انخفض سهم شركة Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC ) يوم الثلاثاء بعد أن أعلنت الشركة عن نتائج المرحلة 1ب من تجربتها السريرية لعقار pociredir لعلاج مرض فقر الدم المنجلي .

أصدرت الشركة النتائج الأولية من مجموعة الجرعة 20 ملغ الجارية من المرحلة 1ب من تجربة PIONEER لعقار pociredir.

ارتفع متوسط الهيموجلوبين الجنيني المطلق (HbF) بنسبة 9.9٪ في ستة أسابيع من العلاج بـ pociredir (مقابل 5.6٪ في الأسبوع السادس و 8.6٪ في الأسبوع الثاني عشر في مجموعة 12 ملغ)، بزيادة من خط الأساس البالغ 7.1٪ إلى 16.9٪.

بيانات تجارب مرض فقر الدم المنجلي

في الإعلان الأخير يوم الثلاثاء، أفادت شركة فولكروم أن متوسط الهيموجلوبين الجنيني المطلق (HbF) زاد بنسبة 12.2٪ في الأسبوع 12 في مجموعة 20 ملغ مقارنة بنسبة 8.6٪ في مجموعة 12 ملغ، مع تحقيق 58٪ من المرضى مستويات HbF بنسبة 20٪ أو أكثر .

وقد زادت نسبة خلايا الدم الحمراء المحتوية على HbF (الخلايا F) من متوسط 31٪ عند خط الأساس إلى 63٪ في الأسبوع 12 (n=10)، مما يشير إلى التقدم نحو تحفيز HbF على مستوى الخلايا.

تتمتع خلايا F بمقاومة أكبر للتشوه المنجلي وانحلال الدم نتيجة تثبيط بلمرة الهيموجلوبين المنجلي (HbS) بواسطة الهيموجلوبين الجنيني (HbF). وأكدت الشركة يوم الثلاثاء أن ارتفاع نسبة خلايا F يرتبط بتحسن صحة خلايا الدم الحمراء.

أظهرت التجربة تحسناً في مؤشرات انحلال الدم وفقر الدم، مع عدم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة، مما قد يشير إلى سلامة قوية لدواء بوسيريدير.

أمان

تم إيقاف أحد المرضى في اليوم الأول بسبب حدث ضار خطير من الدرجة الخامسة غير ذي صلة وتم استبعاده من مجموعة تحليل PD ولكنه مدرج في مجموعة تحليل السلامة.

تخطط شركة فولكروم لعرض بيانات إضافية من المجموعة التي تناولت جرعة 20 ملغ، بما في ذلك خلال فترة المتابعة التي استمرت 4 أسابيع، في مؤتمر طبي مستقبلي.

الخطوات التالية

تخطط شركة فولكروم لبدء تجربة محتملة لتمكين التسجيل في النصف الثاني من عام 2026، وذلك بعد إجراء مناقشات مع الجهات التنظيمية.

وتخطط شركة فولكروم أيضاً للتواصل مع وكالة الأدوية الأوروبية في منتصف عام 2026 للحصول على مساعدة في البروتوكول وردود فعل حول تصميم التجربة التالية.

بالإضافة إلى ذلك، تقوم شركة Fulcrum بتفعيل مواقع لتجربة امتداد مفتوحة التسمية للمشاركين في تجربة PIONEER لتقييم سلامة واستدامة الاستجابة مع pociredir.

أنهت الشركة عام 2025 برصيد نقدي وما يعادله من النقد والأوراق المالية القابلة للتداول بقيمة 352.3 مليون دولار، مما يوفر لها سيولة نقدية متوقعة حتى عام 2029 .

إجماع المحللين والإجراءات الأخيرة: يُوصى بشراء السهم مع متوسط سعر مستهدف يبلغ 12.80 دولارًا. تشمل تحركات المحللين الأخيرة ما يلي:

• جي بي مورغان : تم البدء بتوصية زيادة الوزن (السعر المستهدف 20.00 دولارًا) (12 يناير)
• Truist Securities : شراء (رفع السعر المستهدف إلى 18.00 دولارًا) (11 ديسمبر 2025)
• شركة بي أوف إيه للأوراق المالية : أداء ضعيف (رفع السعر المستهدف إلى 7.00 دولار) (9 ديسمبر 2025)

حركة سعر سهم FULC: انخفضت أسهم شركة Fulcrum Therapeutics بنسبة 10.01% لتصل إلى 9.80 دولارًا وقت النشر يوم الثلاثاء، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock