تُبرز العروض التقديمية من برامج الوصول المبكر في الولايات المتحدة وألمانيا استقرار المرض بشكل مستدام وملف السلامة المتسق عبر مجموعات متنوعة من مرضى سرطان البلعوم الأنفي.

بوسطن، 25 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة زيفرا ثيرابيوتكس (ناسداك: ZVRA) (زيفرا، أو الشركة)، وهي شركة في مرحلة التسويق التجاري تركز على توفير علاجات تغير حياة الأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة، اليوم عن عرض ملصقين يعرضان بيانات واقعية طويلة الأجل حول MIPLYFFA® (أريموكولومول) لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C (NPC) في الندوة السنوية لجمعية دراسة الأخطاء الخلقية في التمثيل الغذائي (SSIEM).

"تُساهم هذه العروض التقديمية في تعزيز الأدلة المتزايدة التي تدعم سلامة وفعالية دواء أريموكولومول على المدى الطويل في علاج سرطان البلعوم الأنفي من النوع C"، كما صرّحت الدكتورة كارولين هاستينغز، أستاذة طب الأطفال في مستشفى يو سي إس إف بينيوف للأطفال في أوكلاند. "تُظهر البيانات استقرارًا مستدامًا للمرض لدى شريحة واسعة من المرضى، بمن فيهم البالغون، مع توفير رؤى قيّمة مستقاة من خبرة علاجية واقعية تمتد لثماني سنوات."

أبرز البيانات الرئيسية

• "تحليلات المجموعات الفرعية للمشاركين في برنامج المساعدة الطارئة في الولايات المتحدة المصابين بمرض نيمان-بيك من النوع C والذين عولجوا بالأريموكولومول" (ملصق P-290)
  مقدمة البرنامج: كارولين هاستينغز، طبيبة
  • استقرار المرض بشكل مستدام على مدى 4 سنوات: تغييرات طفيفة في شدة المرض بمرور الوقت، وظلت الدرجات دون تغيير جوهري عن خط الأساس في السنة 1 (11.2 مقابل 11.1؛ ن = 78) والسنة 4 (11.6 مقابل 11.6؛ ن = 20).
  • استقرار متسق عبر الفئات العمرية: في السنة الثالثة، ظلت الدرجات مستقرة لدى الأطفال (10.7 مقابل 10.8؛ ن = 16) والبالغين (10.7 مقابل 10.2؛ ن = 22).
  • استقرار مستمر لدى الأطفال: بين الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و19 عامًا والذين يتلقون أريموكولومول بالإضافة إلى ميغلوستات، ظلت النتائج مستقرة في السنة الأولى (9.7 مقابل 9.1؛ ن = 27) والسنة الرابعة (10.0 مقابل 10.3؛ ن = 4)، بما يتوافق مع نتائج التجربة المحورية.
  • أظهرت التجربة المحورية انخفاضًا بنسبة 65٪ في تطور المرض: حيث زادت متوسط درجات شدة المرض بمقدار 0.76 مع أريموكولومول مقابل 2.15 مع الدواء الوهمي على مدى 12 شهرًا.
    
    
• "الاستخدام الواقعي لدواء أريموكولومول في مرض نيمان-بيك من النوع ج: نتائج من برنامج الاستخدام الرحيم الألماني" (ملصق P-100)
  المقدم: د. سيموني هارملينج
  
  
  • خبرة علاجية طويلة الأمد تصل إلى 8 سنوات: تلقى 48 شخصًا مصابًا بسرطان البلعوم الأنفي دواء أريموكولومول وكان متوسط مدة العلاج 3.0 سنوات؛ وتلقى 46 شخصًا (95.8٪) دواء أريموكولومول بالإضافة إلى ميغلوستات.
  • شريحة واسعة من المرضى: شمل العلاج أشخاصًا تتراوح أعمارهم بين 2 و 63 عامًا، حيث بدأ 45.8٪ منهم العلاج كبالغين.
  • لم تحدث أي حالات توقف بسبب الآثار الجانبية المرتبطة بالعلاج: توقف 21 مشاركًا عن العلاج، ويرجع ذلك أساسًا إلى متطلبات الأهلية للتجربة السريرية (ن = 10) أو الوفاة (ن = 5)؛ ولم يكن أي منها بسبب أحداث ضائرة مرتبطة بالأريموكولومول.
  • التدهور السريري بعد التوقف عن العلاج: عانى بعض المشاركين من تدهور سريري سريع بعد التوقف عن تناول أريموكولومول ثم إعادة بدء العلاج، مما يدعم أهمية استمرار العلاج.
    

سيتم عرض كلا الملصقين خلال جولة الملصقات المخصصة يوم الأربعاء 26 أغسطس/آب 2026، من الساعة 5:30 إلى 6:30 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة فريق زيفرا في الجناح S12 في قاعة المعرض رقم 5.

