تؤكد البيانات قدرة WVE-006 على معالجة كل من مظاهر نقص ألفا-1 أنتيتريبسين في الرئتين والكبد من خلال علاج طويل الأمد ومريح وآمن قادر على استعادة النمط الظاهري الوقائي الشبيه بالنمط الظاهري الهامشي بجرعات شهرية.

من المتوقع الحصول على رد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن مسار الموافقة المعجل المحتمل في منتصف عام 2026

أدى المركب WVE-006 إلى إنتاج M-AAT من النوع البري، والذي يشكل 64% من إجمالي AAT، وخفض Z-AAT الضار بنسبة 71%، مع تركيز إجمالي لـ AAT يبلغ 11.9 ميكرومول في المجموعة التي تناولت جرعة 200 ملغ كل أسبوعين؛ وكانت التأثيرات متوافقة مع نظام الجرعات الشهرية البالغ 400 ملغ، مع تركيز إجمالي لـ AAT يبلغ 13.6 ميكرومول؛ واستمر التعديل لمدة ثلاثة أشهر على الأقل بعد آخر جرعة.

تم استعادة إنتاج AAT الديناميكي من خلال ملاحظتين جديدتين لارتفاع مستوى AAT خلال استجابات المرحلة الحادة التي تعقب التهابات الجهاز التنفسي العلوي الخفيفة، وذلك بناءً على الملاحظة السابقة التي أشارت إلى 20.6 ميكرومول من إجمالي AAT خلال استجابة المرحلة الحادة بعد أسبوعين من جرعة واحدة مقدارها 200 ملغ

توفر عملية تعديل الحمض النووي الريبوزي (RNA) مزايا أمان واضحة (قابلة للعكس، لا توجد تعديلات جانبية أو تعديلات خارج الهدف) مقارنةً بتعديل الحمض النووي (DNA)؛ ولا يزال WVE-006 آمنًا بشكل عام ويتحمله الجسم جيدًا دون أي سمية كبدية.

ستستضيف شركة Wave بثًا مباشرًا للمستثمرين الساعة 5:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة اليوم

كامبريدج، ماساتشوستس، 18 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة ويف لايف ساينسز المحدودة (ناسداك: WVE )، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على إطلاق الإمكانات الواسعة لأدوية الحمض النووي الريبوزي (RNA) لإحداث نقلة نوعية في صحة الإنسان، اليوم عن بيانات محدثة من تجربة RestorAATion-2 الجارية لعقار WVE-006، وهو عبارة عن أوليغونوكليوتيد (AIMer) لتعديل الحمض النووي الريبوزي (RNA) مرتبط بـ GalNAc، ويُعطى تحت الجلد لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD). وتؤكد هذه البيانات بشكل أكبر إمكانات WVE-006 كعلاج جديد يعالج كلاً من نقص ألفا-1 أنتيتريبسين في الرئة والكبد، وذلك من خلال توليد بروتين M-AAT سليم من النوع البري، وتقليل بروتين Z-AAT الضار، واستعادة القدرة على إنتاج بروتين AAT وظيفي بشكل ديناميكي عند الحاجة.

الأفراد المصابون بنقص ألفا-1 أنتيتريبسين من النمط الجيني Pi*ZZ لا يستطيعون إنتاج بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين M-AAT السليم من النوع البري، ولديهم تجمعات غير سليمة من بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين Z-AAT الطافر في الكبد، ولا يستطيعون زيادة مستوى بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين AAT بشكل ديناميكي، وهو البروتين المسؤول عن حماية الرئتين من التلف المستمر. أما الأفراد غير المتجانسين من النمط الجيني Pi*MZ، فيتمتعون بخطر منخفض للإصابة بأمراض الرئة أو الكبد، وتتراوح مستويات بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين M-AAT في الدم لديهم بين 57% و71% من إجمالي البروتين (المتوسط = 64%)، وذلك بناءً على تحليل عينات دراسة التاريخ الطبيعي التي تم قياسها باستخدام نفس الاختبار المستخدم في دراسة RestorAATion-2.

العلاج الوحيد المعتمد لنقص ألفا-1 أنتيتريبسين هو العلاج التعويضي الأسبوعي المشتق من البلازما عن طريق الوريد، والذي يعالج أعراض الرئة فقط، وقد يُعرّض المصابين بهذا النقص للخطر إذا انخفضت مستويات بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين بشكل كبير خلال المرحلة الحادة من الاستجابة. لا توجد علاجات معتمدة لأمراض الكبد الناتجة عن نقص ألفا-1 أنتيتريبسين.