انخفاض متوسط يعتمد على الجرعة في Activin E بنسبة تصل إلى 85% بعد شهر واحد من تناول جرعة واحدة من WVE-007 في تجربة INLIGHT السريرية، متجاوزًا المستويات التي أدت إلى فقدان الوزن في النماذج السريرية السابقة؛ WVE-007 آمن بشكل عام وجيد التحمل حتى الآن

استمر انخفاض أكتيفين إي في أقل جرعة من INLIGHT لمدة 6 أشهر، مما يدعم تناول الجرعة مرة أو مرتين في السنة

من المتوقع صدور تحديثات متعددة للبيانات السريرية من INLIGHT، بما في ذلك تكوين الجسم ووزن الجسم، بدءًا من الربع الرابع من عام 2025

تضمنت التحديثات الإضافية الإعلان عن WVE-008، مرشح تعديل الحمض النووي الريبي PNPLA3 لأمراض الكبد، ومن المتوقع تقديم طلب CTA في عام 2026

تدعم البيانات ما قبل السريرية خط أنابيب Wave الناشئ لتحرير الحمض النووي الريبي الكبدي وخارج الكبد وبرامج siRNA؛ وتضيف الطريقة الناشئة القدرة على تحرير وإسكات هدفين فريدين في وقت واحد باستخدام بنية أوليجونوكليوتيد واحدة

كمبريدج، ماساتشوستس، 29 أكتوبر/تشرين الأول 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة ويف لايف ساينسز المحدودة (ناسداك: WVE)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تركز على إطلاق العنان للإمكانات الواسعة لأدوية الحمض النووي الريبوزي لتحويل صحة الإنسان، عن بيانات مشاركة هدف Activin E من تجربتها السريرية INLIGHT لـ WVE-007، وهو GalNAc-siRNA، لعلاج السمنة خلال يوم الأبحاث السنوي للمحللين والمستثمرين في الشركة.

قال بول بولنو، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة ويف لايف ساينسز: "نحن متحمسون للغاية لملاحظة انخفاضات قوية ودائمة في مستويات أكتيفين إي، تعتمد على الجرعة، باستخدام جرعات واحدة فقط من WVE-007 في المجموعات الثلاث الأولى من تجربتنا السريرية INLIGHT للسمنة. يشير هذا إلى أن بياناتنا قبل السريرية تُترجم إلى نتائج ملموسة، ويؤكد امتلاكنا لأفضل طريقة RNAi في فئتها، بفضل تركيبتنا الكيميائية الخاصة، بما في ذلك PN". نواصل ريادتنا في مجال تحرير الحمض النووي الريبوزي (RNA). ومع نجاح الترجمة السريرية لدواء WVE-006 لعلاج AATD، نواصل توسيع نطاق أبحاثنا في مجال التحرير، وقد اخترنا الآن دواء WVE-008 كمرشح سريري لتحرير الحمض النووي الريبوزي (PNPLA3) لعلاج أمراض الكبد. ويسير دواء WVE-008 على الطريق الصحيح لدخول مرحلة التطوير السريري العام المقبل مع تقديم طلب ترخيص. بالإضافة إلى ذلك، نبتكر طريقة جديدة تجمع بين التحرير والتثبيط في تركيبة أوليجونوكليوتيد واحدة. وبفضل التحديثات السريرية المتعددة المخطط لها في برامج تحرير الحمض النووي الريبوزي (RNA) وتداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi)، تتمتع Wave بمكانة فريدة تُمكّنها من تحقيق قيمة هائلة من مجموعة أدوية الحمض النووي الريبوزي القوية لدينا.

