحفي، وما لم يقتض السياق خلاف ذلك، تشير كلمات "Ionis" و"الشركة" و"نحن" و"خاصتنا" و"لنا" جميعًا إلى شركة Ionis Pharmaceuticals والشركات التابعة لها.

Ionis Pharmaceuticals ^® هي علامة تجارية مسجلة لشركة Ionis Pharmaceuticals, Inc.. WAINUA™ هي علامة تجارية لشركة AstraZeneca plc.

عرض المحتوى الأصلي لتنزيل الوسائط المتعددة: https://www.prnewswire.com/news-releases/wainua-eplontersen-granted-regulatory-approval-in-the-us-for-the- treatment-of-adults-with-polyneuropathy -من-وراثي-ترانسثيريتين-بوساطة-الداء النشواني-302021385.html

المصدر: شركة أيونيس للصناعات الدوائية.