تؤكد البيانات المستقاة من الواقع العملي والتجارب السريرية سلامة وفعالية العلاج على المدى الطويل لدى مرضى سرطان البلعوم الأنفي من الأطفال والبالغين

سيليبريشن، فلوريدا، 4 فبراير 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة زيفرا ثيرابيوتكس (ناسداك: ZVRA) (زيفرا، أو الشركة)، وهي شركة في مرحلة التسويق التجاري تركز على توفير علاجات للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة، اليوم عن عرض أربعة ملصقات تسلط الضوء على بيانات جديدة إيجابية حول MIPLYFFA ^® (أريموكولومول) لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C (NPC) في الندوة العالمية السنوية الثانية ^{والعشرين} .

"تُبرز هذه البيانات إمكانات عقار MIPLYFFA في تحقيق استقرارٍ ملموسٍ في مسار المرض لدى شريحة واسعة من مرضى سرطان البلعوم الأنفي، بمن فيهم البالغون الذين كانت البيانات السريرية المتوفرة عنهم محدودة تاريخيًا"، صرّح بذلك الدكتور أدريان كوارتيل، كبير المسؤولين الطبيين في شركة زيفرا. "ومع تعزيز نتائج التجارب السريرية المضبوطة بخبرة طويلة الأمد في الواقع العملي، نواصل تعزيز فهمنا لتأثير عقار MIPLYFFA ونُحرز تقدمًا في مهمتنا المتمثلة في توفير علاجات فعّالة للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة."

أبرز البيانات الرئيسية

• "السلامة والفعالية الواقعية لعقار أريموكولومول في المرضى المصابين بسرطان البلعوم الأنفي: نتائج برنامج الوصول المبكر الأمريكي (EAP) على مدى 4 سنوات" (عرض تقديمي/ ملصق 41 )
  • أظهرت أربع سنوات من البيانات الواقعية من برنامج الوصول المبكر الأمريكي أن دواء أريموكولومول كان جيد التحمل وساهم في استقرار تطور المرض في المجموعة الكلية، مع بقاء التغيرات في درجات شدة الحالة السريرية أقل من عتبات التدهور ذي الدلالة السريرية، مما يدعم الفائدة المستدامة عبر مجموعة واسعة من المرضى، بما في ذلك البالغين.

• "تحليلات المجموعات الفرعية متعددة السنوات للمشاركين المصابين بمرض نيمان-بيك من النوع C الذين عولجوا بالأريموكولومول في برنامج الوصول المبكر في الولايات المتحدة" ( الملصق 193 )
  • تُظهر الأدلة الواقعية طويلة الأمد من الممارسة السريرية، بما في ذلك البيانات من المشاركين الذين تمت متابعتهم لمدة تصل إلى أربع سنوات، تأثيرات علاجية مستدامة للأريموكولومول وتدعم الفائدة السريرية المستدامة مع الاستخدام المستمر بمرور الوقت.

• "فعالية أريموكولومول مع ميغلوستات في الأشهر 3 و6 و9 و12 من تجربة NPC002 مزدوجة التعمية والعشوائية والمضبوطة بالغفل" ( الملصق 250 )
  • في تحليل الفعالية اللاحق للتجربة العشوائية التي تم التحكم فيها بالدواء الوهمي NPC002، أظهر أريموكولومول مع ميغلوستات تباطؤًا ذا دلالة إحصائية في تطور المرض مقارنة بالدواء الوهمي في وقت مبكر يصل إلى ثلاثة أشهر بعد بدء العلاج، مع فائدة مستدامة ومتزايدة على مدار 12 شهرًا، مما يسلط الضوء على الظهور المبكر للتأثير السريري لدى مرضى NPC.

• "السلامة والفعالية على المدى الطويل لدواء أريموكولومول لدى مرضى داء نيمان-بيك من النوع C البالغين والأطفال في برنامج الوصول المبكر (EAP) في الولايات المتحدة" ( الملصق 273 )
  • أظهر مرضى سرطان البلعوم الأنفي البالغون الذين عولجوا بالأريموكولومول في برنامج الوصول المبكر الأمريكي استقرارًا في حالتهم المرضية على مدى أربع سنوات، مع الحفاظ على مستوى أمان جيد. توفر هذه البيانات التي تغطي أربع سنوات أقوى المعلومات المتاحة حتى الآن حول هذه الفئة من مرضى سرطان البلعوم الأنفي البالغين الذين لم يحظوا بدراسة كافية، وتمثل أول دليل منشور حول تأثير الأريموكولومول على مرضى سرطان البلعوم الأنفي البالغين.

للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة فريق زيفرا في الجناحين رقم 213 ورقم 507.

