كشفت شركة Belite Bio Inc (NASDAQ: BLTE ) يوم الاثنين عن إحصائيات إضافية لنقاط النهاية الثانوية من المرحلة الثالثة من تجربتها السريرية الجارية DRAGON.

بعد الإعلان، ارتفع سعر السهم بأكثر من 3%.

وتسلط أحدث البيانات السريرية الضوء بشكل خاص على أداء الدواء المرشح، تينلاريبانت، في علاج مرض ستارغاردت من النوع 1 (STGD1).

الاحتياجات الطبية غير الملباة في مرض ستارغاردت

يُعد مرض STGD1 أكثر أنواع ضمور البقعة الصفراء الوراثي شيوعًا، ويؤثر على الأطفال والبالغين على حد سواء.

ينبع السبب الجذري من طفرات محددة موجودة داخل جين ABCA4، وهو جين مرتبط حصريًا بشبكية العين.

عندما يحدث طفرة في هذا الجين، فإنه يؤدي إلى تراكم مستمر وتدريجي للمواد المعروفة باسم البيسريتينويدات.

بمرور الوقت، يؤدي هذا التراكم السام إلى موت خلايا الشبكية وينتج عنه فقدان متزايد في الرؤية المركزية للمريض.

التباين في التراكم السام

أظهرت البيانات الثانوية المعروضة حديثًا تباينًا ملحوظًا بين مجموعات العلاج والدواء الوهمي، لا سيما فيما يتعلق بالتألق الذاتي الكمي (qAF).

يُعد هذا المقياس المحدد بمثابة علامة حاسمة لتتبع التراكم الخطير للبيسريتينويدات السامة في شبكية العين .

عند مرور 25 شهرًا من التقييم السريري، أظهر الأفراد الذين تم إعطاؤهم تينلاريبانت قياسات qAF التي ظلت إما مستقرة أو أظهرت انخفاضًا طفيفًا بنسبة 2٪ تقريبًا مقارنة بقراءات خط الأساس الأولية.

وعلى النقيض من ذلك، شهد أولئك الأشخاص الذين تم تعيينهم عشوائياً لمجموعة الدواء الوهمي زيادة بنسبة 20٪ تقريباً في قيم qAF الخاصة بهم عن خط الأساس .

نجاح نقطة النهاية الأولية ومدى تحمل التجربة

إلى جانب النتائج الجديدة، تضمن العرض التقديمي مراجعة لبيانات إعادة النشر التي تمت مشاركتها سابقًا .

نجحت تجربة DRAGON الموسعة من المرحلة الثالثة في تجنيد 104 أفراد من 11 ولاية قضائية عالمية منفصلة. تم توزيع المرضى عشوائياً على مجموعتي العلاج والدواء الوهمي بنسبة اثنين إلى واحد.

حققت الدراسة هدفها الرئيسي المتمثل في الفعالية، حيث خفضت معدل نمو آفات الشبكية بنسبة 35.7% مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي. وكانت النتيجة ذات دلالة سريرية وإحصائية.

تم تقييم القياس الحاسم من خلال انخفاض التألق الذاتي بشكل واضح (DDAF) باستخدام تصوير التألق الذاتي لقاع العين.

نشاط سعر سهم BLTE : ارتفعت أسهم Belite Bio بنسبة 3.11% لتصل إلى 154.74 دولارًا وقت النشر يوم الاثنين، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock