تتضمن الدراسة الطولية أول بيانات منشورة من الواقع العملي حول دواء أريموكولومول لدى البالغين المصابين بداء نيمان-بيك من النوع C، وتقدم رؤى ثاقبة عبر شريحة واسعة من المرضى.

بوسطن، 3 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة زيفرا ثيرابيوتكس (ناسداك: ZVRA) (زيفرا، أو الشركة)، وهي شركة في مرحلة التسويق التجاري تركز على توفير علاجات تغير حياة الأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة، اليوم عن نشر دراسة بعنوان "السلامة والفعالية على المدى الطويل في العالم الحقيقي لعقار أريموكولومول لدى الأفراد المصابين بمرض NPC: نتائج برنامج الوصول المبكر في الولايات المتحدة على مدى 4 سنوات" في مجلة علم الوراثة الجزيئية والأيض .

قامت الدراسة الطولية بتقييم دواء أريموكولومول لدى شريحة واسعة من مرضى سرطان البلعوم الأنفي في الولايات المتحدة، شملت مختلف الأعمار ودرجات شدة المرض، حيث جمعت بيانات متابعة لمدة تصل إلى أربع سنوات من الممارسة السريرية الروتينية. وتتضمن هذه الدراسة أول بيانات منشورة من الواقع العملي لتقييم فعالية أريموكولومول لدى البالغين المصابين بسرطان البلعوم الأنفي، وهي فئة لم تحظَ بالدراسة الكافية تاريخياً.

قالت الدكتورة إليزابيث بيري-كرافيس، من المركز الطبي بجامعة راش والمؤلفة الرئيسية للدراسة: "يمكن للدراسات الطولية الواقعية أن توفر رؤى قيّمة تُكمّل نتائج التجارب السريرية، لا سيما في الأمراض النادرة للغاية مثل سرطان البلعوم الأنفي. إن المتابعة الدقيقة والمستمرة للمرضى على مر الزمن باستخدام مقاييس ثابتة أثبتت فعاليتها في تتبع المرض تُسهم في تعزيز فهمنا لتطور المرض، والنتائج السريرية، والتحديات التي تواجه إدارة سرطان البلعوم الأنفي في الممارسة اليومية."

شمل برنامج الوصول المبكر الأمريكي (EAP) 109 مشاركين مسجلين في 14 موقعًا في الولايات المتحدة، من بينهم 53 بالغًا (48.6%). تلقى 71 مشاركًا (65.1%) علاجًا متزامنًا بالميغلوستات، وبلغ متوسط مدة التعرض للأريموكولومول 820 يومًا. تم تقييم شدة المرض باستخدام مقياس شدة المرض السريري لسرطان البلعوم الأنفي ذي الخمسة مجالات (5DNPCCSS) خلال الرعاية السريرية الروتينية. ظلت متوسطات الدرجات الإجمالية مستقرة نسبيًا بمرور الوقت، مع ملاحظة اتجاهات طولية مماثلة بين المشاركين الذين خضعوا لتقييمات متابعة خلال السنوات 1 و2 و3 و4. أظهرت التحليلات باستخدام درجات مقياس شدة المرض السريري لسرطان البلعوم الأنفي ذي الأربعة مجالات المعاد تقييمها (R4DNPCCSS) اتجاهات مماثلة، وكانت ملاحظات السلامة متسقة مع ملف السلامة والتحمل المعروف للأريموكولومول.

نبذة عن MIPLYFFA ^® (أريموكولومول)