نبذة عن MIPLYFFA ^® (أريموكولومول)

يُعدّ دواء MIPLYFFA (أريموكولومول) علاجًا معتمدًا من شركة زيفرا لمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC). وقد حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 20 سبتمبر 2024. يعمل MIPLYFFA (أريموكولومول) على زيادة تنشيط عاملي النسخ EB (TFEB) وE3 (TFE3)، مما يؤدي إلى زيادة التعبير عن جينات تنظيم وتنسيق التعبير الليزوزومي (CLEAR). كما أظهرت الدراسات أن MIPLYFFA يُقلل من الكوليسترول غير المؤستر في الليزوزومات لخلايا الأرومة الليفية البشرية المصابة بمرض نيمان-بيك من النوع C. ولا تزال الأهمية السريرية لهذه النتائج غير مفهومة تمامًا. في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية المحورية، أوقف MIPLYFFA تطور المرض مقارنةً بالدواء الوهمي على مدار عام كامل من التجربة، وذلك عند قياسه باستخدام أداة قياس تطور المرض الوحيدة المعتمدة، وهي مقياس شدة مرض نيمان-بيك السريري. حصل دواء MIPLYFFA أيضًا على تصنيف دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج سرطان البلعوم الأنفي. وقد أظهرت البيانات الشاملة التي جُمعت عن MIPLYFFA نتائج سريرية طويلة الأمد وذات دلالة، وذلك من خلال أكثر من خمس سنوات من الخبرة السريرية مع أكثر من 270 مريضًا بسرطان البلعوم الأنفي حول العالم، عبر تجربة سريرية من المرحلة الثانية/الثالثة، ودراسة امتداد مفتوحة التسمية، وبرامج الوصول الموسع، ودراسة فرعية للأطفال، وهو البرنامج الأكثر شمولًا لتطوير الأدوية في مجال سرطان البلعوم الأنفي حتى الآن. وقدّمت شركة Zevra طلبًا للحصول على ترخيص تسويقي إلى وكالة الأدوية الأوروبية لتقييم دواء أريموكولومول لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C.

دواعي الاستعمال

يُستخدم دواء MIPLYFFA مع دواء miglustat لعلاج المظاهر العصبية لمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC) لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم سنتين فما فوق.

معلومات السلامة الهامة
تفاعلات فرط الحساسية:

تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية، مثل الشرى والوذمة الوعائية، لدى المرضى الذين عولجوا بدواء ميبليفا خلال التجربة الأولى: أبلغ مريضان عن كل من الشرى والوذمة الوعائية (6%)، بينما عانى مريض واحد (3%) من الشرى فقط خلال الشهرين الأولين من العلاج. يجب إيقاف دواء ميبليفا فورًا في حال ظهور تفاعلات فرط حساسية شديدة. في حال حدوث تفاعل فرط حساسية خفيف أو متوسط، يجب إيقاف دواء ميبليفا فورًا ومعالجته على الفور. يجب مراقبة المريض حتى زوال العلامات والأعراض.

السمية الجنينية:

قد يُسبب دواء ميبليفا ضرراً للجنين عند تناوله أثناء الحمل، وذلك استناداً إلى نتائج دراسات التكاثر الحيواني. لذا، يُنصح النساء الحوامل بإطلاعهن على المخاطر المحتملة على الجنين، والنظر في تنظيم الحمل ومنعه للنساء في سن الإنجاب.

زيادة الكرياتينين دون التأثير على وظيفة الكبيبات الكلوية:

أظهرت التجارب السريرية لعقار ميبليفا ارتفاعاً متوسطاً في مستوى الكرياتينين في الدم بنسبة تتراوح بين 10% و20% مقارنةً بالمستوى الأساسي. وقد حدثت هذه الزيادات في الغالب خلال الشهر الأول من العلاج بعقار ميبليفا، ولم تكن مرتبطة بتغيرات في وظائف الكبيبات الكلوية.

أثناء العلاج بدواء ميبليفا، استخدم مقاييس بديلة لا تعتمد على الكرياتينين لتقييم وظائف الكلى. وتعود مستويات الكرياتينين المرتفعة إلى وضعها الطبيعي عند التوقف عن تناول ميبليفا.

كانت أكثر ردود الفعل السلبية شيوعًا في التجربة 1 (≥15٪) لدى المرضى الذين عولجوا بـ MIPLYFFA والذين تلقوا أيضًا ميغلوستات هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي والإسهال وانخفاض الوزن.

