• تحليلات جديدة من DEVOTE الجزء C توضح بشكل أكبر التحسن في الوظيفة الحركية لدى المشاركين المصابين بضمور العضلات الشوكي الذين انتقلوا إلى نظام الجرعة الأعلى التجريبي من nusinersen من 12 ملغ SPINRAZA ^® (nusinersen)
• تسلط النتائج النهائية لدراسة NURTURE البارزة الضوء على التأثير العميق للعلاج المبكر بجرعة 12 ملغ من SPINRAZA في حالات SMA قبل ظهور الأعراض السريرية مع تحقيق 92٪ من الأطفال القدرة على المشي بشكل مستقل

كامبريدج، ماساتشوستس، 27 يونيو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة بيوجين (ناسداك: BIIB) اليوم عن بيانات جديدة تُعزز التأثير السريري لدواء نوسينرسين على مجموعة واسعة من الأفراد المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA). وقد عُرضت هذه النتائج الأخيرة من الجزء ج من تجربة DEVOTE التي قيّمت نظام جرعات أعلى من نوسينرسين، وتجربة NURTURE التي قيّمت نظام العلاج المُعتمد بجرعة 12 ملغ (SPINRAZA ^® ) في حالات ضمور العضلات الشوكي قبل ظهور الأعراض السريرية، وذلك خلال اجتماع أبحاث SMA والرعاية السريرية الذي استضافته مؤسسة Cure SMA في أنهايم، كاليفورنيا. وتخضع طلبات بيوجين الخاصة بنظام الجرعات الأعلى من نوسينرسين للمراجعة حاليًا في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا واليابان وأسواق عالمية أخرى. يتضمن نظام الجرعة الأعلى من نوسينرسين نظام تحميل أسرع - جرعتين 50 ملغ بفاصل 14 يومًا - ونظام صيانة أعلى - 28 ملغ كل أربعة أشهر.

مع استمرار تطور مشهد علاج ضمور العضلات الشوكي، نواصل التزامنا الراسخ بتلبية الاحتياجات غير الملباة للمجتمع. تُعزز نتائج الجزء ج من دراسة DEVOTE مجموعة الأدلة المتنامية التي تدعم الفوائد المحتملة لنظام الجرعات العالية من نوسينرسين، وفقًا لتصريح ستيفاني فراديت، دكتوراه في الصيدلة ورئيسة وحدة تطوير الجهاز العصبي العضلي في بيوجين.

التحسنات الملحوظة مع نظام الجرعة الأعلى من نوسينرسين في مجموعة المرضى الذين عولجوا سابقًا
تُسلّط النتائج المُفصّلة من الجزء ج من دراسة DEVOTE الضوء على الفوائد السريرية المُحتملة لجرعة أعلى من دواء نوسينرسين قيد البحث لدى مجموعة واسعة من الأفراد (عددهم 38) الذين عولجوا سابقًا بدواء نوسينرسين بالجرعة المُعتمدة 12 ملغ لمدة أربع سنوات تقريبًا (المتوسط: 3.9 سنوات). تراوحت أعمار المشاركين بين 4 و65 عامًا، وكان نصفهم (عددهم 19) قادرين على الحركة. تلقى المشاركون في الجزء ج جرعة تحميل واحدة (50 ملغ) وجرعتين إضافيتين (28 ملغ لكل منهما) من دواء نوسينرسين ذي الجرعة الأعلى المفتوح خلال فترة الدراسة.

شهد معظم المشاركين تحسنًا في مقياس هامرسميث للوظائف الحركية - الموسع (HFMSE)، ووحدة الطرف العلوي المنقحة (RULM)، و/أو الانطباع السريري الشامل للتغير (CGI-C؛ الذي قيّمه الباحث أو مقدم الرعاية) بعد الانتقال إلى نظام الجرعة الأعلى. لوحظت هذه التحسينات في مختلف الأنماط الظاهرية والحالة الوظيفية والعمر. على سبيل المثال، تحسن المشاركون غير القادرين على المشي بمقدار +2.5 (95% فاصل ثقة: 0.49، 4.56) في المتوسط في مقياس HFMSE، وتحسن المشاركون القادرون على المشي بمقدار +1.1 (95% فاصل ثقة: -0.68، 2.89).

قال الدكتور ريتشارد فينكل، مدير مركز العلاج العصبي التجريبي (CENT) في مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال: "تشير هذه البيانات الناشئة إلى إمكانية تحقيق تحسن إضافي في وظائف الدماغ حتى لدى المرضى الذين يعانون من مرض مزمن ويتلقون العلاج منذ سنوات". وأضاف: "يُعد هذا الجهد لتحسين جرعات سبينرازا مثيرًا للاهتمام في هذا المجال، وقد يُحدث تغييرًا جذريًا في طريقة علاج مرضانا".