يُعدّ دواء MIPLYFFA (أريموكولومول) علاجًا معتمدًا من شركة زيفرا لمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC). وقد حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 20 سبتمبر 2024. يعمل MIPLYFFA (أريموكولومول) على زيادة تنشيط عاملي النسخ EB (TFEB) وE3 (TFE3)، مما يؤدي إلى زيادة التعبير عن جينات تنظيم وتنسيق التعبير الليزوزومي (CLEAR). كما أظهرت الدراسات أن MIPLYFFA يُقلل من الكوليسترول غير المؤستر في الليزوزومات لخلايا الأرومة الليفية البشرية المصابة بمرض نيمان-بيك من النوع C. ولا تزال الأهمية السريرية لهذه النتائج غير مفهومة تمامًا. في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية المحورية، أوقف MIPLYFFA تطور المرض مقارنةً بالدواء الوهمي على مدار عام كامل من التجربة، وذلك عند قياسه باستخدام أداة قياس تطور المرض الوحيدة المعتمدة، وهي مقياس شدة مرض نيمان-بيك السريري. حصل دواء MIPLYFFA أيضًا على تصنيف دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج سرطان البلعوم الأنفي. وقد أظهرت البيانات الشاملة التي جُمعت عن MIPLYFFA نتائج سريرية طويلة الأمد وذات دلالة، وذلك من خلال أكثر من خمس سنوات من الخبرة السريرية مع أكثر من 270 مريضًا بسرطان البلعوم الأنفي حول العالم، عبر تجربة سريرية من المرحلة الثانية/الثالثة، ودراسة امتداد مفتوحة التسمية، وبرامج الوصول الموسع، ودراسة فرعية للأطفال، وهو البرنامج الأكثر شمولًا لتطوير الأدوية في مجال سرطان البلعوم الأنفي حتى الآن. وقدّمت شركة Zevra طلبًا للحصول على ترخيص تسويقي إلى وكالة الأدوية الأوروبية لتقييم دواء أريموكولومول لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C.

دواعي الاستعمال

يُستخدم دواء MIPLYFFA مع دواء miglustat لعلاج المظاهر العصبية لمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC) لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم سنتين فما فوق.

معلومات السلامة الهامة

تفاعلات فرط الحساسية: تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية، مثل الشرى والوذمة الوعائية، لدى المرضى الذين عولجوا بدواء ميبليفا خلال التجربة الأولى: أبلغ مريضان عن كل من الشرى والوذمة الوعائية (6%)، بينما عانى مريض واحد (3%) من الشرى فقط خلال الشهرين الأولين من العلاج. يجب إيقاف دواء ميبليفا فورًا لدى المرضى الذين يُصابون بتفاعلات فرط حساسية شديدة. في حال حدوث تفاعل فرط حساسية خفيف أو متوسط، يجب إيقاف دواء ميبليفا فورًا ومعالجته على الفور. يجب مراقبة المريض حتى زوال العلامات والأعراض.

السمية الجنينية: قد يُسبب دواء ميبليفا ضرراً للجنين عند تناوله أثناء الحمل، وذلك استناداً إلى نتائج دراسات التكاثر الحيواني. يُنصح بإبلاغ النساء الحوامل بالمخاطر المحتملة على الجنين، والنظر في تنظيم الحمل ومنعه للنساء في سن الإنجاب.

ارتفاع مستوى الكرياتينين دون التأثير على وظائف الكبيبات: في التجارب السريرية لدواء ميبليفا، سُجّلت زيادات متوسطة في مستوى الكرياتينين في الدم تتراوح بين 10% و20% مقارنةً بالمستوى الأساسي. وقد حدثت هذه الزيادات في الغالب خلال الشهر الأول من العلاج بميبليفا، ولم تكن مرتبطة بتغيرات في وظائف الكبيبات.

أثناء العلاج بدواء ميبليفا، استخدم مقاييس بديلة لا تعتمد على الكرياتينين لتقييم وظائف الكلى. يعود ارتفاع الكرياتينين إلى مستواه الطبيعي عند التوقف عن تناول ميبليفا.

كانت أكثر ردود الفعل السلبية شيوعًا في التجربة 1 (≥15٪) لدى المرضى الذين عولجوا بـ MIPLYFFA والذين تلقوا أيضًا ميغلوستات هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي والإسهال وانخفاض الوزن.

أُصيب ثلاثة مرضى (6%) ممن عولجوا بدواء MIPLYFFA بالأعراض الجانبية التالية التي أدت إلى انسحابهم من التجربة الأولى: ارتفاع مستوى الكرياتينين في الدم (مريض واحد)، وتفاقم الشرى والوذمة الوعائية (مريضان). وشملت الأعراض الجانبية الخطيرة التي تم الإبلاغ عنها لدى المرضى الذين عولجوا بدواء MIPLYFFA تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الشرى والوذمة الوعائية.

للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، اتصل بشركة Zevra Therapeutics, Inc. على الرقم المجاني 1-844-600-2237 أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch .

التفاعلات الدوائية: يُعدّ أريموكولومول مثبطًا لناقل الكاتيونات العضوية 2 (OCT2)، وقد يزيد من تركيز الأدوية التي تُعتبر ركائز لهذا الناقل. عند استخدام ميبليفا بالتزامن مع ركائز OCT2، يجب مراقبة الآثار الجانبية وتقليل جرعة ركيزة OCT2 .

الاستخدام في الإناث والذكور ذوي القدرة الإنجابية: بناءً على نتائج التجارب على الحيوانات، قد يؤدي MIPLYFFA إلى إضعاف الخصوبة وقد يزيد من فقدان الحمل بعد الزرع ويقلل من أوزان الأم والمشيمة والجنين.

القصور الكلوي: الجرعة الموصى بها من MIPLYFFA، بالاشتراك مع miglustat، في المرضى الذين لديهم معدل الترشيح الكبيبي ≥15 مل/دقيقة إلى <50 مل/دقيقة أقل من الجرعة الموصى بها (جرعات أقل تكرارًا) في المرضى الذين لديهم وظائف كلوية طبيعية.

تتوفر كبسولات MIPLYFFA للاستخدام عن طريق الفم بالتركيزات التالية: 47 ملغ، 62 ملغ، 93 ملغ، و124 ملغ.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الطبية الكاملة ، بما في ذلك تعليمات الاستخدام.

نبذة عن شركة زيفرا ثيرابيوتكس

شركة زيفرا ثيرابيوتكس، هي شركة في مرحلة التسويق التجاري، تمتلك مجموعة من الأدوية في مراحل متقدمة من التطوير، ملتزمة بإعادة تعريف مفهوم العلاجات التي تُغير حياة الأشخاص المصابين بأمراض نادرة. تركز الشركة على توسيع نطاق الوصول إلى هذه العلاجات من خلال فرص التوسع الجغرافي، والتقدم في تطوير منتجاتها نحو تحقيق مراحل رئيسية، وتقديم علاجات فعّالة. يُوفر تسويق منتجها الرائد، المُسوّق في الولايات المتحدة لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C (NPC)، وهو مرض عصبي تنكسي نادر ومُتفاقم، أساسًا متينًا للشركة، ويؤكد قدرتها على تطوير العلاجات من مرحلة التطوير إلى طرحها في السوق. تتحقق رؤية زيفرا من خلال التنفيذ الدقيق لخطتها الاستراتيجية وقيمها الأساسية - محورها المريض، والنزاهة، والمساءلة، والابتكار، والشجاعة - التي تُوجه جهودها لتحقيق قيمة طويلة الأجل.

للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.zevra.com أو متابعتنا على X و LinkedIn .

تحذير بشأن البيانات التطلعية

قد يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تشمل البيانات الاستشرافية جميع البيانات التي لا تتعلق فقط بالحقائق التاريخية أو الراهنة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر البيانات المتعلقة بالاستخدام المحتمل لدواء أريموكولومول لدى الرضع المصابين بمرض نيمان-بيك من النوع C. تستند البيانات الاستشرافية إلى المعلومات المتاحة حاليًا لشركة زيفرا وخططها أو توقعاتها الحالية. وهي تخضع لعدد من الشكوك والمخاطر المعروفة وغير المعروفة، بالإضافة إلى عوامل أخرى مهمة قد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا أو أدائنا أو إنجازاتنا الفعلية اختلافًا جوهريًا عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية في البيانات الاستشرافية. ترد هذه العوامل وغيرها من العوامل المهمة بالتفصيل في قسم "عوامل الخطر" من التقرير السنوي لشركة زيفرا على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمقدم في 9 مارس 2026، بالإضافة إلى ملفات زيفرا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. مع أننا قد نختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت لاحق، إلا أننا، باستثناء ما يقتضيه القانون، نخلي مسؤوليتنا عن أي التزام بالقيام بذلك، حتى لو أدت الأحداث اللاحقة إلى تغيير وجهات نظرنا. ورغم أننا نعتقد أن التوقعات الواردة في هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أننا لا نضمن صحتها. لذا، لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تعكس وجهات نظرنا في أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي.

للتواصل مع المستثمرين

نيكول أوشنر
+1 (732) 754-2545
nochsner@zevra.com  

للتواصل الإعلامي

جولي داونز
+1 (508) 246-3230
jdowns@zevra.com