تحديث دراسة INLIGHT السريرية ومشاركة الهدف:

WVE-007 (GalNAc-siRNA): نهج إسكات INHBE مصمم لتقليل الدهون مع الحفاظ على كتلة العضلات

• يتمتع برنامج INHBE التابع لشركة Wave بأساس متين في علم الوراثة البشرية. يتمتع الأشخاص الذين يعانون من مستويات منخفضة طبيعيًا من INHBE بمستويات أقل من الدهون الحشوية غير الصحية، ومستويات منخفضة من الجلوكوز والدهون الثلاثية أثناء الصيام، وخطر أقل للإصابة بداء السكري من النوع الثاني وأمراض القلب والأوعية الدموية. يهدف تثبيط mRNA الخاص بـ INHBE إلى خفض مستويات Activin E، مما يحفز فقدان الدهون دون التأثير على كتلة العضلات.
• في دراسات ما قبل السريرية التي أجرتها شركة Wave على فئران تعاني من السمنة الناتجة عن النظام الغذائي (DIO)، أدت جرعات مفردة من GalNAc INHBE-siRNA إلى انخفاضات قوية ودائمة في مستويات أكتيفين إي بنسبة تزيد عن 70%، وفقدان الوزن الناتج عن انخفاض الدهون الحشوية، دون التأثير على كتلة العضلات. كما تدعم الدراسات ما قبل السريرية استخدام INHBE GalNAc-siRNA كإضافة إلى GLP-1s أو للحد من استعادة الوزن بعد إيقاف GLP-1s. أدى هذا الانخفاض في مستويات أكتيفين إي إلى انكماش الخلايا الدهنية، وانخفاض عدد الخلايا البلعمية المسببة للالتهابات، وانخفاض التليف، وتحسين حساسية الأنسولين في الأنسجة الدهنية الحشوية، مما يربط زيادة تحلل الدهون بانخفاض خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.
• أعلنت شركة Wave اليوم عن انخفاضات ملحوظة للغاية في مستويات أكتيفين إي، مرتبطة بالجرعة، في أول ثلاث مجموعات من تجربتها السريرية الجارية INLIGHT لتقييم WVE-007 (3:1 فعال: دواء وهمي). صُممت التجربة لمعالجة مسألة السلامة والتحمل، بالإضافة إلى التركيز على الهدف (انخفاض مستوى أكتيفين إي). أُتيحت متابعة لمدة شهر واحد من المجموعتين الثانية (240 ملغ) والثالثة (400 ملغ)، ومتابعة لمدة ستة أشهر من المجموعة الأولى.
• في اليوم 29 (بعد شهر واحد من الجرعة الواحدة)، كانت متوسطات انخفاضات أكتيفين إي من الأساس جميعها ذات دلالة إحصائية عالية (p<0.0001 لجميع الجرعات):
  • المجموعة 3 (400 ملغ): انخفاض بنسبة 85%
  • المجموعة الثانية (240 ملغ): انخفاض بنسبة 75%
  • المجموعة 1 (75 ملغ): انخفاض بنسبة 56%
• إن الانخفاضات التي حدثت لمدة شهر واحد في مستويات Activin E في مجموعات 240 مجم و400 مجم تتجاوز المستويات التي أدت إلى فقدان الدهون في النماذج السريرية قبل السريرية.
• في المجموعة الأولى (75 ملغ)، كانت انخفاضات أكتيفين إي مستمرة طوال فترة المتابعة التي استمرت 6 أشهر، مما يدعم إمكانات WVE-007 للقيام بذلك مرة أو مرتين سنويًا.
• يُعدّ WVE-007 آمنًا وجيد التحمّل حتى الآن. وقد أيّدت لجنة مستقلة لمراقبة البيانات زيادة جرعة مجموعة 600 ملغ وزيادة الجرعة بعد ذلك.
• يهدف WVE-007 إلى تحقيق فقدان الدهون على قدم المساواة مع السيماجلوتيد بعد ستة أشهر من المتابعة بعد جرعة واحدة من WVE-007.
• الخطوات التالية: تتوقع Wave تقديم تحديثات متعددة للبيانات السريرية من INLIGHT، بما في ذلك تكوين الجسم ووزن الجسم:
  • الربع الرابع من عام 2025: بيانات متابعة السيماجلوتيد لمدة ثلاثة أشهر من المجموعة الثانية الموسعة (240 مجم)، بالإضافة إلى البيانات من المجموعة الأولى (75 مجم).
  • الربع الأول من عام 2026: بيانات المتابعة المتوقعة لمدة ستة أشهر من المجموعة الثانية وبيانات المتابعة لمدة ثلاثة أشهر من المجموعة الثالثة.
  • الربع الثاني من عام 2026: بيانات المتابعة المتوقعة لمدة ستة أشهر من المجموعة الثالثة وبيانات المتابعة لمدة ثلاثة أشهر من المجموعة الرابعة.
    

يمكن العثور على تفاصيل إضافية في عرض يوم البحث الخاص بالشركة.

تحديثات إضافية من عرض اليوم:

WVE-006 (تحرير الحمض النووي الريبي): العلاج المحتمل الأول والأفضل في فئته لمرض AATD والذي يعالج كل من مظاهر المرض في الرئة والكبد

• تُقيّم دراسة RestorAATion-2 الجارية في المرحلة 1ب/2أ عقار WVE-006، وهو أوليجونوكليوتيد مُحرِّر للحمض النووي الريبي المُقترن بـ GalNAc، كعلاج لنقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD). يُجرى حاليًا تطبيق الجرعة المتعددة من المجموعة الثانية بجرعات شهرية قدرها 400 ملغ. واليوم، أعلنت Wave أن المجموعة الثالثة قيد التطبيق بجرعات 600 ملغ من WVE-006.
• في سبتمبر 2025، أعلنت شركة Wave أن WVE-006 قد حقق بالفعل أهدافًا علاجية رئيسية من خلال استعادة مستويات البروتين المرتبطة بانخفاض خطر الإصابة بأمراض الكبد والرئة المرتبطة بـ AATD. وصلت مستويات AAT الإجمالية إلى 13 ميكرومولار، وشكّل بروتين M-AAT من النوع البري 64% من إجمالي AAT المتداول بعد العلاج، مع انخفاض مماثل في Z AATD. والجدير بالذكر أن WVE-006 استعاد القدرة على إنتاج مستويات علاجية فعالة من بروتين AAT خلال الاستجابة الحادة، حيث تجاوز مستوى بروتين AAT لدى الفرد 20 ميكرومولار.
• الخطوات التالية: من المتوقع الحصول على بيانات مجموعة الجرعات المتعددة بجرعة 400 ملغ في الربع الأول من عام 2026؛ ويجري حاليًا إعطاء جرعة واحدة بجرعة 600 ملغ في المجموعة الثالثة والأخيرة، ومن المتوقع الحصول على بيانات الجرعات الفردية والمتعددة في عام 2026.
  

WVE-008 (تعديل الحمض النووي الريبي): علاج محتمل يُعد الأول من نوعه، ويُعدِّل المرض لمرض الكبد PNPLA3-I148M

• بناءً على الترجمة السريرية الناجحة لقدرة Wave على تحرير الحمض النووي الريبي، اختارت الشركة WVE-008 كمرشح سريري لعلاج مرض الكبد PNPLA3-I148M.
• يُقدر عدد الأفراد متماثلي اللواقح PNPLA3-I148M المصابين بأمراض الكبد في الولايات المتحدة وأوروبا بتسعة ملايين فرد. ويواجه هؤلاء الحاملون للجين متماثلي اللواقح خطرًا أعلى بكثير للوفاة المرتبطة بالكبد مقارنةً بالحاملين غير المتماثلين اللواقح. يهدف نهج Wave لتعديل الحمض النووي الريبوزي إلى تحقيق تصحيح بنسبة 50% على الأقل لاستعادة النمط الظاهري غير المتماثل مع انخفاض خطر الإصابة بأمراض الكبد، على غرار النهج المتبع مع WVE-006.
• الخطوات التالية: تتوقع Wave تقديم طلب إجراء تجربة سريرية (CTA) لـ WVE-008 في عام 2026.
  