أُصيب ثلاثة مرضى (6%) ممن عولجوا بدواء MIPLYFFA بالأعراض الجانبية التالية التي أدت إلى انسحابهم من التجربة الأولى: ارتفاع مستوى الكرياتينين في الدم (مريض واحد)، وتفاقم الشرى والوذمة الوعائية (مريضان). وشملت الأعراض الجانبية الخطيرة التي تم الإبلاغ عنها لدى المرضى الذين عولجوا بدواء MIPLYFFA تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الشرى والوذمة الوعائية.

للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، اتصل بشركة Zevra Therapeutics, Inc. على الرقم المجاني 1-844-600-2237 أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1 800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.
التفاعلات الدوائية:

يُعدّ أريموكولومول مثبطًا لناقل الكاتيونات العضوية 2 (OCT2)، وقد يزيد من تركيز الأدوية التي تُعتبر ركائز لهذا الناقل. عند استخدام ميبليفا بالتزامن مع ركائز OCT2، يجب مراقبة الآثار الجانبية وتقليل جرعة ركيزة OCT2.

الاستخدام لدى الإناث والذكور القادرين على الإنجاب:

استنادًا إلى نتائج التجارب على الحيوانات، قد يؤدي استخدام MIPLYFFA إلى إضعاف الخصوبة وزيادة فقدان الحمل بعد الزرع وتقليل أوزان الأم والمشيمة والجنين.

القصور الكلوي:

إن الجرعة الموصى بها من MIPLYFFA، بالاشتراك مع miglustat، في المرضى الذين لديهم معدل الترشيح الكبيبي ≥15 مل/دقيقة إلى <50 مل/دقيقة أقل من الجرعة الموصى بها (جرعات أقل تكرارًا) في المرضى الذين لديهم وظائف كلوية طبيعية.

تتوفر كبسولات MIPLYFFA للاستخدام عن طريق الفم بالتركيزات التالية: 47 ملغ، 62 ملغ، 93 ملغ، و124 ملغ.

نبذة عن شركة زيفرا ثيرابيوتكس

شركة زيفرا ثيرابيوتكس، شركة رائدة في مجالها، تركز على توفير علاجات تُحدث نقلة نوعية في حياة الأشخاص المصابين بأمراض نادرة. ويُعزز تسويق منتجها الرئيسي، المُخصص لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C (NPC) في الولايات المتحدة، وهو اضطراب عصبي تنكسي نادر ومتفاقم، مكانة الشركة ويؤكد قدرتها على تطوير العلاجات. إضافةً إلى ذلك، تعمل الشركة على توسيع نطاق الوصول إلى العلاج من خلال فرص التوسع الجغرافي، ولديها مجموعة من البرامج العلاجية للأمراض النادرة. تُعد زيفرا مؤسسة تتمحور حول المريض، وتسترشد بقيم المساءلة والنزاهة والابتكار والشجاعة، بهدف تحقيق قيمة طويلة الأجل للمرضى والشركاء والمساهمين.

للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.zevra.com أو متابعتنا على X و LinkedIn .

تحذير بشأن البيانات التطلعية

قد يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تشمل البيانات الاستشرافية جميع البيانات التي لا تتعلق فقط بالحقائق التاريخية أو الراهنة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر البيانات المتعلقة ببرنامج الوصول الموسع للشركة. تستند البيانات الاستشرافية إلى المعلومات المتاحة حاليًا لشركة زيفرا وخططها أو توقعاتها الحالية. وهي تخضع لعدد من الشكوك والمخاطر المعروفة وغير المعروفة، بالإضافة إلى عوامل أخرى مهمة قد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا أو أدائنا أو إنجازاتنا الفعلية اختلافًا جوهريًا عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية في البيانات الاستشرافية. هذه العوامل وغيرها من العوامل المهمة موصوفة بالتفصيل في قسم "عوامل الخطر" من التقرير السنوي لشركة زيفرا على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، والمقدم في 12 مارس 2025، والتقرير الفصلي على النموذج 10-Q للفترتين المنتهيتين في 30 سبتمبر 2025 (ثلاثة أشهر وتسعة أشهر)، والمقدم في 5 نوفمبر 2025، بالإضافة إلى ملفات زيفرا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. وبينما قد نختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت لاحق، فإننا نخلي مسؤوليتنا عن أي التزام بالقيام بذلك، إلا إذا اقتضى القانون خلاف ذلك، حتى لو أدت الأحداث اللاحقة إلى تغيير وجهات نظرنا. وعلى الرغم من أننا نعتقد أن التوقعات الواردة في هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أننا لا نضمن صحتها. لذا، لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل وجهات نظرنا في أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي.

للتواصل مع المستثمرين

نيكول أوشنر
+1 (732) 754-2545
nochsner@zevra.com

للتواصل الإعلامي

جولي داونز
+1 (508) 246-3230
jdowns@zevra.com