• أتاح برنامجان للوصول الموسع "للاستخدام الرحيم" (EAPs) الوصول إلى العلاج باستخدام CNM-Au8 لأكثر من 250 شخصًا مصابًا بالتصلب الجانبي الضموري (ALS).
  
  
  
  
• وقد لوحظت فائدة كبيرة للبقاء على قيد الحياة (قيمة الاحتمال = 0.0001) لدى المشاركين في EAP الذين عولجوا بـ CNM-Au8 مقارنةً بعناصر التحكم التاريخية في تطور مرض التصلب الجانبي الضموري (المشاركين غير المعالجين بـ CNM-Au8) في تحليلين مستقلين: انخفاض خطر الوفيات الناجمة عن جميع الأسباب بنسبة 68% مقارنة إلى الضوابط المتطابقة مع PRO-ACT، وانخفاض بنسبة 57٪ في خطر الوفيات الناجمة عن جميع الأسباب مقارنة مع الضوابط المتطابقة مع اتحاد التاريخ الطبيعي ALS.
  
  
  
  
• كان العلاج بـ CNM-Au8 بجرعة 30 ملغ جيد التحمل، دون حدوث أي حدث ضار خطير يُعزى إلى CNM-Au8، ولم يتم الإبلاغ عن أي نتائج مهمة تتعلق بالسلامة.
  
  

سولت ليك سيتي، 22 فبراير 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – شركة Clene Inc. (NASDAQ: CLNN ) (إلى جانب الشركات التابعة لها، "Clene") وشركتها الفرعية المملوكة بالكامل Clene Nanomedicine, Inc.، وهي شركة أدوية حيوية للمرحلة السريرية. ركزت الشركة على تحسين صحة الميتوكوندريا وحماية الوظيفة العصبية لعلاج أمراض التنكس العصبي، بما في ذلك التصلب الجانبي الضموري (ALS) والتصلب المتعدد (MS)، وقد أبلغت اليوم عن نتائج جديدة مهمة للبقاء على قيد الحياة من تحليلين مستقلين للبيانات المجمعة من EAPs متوسطة الحجم التي يدعمها كلين. الأشخاص الذين يعانون من مرض التصلب الجانبي الضموري والذين كانوا بشكل عام في مرحلة متقدمة جدًا من مرضهم بحيث لا يمكنهم التأهل للتجارب السريرية، تلقوا يوميًا CNM-Au8® عن طريق الفم لمدة تصل إلى أربع سنوات حتى الآن.

وتمت مقارنة تحليل البقاء المجمع للمشاركين في EAP الذين عولجوا بـ CNM-Au8 30 ملغ بمجموعتي بيانات مستقلتين مستمدة من PRO-ACT واتحاد التاريخ الطبيعي ALS/MND. تتألف مجموعة بيانات EAP من 256 مشاركًا مع ALS، منهم 220 مشاركًا في EAP لديهم جميع القيم الأساسية المتاحة للمطابقة. تمت مطابقة هؤلاء المشاركين لخصائص أساسية مماثلة مقارنة بكل عنصر تحكم غير معالج بـ CNM-Au8.

أظهرت النتائج في المشاركين في EAP مقابل عناصر التحكم المتطابقة فائدة كبيرة للبقاء على قيد الحياة لكل مقارنة:

• تعد مجموعة بيانات PRO-ACT أكبر مستودع متاح للجمهور لبيانات التجارب السريرية الطولية للتصلب الجانبي الضموري، حيث تحتوي على أكثر من 12000 سجل للمشاركين في التجارب:
  
  
  
  
  • CNM-Au8 EAP مقابل الضوابط المتطابقة PRO-ACT: أظهرت نسبة الخطر الأساسية المعدلة حسب المخاطر انخفاضًا بنسبة 68٪ في خطر الوفيات الناجمة عن جميع الأسباب مع علاج CNM-Au8 (HR: 0.320، 95٪ CI: 0.178 - 0.575، p = 0.0001).
    
    
    
    
• تحتوي مجموعة بيانات اتحاد التاريخ الطبيعي ALS/MND على ما يقرب من 1700 سجل للأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري من باحثين عبر تسعة مواقع أكاديمية تجمع بيانات حديثة من العالم الحقيقي:
  
  
  
  
  • CNM-Au8 EAP مقابل ALS/MND اتحاد التاريخ الطبيعي الضوابط المتطابقة: أظهرت نسبة الخطر الأساسية المعدلة حسب المخاطر انخفاضًا بنسبة 57٪ في خطر الوفيات الناجمة عن جميع الأسباب مع علاج CNM-Au8 (HR: 0.433، 95٪ CI: 0.282 - 0.663) ، ع = 0.0001).
    
    

أظهرت التحليلات التي شملت جميع المشاركين في EAP البالغ عددهم 256 مشاركًا مقارنة بعناصر التحكم المتطابقة البالغ عددها 220 أيضًا فوائد البقاء ذات دلالة إحصائية مع قيم p لرتبة السجل تبلغ p <0.0001 وp = 0.006 لعناصر التحكم المتطابقة مع اتحاد التاريخ الطبيعي PRO-ACT وALS/MND، على التوالي.