ابتكارات منصة Wave: التوصيل خارج الكبد ووسيلة جديدة ناشئة

• من خلال تحسين الكيمياء المصمم للهدف ونوع الخلية، تعمل Wave على توسيع خط أنابيبها الناشئ من siRNAs (SpiNAs) وأليغنوكليوتيدات تحرير RNA (AIMers) إلى الأنسجة الكبدية وخارج الكبد، بما في ذلك العضلات الهيكلية والقلب والدهون والكلى.
• تُضيف هذه التقنية الناشئة القدرة على تعديل وإسكات هدفين فريدين في آنٍ واحد باستخدام بنية أوليجونوكليوتيد واحدة. قدّمت شركة Wave بيانات ما قبل سريرية تُظهر أن بنية أوليجونوكليوتيد GalNAc واحدة تُحسّن تنظيم بروتين LDLR وتُسكّت mRNA لـ PCSK9.

يمكن الوصول إلى البث الأرشيفي للحدث عبر زيارة "فعاليات المستثمرين" في قسم علاقات المستثمرين بموقع Wave Life Sciences الإلكتروني: https://ir.wavelifesciences.com/events-publications/events .

نبذة عن شركة Wave Life Sciences
ويف لايف ساينسز (ناسداك: WVE) شركة تكنولوجيا حيوية تُركز على إطلاق العنان للإمكانات الواسعة لأدوية الحمض النووي الريبوزي (RNA) لإحداث نقلة نوعية في صحة الإنسان. تجمع منصة ويف لأدوية الحمض النووي الريبوزي (PRISM®) بين عدة أساليب علاجية، والابتكار الكيميائي، والرؤى العميقة في علم الوراثة البشرية، لتحقيق إنجازات علمية تُعالج الاضطرابات النادرة والشائعة. تشمل أدواتها في استهداف الحمض النووي الريبوزي (RNA) التحرير، والربط، وتداخل الحمض النووي الريبوزي (RNA)، وتثبيط الجينات المضادة للدلالات، مما يمنح ويف قدرات لا مثيل لها لتصميم وتقديم أدوية مرشحة تُعالج بيولوجيا الأمراض على النحو الأمثل. يشمل خط إنتاج ويف المتنوع برامج سريرية في نقص ألفا-1 أنتيتريبسين، والسمنة، وضمور العضلات دوشين، ومرض هنتنغتون، بالإضافة إلى العديد من البرامج ما قبل السريرية التي تستخدم مجموعة أدوات الشركة العلاجية الشاملة للحمض النووي الريبوزي (RNA). انطلاقًا من رسالتها "إعادة تصور الممكن"، تقود ويف المسيرة نحو عالم لم تعد فيه الأمراض تُعيق القدرات البشرية. يقع المقر الرئيسي لشركة Wave في كامبريدج، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات حول علوم Wave ومشاريعها وفريق عملها، يُرجى زيارة www.wavelifesciences.com ومتابعة Wave على X و LinkedIn .

تصريحات تطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تتعلق بأهدافنا ومعتقداتنا وتوقعاتنا واستراتيجياتنا وأهدافنا وخططنا، وبيانات أخرى لا تستند بالضرورة إلى حقائق تاريخية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بما يلي، من بين أمور أخرى: البدء المتوقع وتنشيط الموقع وتجنيد المرضى وتسجيل المرضى والجرعات وتوليد البيانات والإبلاغ عنها وإكمال تجاربنا السريرية، بما في ذلك التفاعلات مع الجهات التنظيمية وأي تسجيل محتمل بناءً على هذه البيانات، وتوقيت وإعلان مثل هذه الأحداث؛ فهمنا لمستويات الجرعة وتكرار الجرعات لمرشحينا العلاجيين؛ فهمنا لملف السلامة لمرشحينا العلاجيين؛ توقعاتنا لمرشحينا السريريين والفوائد العلاجية المتوقعة منها؛ إمكانات آلية WVE-007 (INHBE) كعلاج جديد وفريد للسمنة لتحفيز فقدان الدهون والحفاظ على العضلات ودفع فقدان الوزن؛ الفوائد العلاجية المتوقعة لـ WVE-006 كعلاج لـ AATD وإمكانية معالجة مظاهر الرئة والكبد للمرض؛ فهمنا للفوائد العلاجية المتوقعة لـ WVE-008 كعلاج لمرض الكبد PNPLA3-I148M؛ الطلبات التنظيمية وتوقيت ردود الفعل التنظيمية؛ البروتوكول والتصميم ونقاط النهاية لتجاربنا السريرية؛ الأداء والنتائج المستقبلية لبرامجنا في التجارب السريرية؛ توقعاتنا فيما يتعلق بكيفية توقع نجاحات بياناتنا السريرية وما قبل السريرية حتى الآن لنجاح مرشحينا العلاجيين المستقبليين، وقراءات البيانات السريرية المستقبلية والتحقق من صحة منصتنا بشكل أكبر؛ إمكانات بياناتنا السريرية قبل السريرية للتنبؤ بسلوك مركباتنا في البشر؛ تحديدنا وتوقيت المرشحين المستقبليين للمنتجات وبرامج المرحلة السريرية وإمكاناتهم العلاجية؛ الفوائد المتوقعة لمرشحينا العلاجيين وخط الأنابيب مقارنة بمنافسينا؛ تقديرات تعداد المرضى المتعلقة بمرشحينا العلاجيين والسوق المحتملة التي يمكن أن تستهدفها علاجاتنا؛ قدرتنا على تصميم المركبات باستخدام وسائل مختلفة والفوائد المتوقعة لهذا النهج؛ اتساع وتنوع منصة اكتشاف وتطوير الأدوية PRISM الخاصة بنا؛ الفوائد المتوقعة من الأوليجونوكليوتيدات المجسمة مقارنة بالأوليجونوكليوتيدات المجسمة العشوائية؛ الفوائد المحتملة لقدرتنا على تحرير الحمض النووي الريبي، بما في ذلك AIMers لدينا، مقارنة بالآخرين؛ الفوائد المحتملة لخط أنابيبنا الناشئ من siRNAs (SpiNAs) مقارنةً بالآخرين؛ فوائد أدوية RNA بشكل عام؛ إمكانية أن تكون بعض برامجنا الأفضل في فئتها أو الأولى في فئتها؛ قدرتنا على ترجمة الرؤى الجينية إلى أدوية عالية التأثير؛ حالة وتقدم برامجنا مقارنةً بالمنافسين المحتملين؛ تقدم وفوائد تعاوننا المحتملة؛ توقعاتنا بشأن النمو المستقبلي للشركة؛ والمدة المتوقعة لمدرج النقد لدينا وقدرتنا على تمويل العمليات المستقبلية. الكلمات "قد" و"سوف" و"يمكن" و"سوف" و"ينبغي" و"نتوقع" و"نخطط" و"نتوقع" و"ننوي" و"نعتقد" و"نقدر" و"نتوقع" و"محتمل" و"نستمر" و"نستهدف" والتعبيرات المماثلة تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن البيانات التطلعية لا تحتوي جميعها على هذه الكلمات التعريفية. تستند أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي إلى توقعات الإدارة ومعتقداتها الحالية، وهي عرضة لعدد من المخاطر والشكوك والعوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية، نتيجةً لهذه المخاطر والشكوك والعوامل المهمة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك الموضحة في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة Wave على النموذج 10-K المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC)، بصيغته المعدلة، وفي أي ملفات أخرى تقدمها Wave إلى الهيئة من وقت لآخر. لا تلتزم Wave بتحديث المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي لتعكس الأحداث أو الظروف التي قد تحدث لاحقًا.

اتصال:
كيت راوش
نائب الرئيس للشؤون المؤسسية وعلاقات المستثمرين
+1 617-949-4827

المستثمرون:
جيمس ساليرنو
مدير علاقات المستثمرين
+1 617-949-4043
علاقات المستثمرين@wavelifesci.com

وسائط :
كاتي سوليفان
مدير أول، الاتصالات المؤسسية
+1 617-949-2936
العلاقات الإعلامية@wavelifesci.com