يتوافق ملف سلامة نظام الجرعة الأعلى من نوسينرسين بشكل عام مع ملف السلامة المعروف لدواء سبينرازا بجرعة 12 ملغ. في دراسة ديفوت، شملت الآثار الجانبية المبلغ عنها الالتهاب الرئوي، وفشل الجهاز التنفسي، والحمى، وكوفيد-19، والتهاب الجهاز التنفسي العلوي، والألم الإجرائي، والصداع الإجرائي. في الجزء ج (عدد المشاركين = 40)، تم الإبلاغ عن آثار جانبية لدى 37 من أصل 40 مشاركًا، وكانت غالبيتها خفيفة أو متوسطة الشدة. كما أبلغ ستة مشاركين (15%) عن آثار جانبية خطيرة، ولم يعتبر الباحث أيًا منها مرتبطًا بعلاج الدراسة أو إدارتها.

البيانات النهائية لـ NURTURE تعيد تعريف التوقعات للعلاج المبكر
تسلط البيانات النهائية من دراسة NURTURE المفتوحة التي استمرت ثماني سنوات الضوء على تأثير التدخل المبكر باستخدام 12 ملغ من SPINRAZA في الرضع الذين لم تظهر عليهم أعراض سريرية لضمور العضلات الشوكي.

في ختام الدراسة، كان جميع الأطفال المشاركين في برنامج NURTURE (عددهم 25) على قيد الحياة، وشهدوا فوائد سريرية مستمرة طوال فترة الدراسة. لم يحتج أيٌّ من المشاركين إلى تهوية دائمة، بينما لم يتلقَّ أغلبهم (20 من أصل 25 مشاركًا) أي دعم تهوية طوال فترة الدراسة. وتمكن 92% من المشاركين من المشي بشكل مستقل، وكان العديد منهم ضمن الإطار الزمني الطبيعي للنمو. وشهد المشاركون الذين كانت مستويات سلسلة الخيوط العصبية الخفيفة (NfL) لديهم مرتفعة عند بداية الدراسة انخفاضًا سريعًا ومستدامًا في هذه السلسلة بعد بدء العلاج بدواء نوسينرسين، مما يعزز الفائدة المحتملة لسلسلة الخيوط العصبية الخفيفة كمؤشر حيوي موضوعي لنشاط المرض والاستجابة للعلاج في حالات ضمور العضلات الشوكي.

كان تحمّل نوسينرسن جيدًا بشكل عام، ولم تُكتشف أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة بعد ثماني سنوات من المتابعة. وظهرت لدى جميع المشاركين آثار جانبية واحدة على الأقل، تراوحت شدتها في الغالب بين الخفيفة والمتوسطة؛ ولم تُؤدِّ أي آثار جانبية إلى إيقاف العلاج أو الانسحاب من الدراسة.

نبذة عن سبينرازا
حقنة سبينرازا (نوسينرسن) بتركيز ١٢ ملغ/٥ مل معتمدة في أكثر من ٧١ دولة لعلاج الرضع والأطفال والبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA). ونظرًا لكونها أساسًا للرعاية في هذا المجال، عولج أكثر من ١٤٠٠٠ شخص حول العالم باستخدام سبينرازا. ^١ يتكون نظام سبينرازا المعتمد حاليًا بجرعة ١٢ ملغ من أربع جرعات تحميل تُعطى على مدار ٦٠ يومًا تقريبًا، تليها جرعات صيانة كل أربعة أشهر.

سبينرازا هو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه (ASO) يستهدف السبب الكامن وراء فقدان الخلايا العصبية الحركية من خلال زيادة كمية بروتين البقاء الكامل للخلايا العصبية الحركية (SMN) المنتج في الجسم بشكل مستمر. ² يتم إعطاؤه مباشرة إلى الجهاز العصبي المركزي، حيث توجد الخلايا العصبية الحركية، لتقديم العلاج حيث يبدأ المرض. ²

أظهر دواء سبينرازا فعالية مستدامة على مختلف الأعمار وأنواع ضمور العضلات الشوكي، مع سجل سلامة راسخ قائم على بيانات المرضى الذين عولجوا لمدة تصل إلى 10 سنوات، ^{بالإضافة} إلى خبرة عملية لا مثيل لها. يشمل برنامج التطوير السريري لدواء نوسينرسن أكثر من 10 دراسات سريرية، شملت أكثر من 460 فردًا من طيف واسع من المرضى، بما في ذلك دراستان عشوائيتان محكومة (ENDEAR وCHERISH). كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا التي لوحظت في الدراسات السريرية هي عدوى الجهاز التنفسي، والحمى، والإمساك، والصداع، والقيء، وآلام الظهر. يمكن للفحوصات المخبرية رصد السمية الكلوية واضطرابات التخثر، بما في ذلك انخفاض حاد وشديد في عدد الصفائح الدموية، والتي لوحظت بعد إعطاء بعض مُثبطات أروماتاز.

حصلت شركة بيوجين على ترخيص عالمي لتطوير وتصنيع وتسويق دواء سبينرازا من شركة أيونيس للأدوية (ناسداك: IONS). يُرجى النقر هنا للاطلاع على معلومات السلامة المهمة ومعلومات وصف دواء سبينرازا الكاملة في الولايات المتحدة، أو زيارة الموقع الإلكتروني الخاص ببلدك.