قالت ميريت كودكوفيتش، دكتوراه في الطب، ماجستير، وهي طبيبة مشهورة عالميًا في مجال الطب: "تضيف بيانات السلامة والبقاء على المدى الطويل من برامج الوصول الموسعة لـ CNM-Au8 إلى البيانات المتاحة التي تدعم انتقال CNM-Au8 بسرعة إلى اختبار المرحلة الثالثة في مرض التصلب الجانبي الضموري". علاج التصلب الجانبي الضموري ورئيس قسم طب الأعصاب، ومدير مركز شون إم هيلي وAMG للتصلب الجانبي الضموري في مستشفى ماس العام وأستاذ جوليان دورن لطب الأعصاب في كلية الطب بجامعة هارفارد. "هذا أحد العلاجات القليلة التي تحتوي على بيانات إيجابية للمرحلة الثانية والتي يجب أن تنتقل إلى تجارب المرحلة الثالثة."

"إن نتائج EAP هذه تساعدنا على فهم أفضل لكيفية استجابة الأشخاص الذين يعانون من مرض أكثر تقدمًا للعلاج،" قال ريتشارد إس بيدلاك جونيور، دكتوراه في الطب، دكتوراه، ماجستير ستيوارت، هيوز وويندت أستاذ متميز في علم الأعصاب والأمراض العصبية العضلية في كلية الطب بجامعة ديوك. الطب، وعضو اللجنة التوجيهية لـ EAP02. "إن جمع بيانات تجارب الأشخاص خارج نطاق التجارب السريرية أمر في غاية الأهمية في الأمراض النادرة مثل التصلب الجانبي الضموري. وتستحق هذه البيانات النظر في إدراجها في مناقشات كلين حول CNM-Au8 مع الهيئات التنظيمية."

إن EAP هو مسار تنظمه إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ويسمح للمرضى الذين يعانون من حالة خطيرة أو مهددة للحياة على الفور بالوصول إلى دواء تجريبي خارج التجارب السريرية عندما لا يتوفر علاج بديل مماثل أو مرض.

قام مركز Sean M. Healey & AMG للتصلب الجانبي الضموري في مستشفى ماساتشوستس العام وكلين بدعم أول EAP (EAP01) الذي تم إطلاقه في عام 2019. وقد بدأ الدكتور كودكوفيتش EAP01 بصفته الباحث الرئيسي. EAP01 هو برنامج EAP ذو موقع واحد ومتوسط الحجم يسمح للأفراد المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري غير القادرين على التأهل للحصول على CNM-Au8 في التجارب السريرية بالوصول إلى CNM-Au8. يعد هذا حاليًا أطول برنامج EAP متوسط الحجم قيد التشغيل في ALS.

بدأ برنامج EAP الثاني (EAP02) في عام 2021 للأشخاص الذين يعانون من مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) والذين لم يكونوا مؤهلين للمشاركة في تجربة منصة HEALEY ALS المتزامنة، وهو برنامج تجارب سريرية دائم متعدد المراكز وعشوائي ومزدوج التعمية ويتم التحكم فيه بالعلاج الوهمي. لتقييم فعالية وسلامة المنتجات البحثية المتعددة لدى الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS). تتم رعاية EAP02 بواسطة Clene وهو متاح حاليًا في 16 موقعًا سريريًا عبر الولايات المتحدة مرتبطًا باتحاد Northeast ALS Consortium (NEALS).

كان كلين أيضًا جزءًا من اتحاد حصل مؤخرًا على منحة مدتها أربع سنوات يبلغ مجموعها 45.1 مليون دولار من المعهد الوطني للاضطرابات العصبية والسكتة الدماغية (NINDS)، وهو قسم من المعاهد الوطنية للصحة (NIH)، لإجراء برنامج EAP ثالث في التصلب الجانبي الضموري. يشمل شركاء الكونسورتيوم Synapticure وجامعة كولومبيا. من المتوقع أن يبدأ برنامج EAP التسجيل في النصف الأول من عام 2024.

كما أُعلن سابقًا، أدى العلاج باستخدام CNM-Au8 إلى بقاء ثابت وتأخير الوقت لبيانات التدهور السريري لـ ALS في مرحلتين مستقلتين من المرحلة الثانية، تجارب عشوائية مزدوجة التعمية لمرض ALS وملحقاتها ذات العلامات المفتوحة. قامت المرحلة الثانية من تجربة منصة HEALEY ALS في الولايات المتحدة وتجربة RESCUE-ALS في أستراليا بدراسة 285 مشاركًا مصابين بمرض ALS في العيادات المتخصصة. كان CNM-Au8 جيد التحمل في جميع دراساته السريرية. لم ترتبط أي أحداث سلبية خطيرة بالعلاج بـ CNM-Au8 في أي دراسة أجريت في المرحلة الأولى أو المرحلة الثانية، بما في ذلك جميع تلك التي شملت المشاركين في مرض التصلب الجانبي الضموري.