ستقدم شركة Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG )، وهي شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية تركز على تحسين حياة المرضى المصابين بأمراض التنكس العصبي، بيانات محدثة من التجربة السريرية العالمية الجارية في المرحلة 1/2 upliFT-D لتقييم PBFT02، وهو علاج جيني لتوصيل فيروس الغدة الدرقية المرتبط (AAV) لعلاج المرضى المصابين بالخرف الجبهي الصدغي (FTD) مع طفرات الجرانولين ( GRN )، في المؤتمر الدولي الرابع عشر للخرف الجبهي الصدغي (ISFTD2024). سيتضمن عرض الملصق بيانات السلامة والمؤشرات الحيوية من جميع المرضى المعالجين (n=5) في المجموعة الأولى من الدراسة.

سيشارك الدكتور خوان تشافيز، نائب رئيس التطوير السريري، البيانات خلال عرض شفوي، بيانات السلامة المؤقتة والبيانات الحيوية من تجربة upliFT-D لـ PBFT02 في FTD مع طفرات GRN ، يوم الجمعة 20 سبتمبر 2024 الساعة 9:38 صباحًا بتوقيت جرينتش .

"نحن نشعر بتشجيع كبير من البيانات الإيجابية للمجموعة الأولى من تجربة upliFT-D التي تثبت أن توصيل الجرعة الأولى من PBFT02 داخل الصهريج الكبير أدى إلى زيادات قوية ودائمة في تعبير PRGN في CSF، مع الحفاظ على مستويات مرتفعة لمدة تصل إلى عام واحد بعد العلاج"، قال الدكتور ويل تشو، رئيس شركة Passage Bio والرئيس التنفيذي لها. "وعلاوة على ذلك، استمر PBFT02 في تحمله بشكل جيد بين جميع مرضى المجموعة الأولى الذين تلقوا مثبطات مناعية معززة، دون حدوث أي آثار جانبية خطيرة أو أدلة على استجابات مناعية ذات أهمية سريرية لدى هؤلاء المرضى. تؤكد هذه النتائج على إمكانات PBFT02 كأفضل علاج لرفع مستوى البروجرانولين في فئته وتعزز استراتيجيتنا لتطوير هذا العلاج لمرة واحدة في أمراض التنكس العصبي الإضافية. نتطلع إلى عرض هذه النتائج خلال جلسة الملصقات الخاصة بنا، ونشكر المشاركين ومقدمي الرعاية لهم ومحققي التجارب السريرية على دعمهم لهذه الدراسة."