نبذة عن MIPLYFFA ^® (أريموكولومول)

يُعدّ دواء MIPLYFFA (أريموكولومول) علاجًا معتمدًا من شركة زيفرا لمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC). وقد حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 20 سبتمبر 2024. يعمل MIPLYFFA (أريموكولومول) على زيادة تنشيط عاملي النسخ EB (TFEB) وE3 (TFE3)، مما يؤدي إلى زيادة التعبير عن جينات تنظيم وتنسيق التعبير الليزوزومي (CLEAR). كما أظهرت الدراسات أن MIPLYFFA يُقلل من الكوليسترول غير المؤستر في الليزوزومات لخلايا الأرومة الليفية البشرية المصابة بمرض نيمان-بيك من النوع C. ولا تزال الأهمية السريرية لهذه النتائج غير مفهومة تمامًا. في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية المحورية، أوقف MIPLYFFA تطور المرض مقارنةً بالدواء الوهمي على مدار عام كامل من التجربة، وذلك عند قياسه باستخدام أداة قياس تطور المرض الوحيدة المعتمدة، وهي مقياس شدة مرض نيمان-بيك السريري. حصل دواء MIPLYFFA أيضًا على تصنيف دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج سرطان البلعوم الأنفي. وقد أظهرت البيانات الشاملة التي جُمعت عن MIPLYFFA نتائج سريرية طويلة الأمد وذات دلالة، وذلك من خلال أكثر من خمس سنوات من الخبرة السريرية مع أكثر من 270 مريضًا بسرطان البلعوم الأنفي حول العالم، عبر تجربة سريرية من المرحلة الثانية/الثالثة، ودراسة امتداد مفتوحة التسمية، وبرامج الوصول الموسع، ودراسة فرعية للأطفال، وهو البرنامج الأكثر شمولًا لتطوير الأدوية في مجال سرطان البلعوم الأنفي حتى الآن. وقدّمت شركة Zevra طلبًا للحصول على ترخيص تسويقي إلى وكالة الأدوية الأوروبية لتقييم دواء أريموكولومول لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C.

دواعي الاستعمال

يُستخدم دواء MIPLYFFA مع دواء miglustat لعلاج المظاهر العصبية لمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC) لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم سنتين فما فوق.

معلومات السلامة الهامة

تفاعلات فرط الحساسية: تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية، مثل الشرى والوذمة الوعائية، لدى المرضى الذين عولجوا بدواء ميبليفا خلال التجربة الأولى: أبلغ مريضان عن كل من الشرى والوذمة الوعائية (6%)، بينما عانى مريض واحد (3%) من الشرى فقط خلال الشهرين الأولين من العلاج. يجب إيقاف دواء ميبليفا فورًا لدى المرضى الذين يُصابون بتفاعلات فرط حساسية شديدة. في حال حدوث تفاعل فرط حساسية خفيف أو متوسط، يجب إيقاف دواء ميبليفا فورًا ومعالجته على الفور. يجب مراقبة المريض حتى زوال العلامات والأعراض.

السمية الجنينية: قد يُسبب دواء ميبليفا ضرراً للجنين عند تناوله أثناء الحمل، وذلك استناداً إلى نتائج دراسات التكاثر الحيواني. يُنصح بإبلاغ النساء الحوامل بالمخاطر المحتملة على الجنين، والنظر في تنظيم الحمل ومنعه للنساء في سن الإنجاب.

ارتفاع مستوى الكرياتينين دون التأثير على وظائف الكبيبات: في التجارب السريرية لدواء ميبليفا، سُجّلت زيادات متوسطة في مستوى الكرياتينين في الدم تتراوح بين 10% و20% مقارنةً بالمستوى الأساسي. وقد حدثت هذه الزيادات في الغالب خلال الشهر الأول من العلاج بميبليفا، ولم تكن مرتبطة بتغيرات في وظائف الكبيبات.

أثناء العلاج بدواء ميبليفا، استخدم مقاييس بديلة لا تعتمد على الكرياتينين لتقييم وظائف الكلى. وتعود مستويات الكرياتينين المرتفعة إلى وضعها الطبيعي عند التوقف عن تناول ميبليفا.

كانت أكثر ردود الفعل السلبية شيوعًا في التجربة 1 (≥15٪) لدى المرضى الذين عولجوا بـ MIPLYFFA والذين تلقوا أيضًا ميغلوستات هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي والإسهال وانخفاض الوزن.

أُصيب ثلاثة مرضى (6%) ممن عولجوا بدواء MIPLYFFA بالأعراض الجانبية التالية التي أدت إلى انسحابهم من التجربة الأولى: ارتفاع مستوى الكرياتينين في الدم (مريض واحد)، وتفاقم الشرى والوذمة الوعائية (مريضان). وشملت الأعراض الجانبية الخطيرة التي تم الإبلاغ عنها لدى المرضى الذين عولجوا بدواء MIPLYFFA تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الشرى والوذمة الوعائية.

للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، اتصل بشركة Zevra Therapeutics, Inc. على الرقم المجاني 1-844-600-2237 أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch .

التفاعلات الدوائية: يُعدّ أريموكولومول مثبطًا لناقل الكاتيونات العضوية 2 (OCT2)، وقد يزيد من تركيز الأدوية التي تُعتبر ركائز لهذا الناقل. عند استخدام ميبليفا بالتزامن مع ركائز OCT2، يجب مراقبة الآثار الجانبية وتقليل جرعة ركيزة OCT2.

الاستخدام في الإناث والذكور ذوي القدرة الإنجابية: بناءً على نتائج التجارب على الحيوانات، قد يؤدي MIPLYFFA إلى إضعاف الخصوبة وقد يزيد من فقدان الحمل بعد الزرع ويقلل من أوزان الأم والمشيمة والجنين.

القصور الكلوي: الجرعة الموصى بها من MIPLYFFA، بالاشتراك مع miglustat، في المرضى الذين لديهم معدل الترشيح الكبيبي ≥15 مل/دقيقة إلى <50 مل/دقيقة أقل من الجرعة الموصى بها (جرعات أقل تكرارًا) في المرضى الذين لديهم وظائف كلوية طبيعية.

تتوفر كبسولات MIPLYFFA للاستخدام عن طريق الفم بالتركيزات التالية: 47 ملغ، 62 ملغ، 93 ملغ، و124 ملغ.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الطبية الكاملة ، بما في ذلك تعليمات الاستخدام .

نبذة عن شركة زيفرا ثيرابيوتكس

شركة زيفرا ثيرابيوتكس، هي شركة في مرحلة التسويق التجاري، تمتلك مجموعة من الأدوية في مراحل متقدمة من التطوير، ملتزمة بإعادة تعريف مفهوم العلاجات التي تُغير حياة الأشخاص المصابين بأمراض نادرة. تركز الشركة على توسيع نطاق الوصول إلى هذه العلاجات من خلال فرص التوسع الجغرافي، والتقدم في تطوير منتجاتها نحو تحقيق مراحل رئيسية، وتقديم علاجات فعّالة. يُوفر تسويق منتجها الرائد، المُسوّق في الولايات المتحدة لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C (NPC)، وهو مرض عصبي تنكسي نادر ومُتفاقم، أساسًا متينًا للشركة، ويؤكد قدرتها على تطوير العلاجات من مرحلة التطوير إلى طرحها في السوق. تتحقق رؤية زيفرا من خلال التنفيذ الدقيق لخطتها الاستراتيجية وقيمها الأساسية - محورها المريض، والنزاهة، والمساءلة، والابتكار، والشجاعة - التي تُوجه جهودها لتحقيق قيمة طويلة الأجل.

للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.zevra.com أو متابعتنا على X و LinkedIn .

تحذير بشأن البيانات التطلعية

قد يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تشمل البيانات الاستشرافية جميع البيانات التي لا تتعلق فقط بالحقائق التاريخية أو الراهنة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بسلامة وفعالية دواء أريموكولومول على المدى الطويل في علاج سرطان البلعوم الأنفي، وقدرتنا على تطوير العلاجات من مرحلة التطوير إلى طرحها في السوق وتحقيق قيمة طويلة الأجل. تستند البيانات الاستشرافية إلى المعلومات المتاحة حاليًا لشركة زيفرا وخططها وتوقعاتها الحالية. وهي تخضع لعدد من الشكوك والمخاطر المعروفة وغير المعروفة، بالإضافة إلى عوامل أخرى مهمة قد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا أو أدائنا أو إنجازاتنا الفعلية اختلافًا جوهريًا عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية في البيانات الاستشرافية. هذه العوامل وغيرها من العوامل المهمة موصوفة بالتفصيل في قسم "عوامل الخطر" من التقرير السنوي لشركة زيفرا على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمقدم في 9 مارس 2026، وفي ملفات زيفرا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. وبينما قد نختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت لاحق، فإننا نخلي مسؤوليتنا عن أي التزام بالقيام بذلك، إلا إذا اقتضى القانون خلاف ذلك، حتى لو أدت الأحداث اللاحقة إلى تغيير وجهات نظرنا. وعلى الرغم من أننا نعتقد أن التوقعات الواردة في هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أننا لا نضمن صحتها. لذا، لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل وجهات نظرنا في أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي.

للتواصل مع المستثمرين

نيكول أوشنر
+1 (732) 754-2545
nochsner@zevra.com  

للتواصل الإعلامي

جولي داونز
+1 (508) 246-3230
jdowns@zevra.com