نبذة عن بيوجين
تأسست شركة بيوجين عام ١٩٧٨، وهي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، تُعنى بتطوير العلوم المبتكرة لتقديم أدوية جديدة تُحسّن حياة المرضى وتُحقق قيمةً للمساهمين ومجتمعاتنا. نُطبّق فهمًا عميقًا للبيولوجيا البشرية، ونستفيد من مختلف الوسائل العلاجية لتطوير علاجات رائدة تُحقق نتائج فائقة. نهجنا هو المخاطرة الجريئة، مع الموازنة بين عائد الاستثمار لتحقيق نمو طويل الأجل. ننشر بانتظام معلومات قد تهم المستثمرين على موقعنا الإلكتروني www.biogen.com . تابعونا على مواقع التواصل الاجتماعي: فيسبوك ، لينكدإن ، إكس ، يوتيوب .

بيوجين الملاذ الآمن
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية، بما في ذلك ما يتعلق بالآثار السريرية المحتملة لنظام جرعات أعلى من نوسينرسين؛ والفوائد المحتملة والسلامة والفعالية لنظام جرعات أعلى من نوسينرسين؛ وبرنامج التطوير السريري لنظام جرعات أعلى من نوسينرسين؛ وتحديد وعلاج SMA؛ وبرنامج البحث والتطوير لدينا لعلاج SMA؛ وإمكانات أعمالنا التجارية وبرامج خطوط الأنابيب، بما في ذلك SPINRAZA؛ والمخاطر وعدم اليقين المرتبط بتطوير الدواء وتسويقه. قد تكون هذه البيانات التطلعية مصحوبة بكلمات مثل "نهدف"، "نتوقع"، "نعتقد"، "يمكن"، "نقدر"، "نتوقع"، "نتنبأ"، "نعتزم"، "قد"، "نخطط"، "محتمل"، "ممكن"، "سوف"، "سوف" وكلمات ومصطلحات أخرى ذات معنى مماثل. ينطوي تطوير الأدوية وتسويقها على درجة عالية من المخاطر، وعدد قليل فقط من برامج البحث والتطوير يؤدي إلى تسويق منتج ما. قد لا تكون نتائج التجارب السريرية في مراحلها المبكرة مؤشرًا على النتائج الكاملة أو نتائج التجارب السريرية في مراحل لاحقة أو أوسع نطاقًا، ولا تضمن الموافقة التنظيمية. لذا، لا ينبغي الاعتماد بشكل مفرط على بياناتنا التطلعية.

تتضمن هذه البيانات مخاطر وشكوكًا قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك الواردة في مثل هذه البيانات، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، عدم اليقين بشأن النجاح في تطوير نظام جرعات أعلى من نوسينرسين وإمكانية تسويقه تجاريًا؛ وخطر عدم تسجيل تجاربنا السريرية بالكامل أو أن التسجيل سيستغرق وقتًا أطول من المتوقع؛ وقد تنشأ مخاوف غير متوقعة من البيانات الإضافية أو التحليلات أو النتائج التي تم الحصول عليها أثناء تجاربنا السريرية؛ وقد تطلب السلطات التنظيمية معلومات إضافية أو دراسات أخرى، أو قد تفشل أو ترفض الموافقة أو قد تؤخر الموافقة على مرشحي الأدوية لدينا، بما في ذلك سبينرازا؛ وحدوث أحداث سلبية تتعلق بالسلامة؛ ومخاطر العقبات أو التكاليف أو التأخيرات غير المتوقعة؛ والفشل في حماية وإنفاذ بياناتنا وحقوق الملكية الفكرية وغيرها من حقوق الملكية وعدم اليقين المتعلق بمطالبات الملكية الفكرية والتحديات المتعلقة بها؛ ومطالبات مسؤولية المنتج؛ ونتائج العمليات والوضع المالي. يوضح ما سبق العديد من العوامل، ولكن ليس كلها، التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن توقعاتنا في أي بيان تطلعي. ينبغي على المستثمرين مراعاة هذا البيان التحذيري، بالإضافة إلى عوامل الخطر المحددة في أحدث تقرير سنوي أو ربع سنوي لنا، وفي تقارير أخرى قدمناها إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. هذه البيانات لا تعكس إلا تاريخ صدور هذا البيان الصحفي.

نحن لا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية علنًا.

مراجع:

1. استنادًا إلى المرضى التجاريين، ومرضى الوصول المبكر، والمشاركين في التجارب السريرية حتى 31 ديسمبر 2022.
2. معلومات وصف دواء سبينرازا في الولايات المتحدة. متوفر على:
   https://www.spinraza.com/content/dam/commercial/specialty/spinraza/caregiver/en_us/pdf/spinraza-prescribing-information.pdf . تاريخ الوصول: يونيو ٢٠٢٥.
3. ورقة بيانات أساسية، الإصدار ١٣، أكتوبر ٢٠٢١. سبينرازا. بيوجين إنك، كامبريدج، ماساتشوستس.
4. فينكل وآخرون. علاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) 2024. "البيانات النهائية للسلامة والفعالية من دراسة SHINE لدى المشاركين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) في مرحلة الطفولة المبكرة ومتأخرة".